Nanoscope Therapeutics anuncia la aprobación de la FDA de IND para el ensayo clínico de fase 2b de monoterapia genética optogenética para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa
COMUNICADO DE PRENSA - BEDFORD, TX (23 de junio de 2021) - Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) ya está abierta para la fase Ensayo clínico 2b de MCO-010, una monoterapia optogenética activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) avanzada.
“Felicitaciones al equipo de Nanoscope y estoy emocionado de ser parte de él. Esperamos que nuestra terapia restablezca la visión en luz ambiental sin ningún dispositivo externo, eliminando el riesgo de fototoxicidad”, dijo Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva de Nanoscope.
Los impresionantes datos clínicos presentados en el Reunión anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología 2020 ha persistido hasta el final del estudio de Fase 1/2a. "Estos son hitos importantes para Nanoscope con beneficios potenciales para los pacientes que sufren degeneración de la retina", dijo el presidente de la junta directiva, Al Guillem, PhD.
El ensayo de fase 2b, que comienza en junio, será un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado de forma simulada en los EE. UU. En el que se inscribirán pacientes con RP avanzada. El tratamiento implicará una única inyección intravítrea de MCO-010 para confirmar su capacidad para mejorar la visión de los pacientes. MCO ha recibido designaciones de medicamento huérfano para la RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la FDA.
La terapia génica de Nanoscope utiliza un vector AAV2 para administrar los genes MCO en las células bipolares de la retina, donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en entornos de diferentes colores. La terapia se puede administrar en un consultorio. Además, la terapia es aplicable para la RP independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes.
Un estudio abierto de fase 1/2a de MCO-010 demostró que la monoterapia optogenética era segura con una mejor calidad de vida consistente con la visión funcional y la función visual en pacientes con RP avanzada.
“Nuestras terapias genéticas reprograman las células de la retina y las hacen fotosensibles para restaurar la visión. La administración de MCO con un vector viral patentado ha permitido la transducción de MCO en la retina de los pacientes, confirmada por la expresión sostenida del indicador de fluorescencia”, explicó Samarendra Mohanty, PhD, presidente y director científico de Nanoscope.
"Estamos entusiasmados con la orientación recibida de la FDA con respecto a la improvisación de la caracterización de nuestro producto, el criterio de valoración principal y los ensayos de potencia que, con suerte, acelerarán nuestro programa clínico para que el fármaco reconstituyente esté disponible para los pacientes con RP", añadió el Dr. Mohanty.
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Acerca de RP
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles y, cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP, vinculada a más de 60 mutaciones genéticas diferentes, abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que los fotorreceptores se degradan gradualmente, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad.
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