Nanoscope Therapeutics anuncia el primer paciente que recibe una dosis en el ensayo clínico de fase 2b de monoterapia genética optogenética para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa
BEDFORD, Texas, 19 de julio de 2021 / Terapéutica del nanoscopio Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que se había administrado la dosis al primer paciente en su fase. 2b Ensayo clínico de MCO-010, una monoterapia optogenética activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP).
“Quiero felicitar al equipo de Nanoscope, a nuestros socios clínicos y a los pacientes que participan en el ensayo. Los resultados de nuestra Fase 2b El ensayo puede proporcionar la base para que la FDA considere la aprobación acelerada de MCO-010 para el tratamiento de la RP. Esperamos trabajar con la FDA y otras agencias reguladoras para poder llevar el MCO-010 a los pacientes con RP”, dijo Sulagna Bhattacharya, Director Ejecutivo de Nanoscope.
La terapia optogenética de Nanoscope utiliza una tecnología patentada administrada por vía intravítrea AAV2 vector para introducir genes de opsina multicaracterística (MCO) en las células de la retina, donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en diferentes entornos de color. La terapia se puede administrar en un consultorio médico sin necesidad de gafas u otras intervenciones. Según la evidencia preliminar del estudio de fase 1/2a de la compañía, MCO-010 es potencialmente aplicable no solo para la RP sino también para otras enfermedades degenerativas del ojo, independientemente de las mutaciones genéticas. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano para la RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la FDA.
La fase 2b ensayo (NCT04945772) incluirá 27 participantes en un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado de forma simulada en el EE.UU Inscribir pacientes con RP avanzada. El tratamiento implicará una única inyección intravítrea de MCO-010 o una simulación para confirmar la seguridad, tolerabilidad y eficacia para mejorar la visión y la función visual de los pacientes. Se espera que el estudio complete la inscripción a finales de 2021 y los resultados de 12 meses estén disponibles a finales de 2022.
“Este es un hito importante tanto para Nanoscope como para el campo de la investigación oftálmica. Seguimos firmes en nuestro compromiso de llevar una monoterapia optogenética diferenciada y segura a la comunidad oftalmológica”, afirmó el Dr. Mohamed Genead, director de desarrollo y director médico de Nanoscope. "En consecuencia, estamos entusiasmados con nuestro programa de desarrollo MCO-010, que creemos que tiene un potencial significativo para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades de la retina".
Un estudio abierto de Fase 1/2a completado de MCO-010 en 11 pacientes con RP demostraron que la monoterapia optogenética activable con luz ambiental fue bien tolerada con una mejor calidad de vida consistente con una visión funcional significativa y una mejora de la función visual en pacientes con RP avanzada.
“Estamos entusiasmados por el enorme interés recibido por parte de los pacientes, los cuidadores y la comunidad clínica de RP. Nuestro equipo está trabajando arduamente para ampliar aún más la plataforma MCO para otras degeneraciones de la retina, incluida la enfermedad de Stargardt, la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE) y otras”, dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente y director científico de Nanoscope.
Acerca de RP
En ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles en la retina. Cuando se activan con la luz, estas opsinas desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP, vinculada a más de 60 mutaciones genéticas diferentes, abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que los fotorreceptores se degradan gradualmente, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a los millones de ciegos que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapias de regeneración de retina basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y DMAE.
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