Se anuncia Nanoscope Therapeutics Se completó la inscripción de su ensayo clínico de fase 2b en pacientes ciegos para la terapia génica optogenética para restaurar la visión
DALLAS, 7 de febrero de 2022 — Terapéutica del nanoscopio, una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la inscripción completa de su fase 2b Ensayo clínico de MCO-010, una monoterapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP). Se esperan resultados de primera línea en el primer trimestre del próximo año.
"Completar la inscripción para este ensayo es otro hito importante para Nanoscope y para millones de personas que padecen enfermedades de la retina para las que no existen tratamientos eficaces", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. "Los resultados positivos de este ensayo nos acercarán a satisfacer esta importante necesidad médica no cubierta".
Un estudio de fase 1/2a completado de MCO-010 en 11 pacientes con RP demostraron que la terapia optogenética fue bien tolerada, con una mejor calidad de vida consistente con una mejora funcional significativa de la visión en pacientes con RP avanzada.
La fase 2b ensayo (NCT04945772) inscribieron a 27 participantes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada en un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada. En este estudio, los pacientes reciben una inyección de MCO-010 o una inyección simulada para evaluar la eficacia y seguridad de la terapia con MCO-010.
“La RP es una enfermedad hereditaria progresiva causada por un espectro de diferentes mutaciones genéticas. Esta terapia optogenética tiene el potencial de impactar a los pacientes con varios tipos genéticos de RP”, dijo Byron Lam, MD, profesor de neurooftalmología en Bascom Palmer Eye Institute y destacado experto en RP.
La terapia optogenética de Nanoscope utiliza una tecnología patentada AAV2 vector para introducir genes MCO en las células de la retina, permitiendo la visión en entornos naturales. La terapia se administra como una única inyección en el ojo para administración en el consultorio sin necesidad de ningún otro dispositivo o intervención. Según la evidencia del estudio de Fase 1/2a, MCO-010 es potencialmente aplicable para la restauración de la visión en enfermedades degenerativas de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano para la RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la FDA. También se está iniciando un estudio de fase 2 sobre la degeneración macular de Stargardt.
Acerca de RP
La RP, vinculada a más de 100 mutaciones genéticas diferentes, abarca un grupo de trastornos raros en los que los fotorreceptores se degradan, lo que provoca ceguera en aproximadamente 2 millones de personas.
Acerca de la terapéutica con nanoscopios
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para restaurar la vista en millones de personas ciegas que padecen enfermedades de la retina, para las que no existe cura. La cartera incluye terapias optogenéticas para RP, Stargardt y DMAE seca.
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