DALLAS, 9 de agosto de 2023  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica centrada en terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, presentó los resultados clave de su ensayo clínico de fase 2, STARLIGHT, en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina (ASRS) en seattle la semana pasada. El ensayo evaluó los efectos de su nueva terapia, MCO-010, para pacientes con enfermedad de Stargardt, una afección que actualmente carece de tratamientos disponibles.

Resultados clave del ensayo clínico STARLIGHT:

• Los pacientes tratados con MCO-010 demostraron mejoras clínicamente significativas en la agudeza visual mejor corregida (MAVC)
• Un aproximado Ganancia de 3 dB en sensibilidad media, medido por la perimetría del campo visual Octopus
• Sin eventos adversos graves (AAG) se observaron en pacientes tratados con MCO-010 en este estudio.

“Agradecí la oportunidad de presentar los resultados prometedores del ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de Nanoscope. Sin opciones de tratamiento actuales, MCO-010 puede brindar esperanza a aquellos pacientes con pérdida grave de visión debido a la enfermedad de Stargardt al restaurar la sensibilidad a la luz de banda ancha”, dijo el Dr. Allen Ho, Profesor de Oftalmología en Universidad Thomas Jefferson y cirujano tratante, director de investigación de retina y codirector del servicio de retina en Wills Eye Hospital.

“Estamos encantados de haber contado con el Dr. Allen Ho presentar los datos del ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT en la ASRS de este año. MCO-010 está avanzando en nuestra plataforma patentada de terapia génica AAV con el potencial de mejorar la visión de pacientes con enfermedad de Stargardt y otras enfermedades hereditarias de la retina (IRD). Estos resultados ofrecen perspectivas prometedoras para abordar esta desafiante enfermedad”, dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo y cofundador de Nanoscope.

Acerca de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es un trastorno ocular hereditario poco común causado por depósitos de grasa en la mácula, que provocan la pérdida de visión en el campo central. Afecta aproximadamente a entre 8.000 y 10.000 pacientes en los EE. UU., a menudo con síntomas que comienzan en la infancia o la adolescencia. Actualmente, no existen tratamientos aprobados por la FDA.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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REFERENCIA: Ho, et al. Terapia optogenética MCO-010 para la pérdida grave de visión en la enfermedad de Stargardt: resultados de 6 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT. ASRS 2023.

FUENTE Terapéutica del Nanoscopio