Dallas, TX (7 de febrero de 2024) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy que el Dr. Víctor González presentará en la 47ª Reunión Anual de la Sociedad de Mácula, que tendrá lugar del 7 al 10 de febrero en La Quinta Resort & Club en Palm Springs, California. Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título: Terapia optogenética MCO-010 para tratar la enfermedad de Stargardt: seguridad y eficacia hasta la semana 48 en el ensayo clínico de fase 2a STARLIGHT
Título de la sesión: Distrofia de retina hereditaria I (ensayos de tratamiento)
Fecha: 7 de febrero de 2024
Tiempo: 6:18 p.m. a 6:25 p.m. hora del Pacífico
Ubicación: Sala principal
Presentador: Dr. Víctor González, Valley Retina Institute, McAllen, TX

Durante su presentación, el Dr. González describirá el diseño del ensayo y los datos de 48 semanas de STARLIGHT (NCT05417126), el primer estudio clínico de terapia optogenética para la pérdida grave de visión causada por la enfermedad de Stargardt. El Dr. González cubrirá las mejoras en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) de los pacientes con STARLIGHT, medida por el gráfico ETDRS, después de una única inyección intravítrea de MCO-010. El Dr. González también compartirá sus opiniones sobre cómo los resultados de STARLIGHT pueden informar el futuro desarrollo clínico del programa Stargardt de Nanoscope a medida que avanza hacia la Fase 3.

Resultados clave del ensayo clínico STARLIGHT

• MCO-010 fue bien tolerado y no se mantuvieron eventos adversos graves (AAG) durante 48 semanas.
• Los pacientes con enfermedad predominantemente macular experimentaron mejoras clínicamente significativas en la MAVC
• Se mostraron mejoras en el campo visual y en los resultados informados por los pacientes (lectura, color y contraste).

Acerca de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es un trastorno ocular hereditario poco común causado por depósitos de grasa en la mácula, que provocan la pérdida de la visión en el campo central. Afecta aproximadamente a entre 8.000 y 10.000 pacientes en los EE. UU., a menudo con síntomas que comienzan en la infancia o la adolescencia. Actualmente, no existen tratamientos aprobados por la FDA.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina para las que no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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