DALLAS, 12 de febrero de 2024 - Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Amir Singh, Ph.D. se presentará en el 68^th Reunión anual de la sociedad biofísica que tendrá lugar del 10 al 14 de febrero de 2024 en el Centro de Convenciones de Pensilvania en Filadelfia. La reunión proporciona una plataforma para que los investigadores compartan sus últimos descubrimientos e innovaciones en biofísica.

Durante su presentación, el Dr. Singh profundizará en las características biofísicas de la molécula MCO (MCO-010). Revelará el mecanismo de acción único de MCO-010 al tiempo que detallará su bioinformática, estructura molecular y propiedades fotosensibles distintivas. La presentación subraya la importancia de la investigación biofísica y su impacto potencial en el avance de nuestra comprensión de las terapias de restauración de la visión.

Detalles de presentación
Título: Esclarecer la singularidad estructural y funcional de la opsina multicaracterística, una molécula sensible a la luz ambiental altamente diseñada mediante bioingeniería, con capacidad de respuesta espectral de banda ancha y cinética rápida para modular las actividades neuronales.
Fecha: miércoles, 14 de febrero de 2024
Tiempo: 10:30 am hora del este
Ubicación: Sala de exposiciones AB
Presentador: Dr. Amir Kumar Singh

La estructura distintiva de MCO-010 permite funciones como sensibilidad a la luz de banda ancha, alto rango dinámico y cinética de activación rápida, lo que lo hace prometedor para restaurar la visión en personas con enfermedades degenerativas de la retina. Su capacidad para funcionar con iluminación ambiental sin dispositivos de estimulación externos abre nuevas posibilidades para la restauración de la visión. Este novedoso enfoque optogenético es un paso importante hacia los tratamientos para los trastornos neurológicos que implican una actividad anormal de los circuitos neuronales.

Acerca de MCO-010
Las terapias genéticas actuales tienen como objetivo tratar a pacientes con mutaciones genéticas específicas y están aún más limitadas en enfermedades avanzadas con células degeneradas de la retina externa. La monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental se dirige a abundantes neuronas internas de la retina y tiene el potencial de restaurar la visión perdida permanentemente debido a la RP avanzada. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y altamente sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador del promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar la visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El estudio de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una seguridad favorable y una mejora de la agudeza visual dependiente de la dosis. Se observaron mejoras nominalmente significativas en la agudeza visual en los pacientes tratados con MCO-010 en comparación con el control en el ensayo RESTORE de fase 2b. También hubo mejoras funcionales de la visión nominalmente significativas según lo evaluado por la movilidad guiada por visión de múltiples luminancias y la discriminación de formas, junto con un perfil de seguridad favorable.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina para las que no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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