Terapéutica con nanoscopios se presentará en el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos 2024
DALLAS, 17 de abril de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que Sulagna Bhattacharya, Director General y Samarendra Mohanty, PhD, presidente y director científico de Nanoscope Therapeutics, presentará y participará en un panel de discusión en el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos 2024, que tendrá lugar desde 23-25 de abril de 2024 en Boston, Massachusetts. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:
Título: Revolucionando la restauración de la visión: terapia optogenética independiente de mutaciones para enfermedades hereditarias de la retina
Título de la sesión: Lanzamiento y socio
Fecha de la sesión: martes 23 de abriltercero
Tiempo de sesión: 3:00 pm. est, Sala C, Teatro 4
Presentador: Sulagna Bhattacharya, Director ejecutivo
La Sra. Bhattacharya cubrirá el desarrollo y la aplicación de la plataforma Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope para el tratamiento restaurativo independiente de las mutaciones de múltiples enfermedades huérfanas dentro del espacio de la distrofia retiniana hereditaria (IRD). La Sra. Bhattacharya también participará en una mesa redonda junto con la directora científica de Nanoscope, Samarendra Mohanty, Doctor. Los detalles del panel son los siguientes:
Título: Rompiendo barreras: acceso a la terapia génica para pacientes neurodegenerativos
Título de la sesión: Mundo de defensa de las enfermedades raras
Fecha de la sesión: martes 23 de abriltercero
Tiempo de sesión: 15:20. est, Sala C, Teatro 1
Panelistas: Sulagna Bhattacharya, Director General y Samarendra Mohanty, PhD, director científico
El panel discutirá los obstáculos que enfrentan los desarrolladores de terapias génicas que buscan abordar las enfermedades neurodegenerativas huérfanas. Estas indicaciones incluyen las enfermedades degenerativas de la retina en las que el nanoscopio se centra. Específicamente, la Sra. Bhattacharya y el Dr. Mohanty compartirán las experiencias y los desafíos encontrados durante el desarrollo del activo principal de Nanoscope, MCO-010, para el tratamiento independiente de mutaciones de la retinitis pigmentosa, y cómo dichas terapias genéticamente independientes pueden ampliar el acceso a los pacientes.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo líder de la compañía, MCO-010, completó recientemente la Fase RESTORE 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la GA debida a la DMAE.
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