DALLAS, 10 de julio de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que su plataforma de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) se presentará en una presentación del Dr. Michael Singer. en el Reunión científica anual de la ASRS 2024 que tendrá lugar del 17 al 20 de julio de 2024 en el Centro de Convenciones Stockholmsmässan en Estocolmo, Suecia.

Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título del resumen: Análisis BCVA de la terapia optogenética independiente de la mutación MCO-010 en dosis bajas o altas para la retinitis pigmentosa: PRIMERA VEZ Resultados TOPLINE de 100 semanas de un ensayo clínico aleatorizado controlado de forma simulada (RESTORE) de fase 2b/3
Tipo de sesión: Presentación del simposio de última hora
Título de la sesión: Simposio 3: Enfermedades retinianas hereditarias y genética
Fecha de la sesión: Viernes 19 de julio
Tiempo de sesión: 09:17 CEST
Presentador: Dr. Michael Cantante

El Dr. Singer presentará los datos finales del estudio RESTORE, un ensayo clínico aleatorizado y controlado de la terapia génica optogenética MCO de Nanoscope en pacientes con pérdida visual grave relacionada con la retinosis pigmentaria (RP). Los pacientes tratados con MCO en RESTORE experimentaron mejoras clínicamente significativas en la agudeza visual corregida (AVCC) de forma estadísticamente significativa. El Dr. Singer analizará la importancia y la magnitud de la recuperación visual observada en los pacientes tratados con MCO en RESTORE, en el contexto de la evolución natural del deterioro visual en esta población de pacientes.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de el ensayo clínico RESTORE Fase 2b/3, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para atrofias geográficas secundarias a la DMAE.

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