DALLAS, 21 de octubre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy un Descubrimiento revolucionario en ciencia y tecnología de visión traslacional (TVST, una revista de ARVO) que demuestra que el tratamiento optogenético MCO-010 de la retina interna detiene una mayor degeneración retiniana en un modelo animal de retinitis pigmentosa (RP), según se evaluó mediante tomografía de coherencia óptica y análisis inmunohistoquímico.

Tras el tratamiento intravítreo con MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), se transdujeron aproximadamente 80% de células bipolares en la retina y no se observaron alteraciones en el espesor de la retina, a diferencia del grupo de control. Los resultados descritos en la publicación proporcionan evidencia de que la expresión de MCO-010 en las retinas de ratones que experimentan degeneración de fotorreceptores detiene una mayor pérdida y previene una mayor desorganización de las capas de células de la retina.

“MCO-010 es la única opsina de banda ancha, rápida y altamente sensible que actualmente se encuentra en ensayos clínicos y ha demostrado una mejora significativa en la visión en pacientes con RP avanzada. Además de restaurar la visión mediante la inyección intravítrea de MCO-010, medida mediante ensayos conductuales y electrofisiológicos, este aspecto modificador de la enfermedad de MCO-010 proporciona una ventaja terapéutica clave en las terapias optogenéticas al dirigirse a las células bipolares en la retina interna”, afirmó el Dr. Vinit Mahajan, Profesor y Vicepresidente de Investigación, Departamento de Oftalmología de Universidad Stanford.

“Este aspecto modificador de la enfermedad de MCO-010 también se ha observado en un modelo animal de la enfermedad de Stargardt, así como en el modelo de primates no humanos de atrofia geográfica”, dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente y director científico de Nanoscope. “Tenemos evidencia preliminar de estabilización de la estructura de la retina en el ensayo clínico de RP y planeamos realizar una evaluación a largo plazo de este biomarcador anatómico”.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. Tras los resultados positivos de final de estudio del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la RP (NCT04945772), la empresa anunció su plan para iniciar la presentación de BLA para MCO-010 para tratar la RP en el primer trimestre de 2025. MCO010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para Stargardt. La empresa ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia con MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 ensayo de registro en el primer trimestre de 2025. Los activos preclínicos incluyen terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio