DALLAS, 4 de noviembre de 2025 — Nanoscopio Therapeutics Inc. anunció hoy resultados positivos de seguridad a largo plazo de su EXTENDER Estudio, un seguimiento de cinco años de los participantes que recibieron una única inyección intravítrea de MCO-010 en un ensayo anterior de fase 1/2a.
El estudio EXTEND realizó un seguimiento a diez participantes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada que habían recibido previamente MCO-010, una terapia optogenética diseñada para restaurar la visión utilizando la plataforma patentada Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope.
EXTEND confirmó que Una única inyección intravítrea de MCO-010 es segura y bien tolerada durante cinco años., sin efectos adversos graves ni nuevas señales de seguridad, junto con mejoras en la calidad de vida observadas durante los mismos cinco años.
Sólido perfil de seguridad a largo plazo
Durante cinco años, el perfil de seguridad se mantuvo constante entre el ensayo de fase 1/2a y el período de seguimiento a largo plazo, con inflamación transitoria controlable, sin interrupciones del tratamiento y sin nuevas señales de seguridad.
“Estos resultados demuestran la excelente seguridad y tolerabilidad a largo plazo de MCO-010, incluso cinco años después de una sola inyección”, dijo Samarendra Mohanty, PhD, Presidente y Director Científico de Nanoscope.. “La ausencia de señales de seguridad graves y la alta tasa de retención de participantes subrayan el potencial de MCO-010 como una terapia duradera y no invasiva para pacientes con retinosis pigmentaria y pérdida de visión severa.”
Eficacia duradera
Durante el ensayo inicial, los participantes que recibieron una dosis más alta de MCO-010 demostraron mejoras estadísticamente significativas en la agudeza visual después de un año. Los participantes continuaron informando calidad de vida relacionada con la visión estable o mejorada Durante el período de cinco años, en particular en actividades a distancia y medidas de independencia específicas para la visión.
Los datos fueron presentados recientemente en el 34th Conferencia Anual de la Sociedad Vitreorretiniana – India.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética para restaurar la visión, aplicable a cualquier enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Nanoscope ha iniciado una presentación continua de la solicitud de licencia biológica (BLA) ante la FDA para su principal producto, MCO-010, en el tratamiento de pacientes con pérdida grave de visión por retinosis pigmentaria. De ser aprobado, MCO-010 tiene el potencial de convertirse en el tratamiento estándar para pacientes con retinosis pigmentaria. La compañía también ha mostrado resultados prometedores con MCO-010 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt (ES). MCO-010 ha recibido las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para la retinosis pigmentaria y la ES, junto con la designación RMAT para la ES, y las designaciones de medicamento huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos, tanto sindrómicas como no sindrómicas, y distrofias maculares. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en atrofia geográfica (AG) comience a finales de 2025.
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio