La Dra. Christine N. Kay presentará un análisis multivariante de los datos de 3 años de los estudios RESTORE y REMAIN, identificando las características del paciente y de la enfermedad asociadas con los mejores resultados en pacientes con retinosis pigmentaria tras la terapia génica optogenética MCO-010.
DALLAS, 24 de febrero de 2026 — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas e independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual debido a la degeneración retiniana, anunció hoy que nuevos análisis clínicos post-hoc de su principal terapia optogenética, MCO-010, se presentarán en el Reunión Anual de la Sociedad de la Mácula 2026 que tendrá lugar del 25 al 28 de febrero de 2026 en San Diego, California.
Christine N. Kay, Doctora en Medicina., El director de investigación clínica y genética retiniana de Vitreoretinal Associates en Gainesville, Florida, presentará nuevos análisis del seguimiento a largo plazo de los datos de un ensayo clínico aleatorizado de fase 2b/3 de tres años, examinando las características de los pacientes y de la enfermedad asociadas con los mejores resultados. Esta es la primera vez que se presentan estos datos, lo que ofrece a los médicos un marco más completo para comprender los efectos del tratamiento único con MCO-010 en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) que presentan una pérdida visual grave.
Detalles de la presentación:
Presentador: Christine N. Kay, Doctora en Medicina.
Título: Resultados de la mejora de la visión en la retinosis pigmentaria: análisis multivariante a partir de datos de 3 años de los estudios RESTORE y REMAIN de la terapia génica optogenética MCO-010.
Sesión: Distrofia Hereditaria I: Ensayos Clínicos y Más Allá
Fecha y hora: Viernes, 27 de febrero | 7:30 - 7:35
“Estos análisis representan un importante paso adelante para comprender los datos del ensayo clínico de fase 3 de MCO-010 en retinosis pigmentaria”, afirmó el Dr. Kay. “Al examinar las características de los pacientes que obtuvieron los mejores resultados durante los tres años de seguimiento en los estudios RESTORE y REMAIN, podemos empezar a comprender cómo se puede utilizar la terapia en pacientes en la vida real, si se aprueba.”
“Los análisis multivariantes del Dr. Kay añaden una dimensión clínicamente significativa a lo que ya es un conjunto de datos de referencia”, dijo. Samuel Barone, Doctor en Medicina., Director Médico de Nanoscope Therapeutics. “Nos enorgullece presentar este trabajo en la Reunión Anual de la Macula Society, donde destacados especialistas en retina podrán analizar directamente los hallazgos mientras continuamos con nuestro proceso de solicitud de licencia biológica (BLA) para MCO-010, que potencialmente ofrece la primera terapia aprobada para pacientes con retinosis pigmentaria que sufren una pérdida grave de visión.”
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se está llevando a cabo una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de convertirse en el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 en 2026. MCO-010 ha recibido las designaciones de Vía Rápida y Medicamento Huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de EMA de Medicamento Huérfano para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. MCO-010 también ha recibido las designaciones de Sakigake (Pionero) y Medicamento Huérfano en Japón por parte del MHLW. También se espera que un programa de Fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience en 2026. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Nanoscope Therapeutics, Inc
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
FUENTE Terapéutica del Nanoscopio