Las presentaciones destacarán la investigación en curso sobre los posibles beneficios de la visión bilateral y del color. Plataforma de terapia optogenética de Nanoscope
DALLAS, 11 de mayo de 2026 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con la restauración de la visión en pacientes ciegos en entornos del mundo real mediante el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy múltiples presentaciones en el 29th reunión anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT 2026), que se celebrará en Boston del 11 al 15 de mayo.th, 2026. Las presentaciones de Nanoscope se centrarán en la empresa. Terapia optogenética MCO-010 para enfermedades degenerativas de la retina. MCO-010 es el programa más avanzado en la plataforma MCO (opsina multicaracterística) y la primera y única terapia independiente de mutaciones. Se ha demostrado que restaura la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada. mediante una inyección intravítrea estándar de una sola vez.
“Nos complace presentar observaciones clínicas ampliadas que resaltan el potencial beneficio para los pacientes del tratamiento con MCO, junto con los aprendizajes clave de nuestros esfuerzos de fabricación de AAV”, dijo el Dr. Samarendra Mohanty, cofundador y presidente de Nanoscope. “Esperamos compartir las actualizaciones importantes, incluidos los efectos terapéuticos positivos observados en pacientes con retinosis pigmentaria y enfermedad de Stargardt, lo que aumenta nuestro entusiasmo en Nanoscope a medida que nos acercamos a la finalización de la solicitud de licencia biológica (BLA) en EE. UU. para MCO-010”.”
A continuación se detallan las presentaciones de la reunión:
Programa completo
Presentaciones en el podio:
- Mejora funcional bilateral en pacientes tras la administración unilateral de una proteína sintética bioingenierizada con sensibilidad a la luz de amplio espectro mediante células retinianas basadas en AAV. Martes 12 de mayo, de 16:00 a 16:15 (hora del este); Sala 258ABC del MCEC (Nivel 2) – El Dr. Vinit Mahajan presentará observaciones bilaterales tras la administración de MCO-010 en modelos no clínicos y en ensayos clínicos de pacientes con retinosis pigmentaria y enfermedad de Stargardt.
- Mecanismo y evidencia clínica de la terapia optogenética MCO-010 para mejorar la discriminación del color en pacientes con degeneración retiniana externa, viernes 15 de mayo, 16:15 - 16:30 (hora del este), Sala 210ABC del MCEC (Nivel 2). – El Dr. Samarendra Mohanty presentará información sobre la respuesta de la visión del color en pacientes con retinosis pigmentaria y enfermedad de Stargardt tratados con MCO-010, y el mecanismo que subyace a la sensibilidad al color.
Presentaciones en formato póster:
- Cuantificación ortogonal de AAV con capacidad de replicación en la fabricación de AAV, miércoles 13 de mayo, de 17:00 a 18:30 (hora del este); Póster #2207 (Pabellón B2-C del MCEC, Nivel de Exposiciones) – Presentando el Dr. Amir Singh
- Desafíos de Química, Fabricación y Controles (CMC) en las aprobaciones regulatorias de terapia génica: Perspectivas de productos aprobados y cartas de respuesta completa de la FDA, miércoles 13 de mayo, 17:00 - 18:30 (hora del este); Póster #2235 (Pabellón B2-C del MCEC, Nivel de Exposiciones) – Presentación del Dr. Ananta Ayyagari
Los miembros del equipo de Nanoscope también estarán disponibles para reuniones durante la conferencia ASGCT.
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2026, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, así como las designaciones Sakigake y huérfana de la PMDA para distrofias retinianas hereditarias (IRD) y las designaciones huérfana de la EMA y la SFDA para IRD. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience en 2026. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Nanoscope Therapeutics, Inc.
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
FUENTE Terapéutica del Nanoscopio