プレゼンテーションでは、両眼視と色覚の潜在的な利点に関する進行中の研究に焦点を当てます。 ナノスコープ社の光遺伝学療法プラットフォーム
ダラス, 2026年5月11日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, 網膜変性疾患に対する新規遺伝子治療の開発と商業化を通じて、現実世界における盲目の患者の視力回復に取り組むバイオテクノロジー企業である[企業名]は本日、29日に開催される学会で複数のプレゼンテーションを行うことを発表しました。番目 米国遺伝子細胞治療学会の年次総会（ASGCT 2026（ボストンにて5月11日～15日に開催予定）番目, 2026年。Nanoscopeのプレゼンテーションは、同社の MCO-010光遺伝学療法 網膜変性疾患に対するMCO-010は、MCO（多特性オプシン）プラットフォームにおける最も先進的なプログラムであり、変異の種類を問わない最初で唯一の治療法です。 進行した網膜色素変性症（RP）患者の視力回復に効果があることが示されている。 1回限りの標準的な硝子体内注射によって投与される。.
“「MCO治療による患者への潜在的なメリットを強調する臨床観察結果の拡大と、AAV製造における重要な知見を発表できることを大変嬉しく思います」と、Nanoscopeの共同創設者兼社長であるサマレンドラ・モハンティ博士は述べています。「網膜色素変性症（RP）およびスターガルト病の患者に見られた良好な治療効果を含む重要な最新情報を共有できることを楽しみにしています。これにより、MCO-010の米国BLA申請が完了に近づくにつれ、Nanoscopeの熱意はさらに高まります。」”
会議でのプレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。
全議事日程
壇上プレゼンテーション：
- 片側網膜細胞へのAAVベースのバイオエンジニアリング合成タンパク質送達後、両眼の機能改善が認められた広範囲光感受性を有する患者 5月12日（火）午後4時～午後4時15分（米国東部時間）、MCEC 258ABC室（2階） – ヴィニット・マハジャン博士は、非臨床モデルおよび網膜色素変性症（RP）とスターガルト病の患者を対象とした臨床試験において、MCO-010投与後に観察された両側性所見について発表します。.
- 外網膜変性症患者の色覚改善におけるMCO-010光遺伝学療法の作用機序と臨床的証拠、5月15日（金）午後4時15分～午後4時30分（米国東部時間）、MCEC 210ABC室（2階） サマレンドラ・モハンティ博士は、MCO-010を投与された網膜色素変性症およびスターガルト病患者における色覚反応、および色覚異常のメカニズムについて発表する予定です。.
ポスター発表：
- AAV製造における複製能を有するAAVの直交定量、5月13日（水）午後5時～午後6時30分（米国東部時間）; ポスター#2207（MCECホールB2-C展示階） – アミール・シン博士によるプレゼンテーション
- 遺伝子治療の規制承認における化学、製造、および管理（CMC）の課題：承認された製品とFDAの完全回答書からの洞察、5月13日（水）午後5時～午後6時30分（米国東部時間）; ポスター#2235（MCECホールB2-C展示階） – アナンタ・アヤガリ博士の講演
ASGCT会議期間中、Nanoscopeチームのメンバーはミーティングにも対応可能です。.
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2026年に開始予定です。MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル症（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受けており、SDについてはRMAT指定も受けています。また、遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）についてはPMDAの先駆け指定および希少疾病用医薬品指定、IRDについてはEMAおよびSFDAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地理的萎縮（GA）に対するMCOの第2相プログラムは2026年に開始予定です。IND申請準備中のその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス社
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス