Nanoscope Therapeutics anuncia el primer paciente que recibe una dosis en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de la terapia genética optogenética MCO-010 para la enfermedad de Stargardt

DALLAS, 25 de julio de 2022  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el primer paciente recibió una dosis en un ensayo de fase 2 de su monoterapia optogenética activable con luz ambiental Opsin multicaracterística (MCO-010) para la enfermedad de Stargardt.

"Este ensayo representa la segunda indicación de nuestra terapia de restauración de la visión para personas ciegas por enfermedades degenerativas de la retina hereditarias raras, independientemente de las mutaciones genéticas", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. “Nuestra fase de RESTAURACIÓN 2b El ensayo para pacientes con retinitis pigmentosa ha completado la inscripción y se esperan resultados para el primer trimestre de 2023. No existen tratamientos aprobados para estas afecciones debilitantes”.

El ensayo abierto de fase 2 STARLIGHT (NCT05417126) actualmente tiene sitios clínicos activos en Texas y Florida e inscribirá a aproximadamente seis pacientes para recibir la misma dosis de MCO-010 de 1,2E11gc/ojo que se utiliza en la Fase 2b Estudio de Retinitis Pigmentosa (RP). Se esperan datos de seguridad y eficacia de seis meses en el primer trimestre de 2023. La enfermedad de Stargardt es una afección hereditaria progresiva que afecta a niños y adultos. La afección provoca daño a la mácula, la parte central de la retina responsable de la visión central y detallada. La enfermedad de Stargardt puede ser causada por varias mutaciones genéticas diferentes y es la segunda afección hereditaria de la retina más común después de la RP.

“Los tratamientos experimentales existentes para Stargardt apuntan principalmente a frenar la progresión de la pérdida de visión. Para las personas que ya tienen una pérdida de visión avanzada, un enfoque basado en la optogenética, como el MCO-010, puede tener un potencial mucho mayor para restaurar la visión perdida”. Aarón Osborne, agregaron CMO y CDO de Nanoscope.

“MCO-010 ofrece una nueva esperanza para las personas con degeneración macular de Stargardt. Los pacientes de Stargardt con degeneración severa generalmente carecen de suficientes neuronas fotorreceptoras sensibles a la luz necesarias para calificar para experimentos. ABCA4 terapias genéticas específicas. La terapia optogenética puede tratar a un grupo más amplio de pacientes con degeneración macular juvenil, independientemente del estado de sus neuronas fotorreceptoras sensibles a la luz”, dijo Esteban Tsang, MD, PhD, Laszlo Z. Bito Profesor de Oftalmología, Patología y Biología Celular en Universidad de Colombia Irving Medical Center y asesor de Nanoscope Therapeutics.

La terapia genética MCO-010 de Nanoscope reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Utiliza tecnología patentada de vectores y promotores para introducir los genes MCO en las células bipolares de la retina, lo que permite la visión en diferentes entornos de color. La terapia implica una única inyección intravítrea en un consultorio médico.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también inició un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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