Los datos de seis meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT se esperan para el primer semestre de 2023
DALLAS, 13 de septiembre de 2022 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la inscripción completa de su ensayo clínico de fase 2 de MCO-010, una monoterapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes ciegos. , para la enfermedad de Stargardt. Se esperan datos de seis meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT en el primer semestre de 2023.
“Nos entusiasma el potencial terapéutico de MCO-010, respaldado por datos sólidos de estudios preclínicos y clínicos previos”, afirmó. Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. “Completar la rápida inscripción de dos meses para este ensayo de fase 2, que evaluará la seguridad y los efectos de una sola inyección intravítrea de MCO-010, representa otro gran paso adelante en el desarrollo de esta novedosa terapia con amplia aplicación terapéutica”.”
El ensayo abierto de fase 2 STARLIGHT (NCT05417126) reclutaron a seis sujetos con pérdida de visión avanzada debido a un diagnóstico clínico o genético de enfermedad de Stargardt. En este estudio, todos los sujetos recibieron la misma dosis intravítrea única de 1,2E11 gc/ojo de MCO-010 que la utilizada en la Fase de la Compañía 2b Estudio de retinitis pigmentosa (RP).
“La enfermedad de Stargardt es una afección que causa ceguera y afecta tanto a adultos como a niños. Es la distrofia macular más común y no tiene un tratamiento establecido”, dijo Byron Lam, MD, titular de la Cátedra Robert Z. & Nancy J. Greene y profesor de Oftalmología en la universidad de miami y principal investigador del ensayo STARLIGHT de fase 2. “MCO-010 tiene el potencial de mejorar la función visual en pacientes con retinosis pigmentaria y enfermedad de Stargardt, y esperamos con interés los datos de este estudio”.”
La terapia optogenética de Nanoscope utiliza un sistema patentado. AAV2 Vector para introducir genes MCO en las células de la retina y permitir la visión en diferentes entornos de color. La terapia se administra mediante una única inyección intravítrea en la consulta, sin necesidad de otros dispositivos ni intervenciones. MCO-010 ha recibido la designación de medicamento huérfano para la retinosis pigmentaria y la enfermedad de Stargardt por parte de la FDA y se está evaluando simultáneamente en la Fase de Nanoscope. 2b Ensayo RESTORE en pacientes con RP, cuyos resultados también se esperan para el primer semestre de 2023.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas independientes del gen para restaurar la visión en millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal producto de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en fase 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer semestre de 2023. La compañía también inició un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio