Nanoscope Therapeutics anuncia la finalización de la inscripción en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de la terapia génica optogenética MCO-010 para la enfermedad de Stargardt
Los datos de seis meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT se esperan para el primer semestre de 2023
DALLAS, 13 de septiembre de 2022 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la inscripción completa de su ensayo clínico de fase 2 de MCO-010, una monoterapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes ciegos. , para la enfermedad de Stargardt. Se esperan datos de seis meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT en el primer semestre de 2023.
"Estamos entusiasmados con el potencial terapéutico de MCO-010, respaldado por datos sólidos de estudios clínicos y preclínicos anteriores", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. "Completar la rápida inscripción de dos meses de este ensayo de fase 2, que evaluará la seguridad y los efectos de una única inyección intravítrea de MCO-010, nos brinda otro importante paso adelante en el desarrollo de esta nueva terapia con una amplia aplicación terapéutica".
El ensayo abierto de fase 2 STARLIGHT (NCT05417126) inscribieron a seis sujetos con pérdida de visión avanzada debido a un diagnóstico clínico o genético de la enfermedad de Stargardt. En este estudio, todos los sujetos recibieron la misma dosis intravítrea única de 1,2E11gc/ojo de MCO-010 que se utilizó en la Fase de la Compañía. 2b Estudio de retinitis pigmentosa (RP).
“La enfermedad de Stargardt es una enfermedad que causa ceguera y afecta tanto a adultos como a niños. Es la distrofia macular más común y no tiene un tratamiento establecido”, dijo Byron Lam, MD, catedrático Robert Z. & Nancy J. Greene y profesor de Oftalmología en el universidad de miami e investigador principal del ensayo de fase 2 STARLIGHT. "MCO-010 tiene el potencial de mejorar la función visual en pacientes con RP y Stargardt, y esperamos ver los datos de este estudio".
La terapia optogenética de Nanoscope utiliza una tecnología patentada AAV2 vector para introducir genes MCO en las células de la retina para permitir la visión en diferentes entornos de color. La terapia se administra como una única inyección intravítrea para administración en el consultorio sin necesidad de ningún otro dispositivo o intervención. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano para RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la FDA y al mismo tiempo se está evaluando en la fase de Nanoscope. 2b Ensayo RESTORE en pacientes con RP, cuyos resultados también se esperan para el primer semestre de 2023.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer semestre de 2023. La compañía también inició un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio
