• Los reguladores de la FDA y la UE brindan asesoramiento constante sobre que la agudeza visual puede servir como criterio de valoración principal para evaluar la eficacia de MCO-010 en el tratamiento de pacientes con retinitis pigmentosa (RP) con baja visión.
• La información regulatoria proporciona claridad sobre el posible camino hacia la aprobación en los EE. UU. y en Europa para MCO-010 en RP; Nanoscopio preparándose para ejecución inmediata

DALLAS, 18 de enero de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades retinianas hereditarias y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), proporcionó hoy una actualización tras las recientes conversaciones regulatorias con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ("FDA") y de la reunión de asesoramiento científico con la Agencia Islandesa de Medicamentos ("IMA"), con respecto a la vía regulatoria de MCO-010 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria.

En relación con la productiva discusión de fin de fase 2 tipo B con la FDA, Nanoscope recibió comentarios sobre su programa de terapia génica optogenética MCO-010 en pacientes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada. La FDA declaró que el cambio desde el valor inicial en una medida de agudeza visual en pacientes con baja visión podría ser una evaluación primaria apropiada de la eficacia en un estudio adecuado y bien controlado para proporcionar evidencia sustancial de beneficio para respaldar la aprobación de BLA. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la FDA.

Nanoscope también recibió comentarios positivos de una reunión de asesoramiento científico con la IMA como parte del proceso de aprobación para MCO-010 en Europa.

La IMA respaldó la agudeza visual como el criterio de valoración principal apropiado para evaluar a los pacientes con RP con baja visión después del tratamiento con MCO-010.

La IMA también respaldó un cambio de 0,3 logMAR como clínicamente significativo para los pacientes con RP con pérdida grave de visión.

La IMA sugirió que Nanoscope explore la aprobación condicional para MCO-010 en Europa basándose en los datos existentes.

Basado en discusiones regulatorias, Nanoscope ha vuelto a considerar la agudeza visual como el criterio de valoración principal en la fase multicéntrica, aleatorizada y con doble enmascaramiento en curso. 2b estudio (RESTAURAR). Se espera que los datos de 100 semanas al final del estudio se informen en el primer semestre de 2024.

“La información constante tanto de la FDA como de la IMA sobre el potencial de la agudeza visual para servir como criterio de valoración principal del programa clínico es un hito importante para Nanoscope y proporciona a MCO-010 una ruta regulatoria clara en los EE. UU. y en Europa," dicho Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope.

Acerca de la retinosis pigmentaria
La retinosis pigmentaria (RP) engloba un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degeneran con el tiempo, lo que provoca deterioro visual y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 100 mutaciones genéticas diferentes. Aproximadamente 100 000 personas en Estados Unidos y unos 2 millones en todo el mundo padecen RP, lo que la convierte en la principal causa de ceguera hereditaria.

Acerca de MCO-010
Las terapias genéticas actuales tienen como objetivo tratar a pacientes con mutaciones genéticas específicas y están aún más limitadas en enfermedades avanzadas con células degeneradas de la retina externa. La monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental se dirige a abundantes neuronas internas de la retina y tiene el potencial de restaurar la visión perdida permanentemente debido a la RP avanzada. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador-promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El estudio de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una seguridad favorable y una mejora de la agudeza visual dependiente de la dosis. Se observaron mejoras nominalmente significativas en la agudeza visual en los pacientes tratados con MCO-010 en comparación con el control en la Fase 2b RESTAURAR prueba. También hubo mejoras funcionales de la visión nominalmente significativas según lo evaluado por la movilidad guiada por visión de múltiples luminancias y la discriminación de formas, junto con un perfil de seguridad favorable.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas independientes del gen que restauran la visión para millones de pacientes ciegos por enfermedades retinianas hereditarias para las que no existe cura. El principal fármaco de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados preliminares de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio