Se prevé que el ensayo de registro de fase 3 comience en breve.
DALLAS, 12 de septiembre de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina y degeneración macular relacionada con la edad (DMRE), anunció hoy una productiva reunión de fin de fase 2 (EOP2) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para su programa clínico que evalúa MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la degeneración macular de Stargardt (SMD), lo que respalda el avance de MCO-010 a un ensayo de registro de fase 3.
Los resultados clave del debate de la reunión EOP2 incluyeron:
- La FDA brindó información clara sobre el ensayo de registro de fase 3 propuesto en pacientes con SMD destinado a respaldar la seguridad y la eficacia de MCO-010. El diseño del estudio propuesto consistirá en un grupo de dosis intravítrea única de MCO-010, asignado aleatoriamente 1:1 a una cohorte de control que recibirá una inyección simulada.
- La FDA confirmó que un cambio en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) que emplea pruebas en la tabla ETDRS es apropiado para su uso en un criterio de valoración de eficacia primario que evalúa el cambio desde el inicio hasta la semana 52 en el ensayo de fase 3 propuesto.
- La FDA brindó información valiosa sobre los métodos estadísticos para los puntos finales primarios y secundarios propuestos que servirán para una mayor colaboración con la FDA para alinearse con los análisis estadísticos.
- La FDA ofreció continuar el debate y brindar asistencia para planificar una evaluación adicional de la prueba de discriminación de forma de luminancia múltiple para respaldar su uso como punto final secundario clave.
- Se logró la alineación en el reclutamiento de pacientes legalmente ciegos con visión peor que 20/200, y tan jóvenes como de 12 años de edad, para el próximo estudio, ampliando la población evaluada de la estudiada en la Fase 2.
- La FDA acordó la suficiencia del paquete no clínico actual para respaldar una futura presentación de BLA.
“Los pacientes que sufren de degeneración macular de Stargardt se enfrentan a una carga de enfermedad sustancial sin que existan tratamientos restauradores disponibles en la actualidad”, dijo Sulagna Bhattacharya, Cofundador y director ejecutivo de Nanoscope: “Tras los resultados positivos del ensayo clínico STARLIGHT de fase 2, el resultado de esta reunión refuerza nuestra convicción de avanzar en el desarrollo clínico de MCO-010 para esta indicación. Agradecemos la orientación de la FDA y esperamos finalizar los preparativos para el ensayo de fase 3”.”
“El paradigma actual para el manejo de la enfermedad de Stargardt consiste en un diagnóstico, seguido de rehabilitación visual y una condena de por vida a una disminución progresiva de la visión hasta la ceguera severa. El avance de la innovadora terapia de Nanoscope para la enfermedad de Stargardt a un ensayo de registro de fase 3 nos acerca mucho más a tener una opción restauradora viable para los pacientes cuya visión se ha perdido debido a esta terrible enfermedad”, dijo Samuel Barone, MD, Director Médico.
El ensayo de fase 3 previsto será el primer ensayo de terapia génica aleatorizado y controlado para la enfermedad de Stargardt. El enfoque terapéutico de Nanoscope, independiente de la mutación, tiene el potencial de mejorar la visión de muchas otras personas que sufren pérdida visual grave, incluidos los pacientes con degeneración macular.
Acerca de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt, a menudo denominada distrofia macular juvenil, es una enfermedad ocular que se presenta en la infancia y es una de las principales causas de pérdida de visión en niños y adultos jóvenes. Es una enfermedad hereditaria, lo que significa que se transmite a los hijos a través de genes defectuosos de sus padres. En los pacientes con enfermedad de Stargardt, las células fotorreceptoras sensibles a la luz en la mácula se degradan, lo que provoca la pérdida de la visión central. Actualmente, no existen tratamientos aprobados.
Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión, independientes del gen, para los millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados preliminares del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772). La empresa también ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). El MCO-010 ha recibido la designación de vía rápida de la FDA y la designación de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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