Nanoscope Therapeutics obtiene la licencia de la tecnología optogenética CatCh

La tecnología innovadora incorporada en la terapia génica de Nanoscope ofrece esperanza para restaurar la visión en casos de discapacidades visuales de origen genético.

DALLAS, 30 de septiembre de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina (ERH) y atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular, anunció hoy que la empresa ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basándose en los resultados de la investigación del Instituto Max Planck de Biofísica y en el trabajo pionero del profesor. Ernesto Bamberg En el campo de la optogenética, esta tecnología patentada mejora la sensibilidad a la luz de una opsina multicaracterística (MCO-010, un complejo de fusión de tres proteínas que incluye CatCh) desarrollada por Nanoscope como terapia génica para restaurar la visión en pacientes que sufren deficiencias visuales de origen genético. La innovadora plataforma MCO de Nanoscope es el primer enfoque optogenético que combina múltiples componentes sensibles a la luz, cuya suma produce una proteína de fusión que es sensible en todo el espectro visible a niveles de luz ambiental con una cinética rápida. Nanoscope ya ha completado con éxito varios estudios clínicos sobre MCO-010 para las dos principales enfermedades degenerativas hereditarias de la retina: retinosis pigmentaria (RP) y enfermedad de Stargardt. La compañía ahora planea buscar la aprobación para la terapia y expandirse a indicaciones terapéuticas más amplias. "Estamos entusiasmados de ver los beneficios mejorados de la plataforma MCO, que incorpora la tecnología CatCh del Instituto Max Planck de Biofísica, y ofrece una nueva esperanza para restaurar la visión en aquellos que sufren afecciones degenerativas graves de la retina", dijo el Dr. Samarendra Mohanty, Cofundador y Presidente de Nanoscope Therapeutics. “Nuestro acuerdo con Max Planck Innovation nos permite transformar descubrimientos científicos revolucionarios en soluciones terapéuticas eficaces. Con la administración viral eficiente de la proteína de fusión MCO-010 no mamífera bioingenierizada más compleja para tratar afecciones retinianas degenerativas graves causadas por muchas mutaciones genéticas diferentes, estamos a punto de tratar a pacientes con grandes necesidades no cubiertas y mejorar de forma sostenible su calidad de vida”. La Dra. Mareike Göritz, gerente de Patentes y Licencias en Max Planck Innovation, agregó: “Las propiedades avanzadas de CatCh en combinación con la tecnología patentada de Nanoscope hacen de este un enfoque muy prometedor para el tratamiento de terapia génica de las deficiencias visuales relacionadas con la retinitis. Estamos entusiasmados por seguir el desarrollo y estaríamos encantados si los pacientes finalmente se beneficiaran de este enfoque innovador”. La ceguera y las deficiencias visuales causadas por enfermedades oculares genéticas como la retinosis pigmentaria, la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad representan un desafío médico significativo en todo el mundo. Estas enfermedades suelen provocar una pérdida progresiva de la visión y afectan considerablemente la calidad de vida de quienes las padecen. Dado que las opciones de tratamiento actuales son limitadas, enfoques innovadores como la plataforma MCO ofrecen ahora una nueva esperanza. Gracias a su capacidad para restaurar parcialmente la visión mediante terapia génica, la plataforma tecnológica de Nanoscope podría representar un avance significativo en el tratamiento de estas graves enfermedades oculares. Aplicación terapéutica y pruebas clínicas La tecnología CatCh, ahora licenciada, ha sido integrada por Nanoscope Therapeutics como una de las tres subunidades de la proteína de fusión MCO-010, cada una de las cuales aporta propiedades complementarias activadas por la luz, que en conjunto dan como resultado un tratamiento con el potencial de restaurar la visión en entornos cotidianos. El novedoso enfoque terapéutico MCO-010 de Nanoscope ha sido probado con éxito en múltiples estudios clínicos para la retinosis pigmentaria (RP) y la enfermedad de Stargardt. Además, la plataforma MCO ya se está probando y ha demostrado ser eficaz en primates no humanos con atrofias geográficas (AG) secundarias a la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) avanzada. El desarrollo posterior y la vía de aprobación de MCO-010 se están revisando intensivamente. Nanoscope Therapeutics aspira a obtener la aprobación y está en conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para explorar posibles vías aceleradas para su comercialización. Estos esfuerzos podrían ayudar a que la terapia innovadora esté disponible más rápidamente para los pacientes que necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento. La tecnología CatCh (canalrodopsina transportadora de calcio) fue desarrollada por el Prof. Ernesto Bamberg, uno de los pioneros en el campo de la optogenética, y sus colegas del Instituto Max Planck de Biofísica. CatCh, un mutante de la canalrodopsina-2 con propiedades mejoradas, ofrece ventajas significativas como una cinética más rápida y una mayor sensibilidad a la luz azul. Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc. Nanoscope Therapeutics es una empresa biofarmacéutica en fase clínica que desarrolla terapias genéticas independientes de las mutaciones para tratar enfermedades degenerativas de la retina que causan deterioro de la visión y ceguera, para las que hasta la fecha no existe cura. La empresa anunció recientemente los datos de 100 semanas de el ensayo clínico RESTORE de fase 2b/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). El MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia genitourinaria secundaria a la DMAE. Contacto de inversores:
Socios Argot
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com FUENTE Terapéutica del Nanoscopio