Los primeros módulos de la solicitud de licencia biológica (BLA) se presentaron a la FDA bajo revisión continua, y se prevé la presentación completa a principios de 2026.
La solicitud de licencia biológica MCO-010 para la retinosis pigmentaria es elegible para revisión prioritaria en base a la designación de vía rápida.
De ser aprobado, MCO-010 tiene el potencial de convertirse en el tratamiento estándar para la retinosis pigmentaria, administrado mediante una inyección intravítrea única en el consultorio, con la capacidad de restaurar la visión en pacientes con pérdida visual grave, independientemente de su mutación genética subyacente.
DALLAS, TX, 14 de julio de 2025 – Nanoscope Therapeutics Inc., Una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas e independientes de genes para pacientes que sufren una pérdida grave de la visión debido a enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy el inicio de la presentación escalonada de una Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para su principal terapia en investigación, MCO-010, para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la retinosis pigmentaria (RP).
Esto marca un hito regulatorio significativo ya que primera BLA presentada para un gen independiente gene terapia para enfermedades de la retina. El hecho de ser independiente de los genes significa que MCO-010 está diseñado para abordar la amplia diversidad genética de la retinosis pigmentaria (RP), una afección vinculada a más de 100 genes conocidos y más de 1000 mutaciones diferentes.independientemente de la mutación subyacente.
La FDA ha concedido a Nanoscope una revisión continua de su solicitud de licencia biológica (BLA), cuyos primeros módulos ya se han presentado y cuya presentación completa se prevé para principios de 2026. La solicitud cumple los requisitos para una revisión prioritaria en el marco del programa de vía rápida.
De ser aprobada, MCO-010 sería la primera terapia independiente del gen que restauraría la visión en pacientes con retinosis pigmentaria legalmente ciegos., lo que podría brindar una importante oportunidad de mercado y, lo que es más importante, establecer el estándar de atención para los pacientes que sufren discapacidad visual debido a la retinosis pigmentaria.
“Por primera vez, los pacientes que se consideran en vías de ceguera permanente pueden tener la oportunidad de recuperar la vista”, dijo. Sulagna Bhattacharya, CEO y cofundadora de Nanoscope.. “Estamos profundamente agradecidos a la FDA por su orientación, ya que nos mantenemos firmes en nuestra misión de restaurar la visión y devolver la luz a la vida de quienes viven en la oscuridad.”
MCO-010, la opsina multicaracterística (MCO) patentada por Nanoscope, se administra mediante una inyección intravítrea única en la consulta. Tras la inyección, MCO-010 activa las células bipolares de la retina, altamente densas, para que se vuelvan sensibles a la luz, utilizando los circuitos visuales restantes tras la muerte de los fotorreceptores. MCO-010 está diseñado para ofrecer un enfoque diferente, ya que no requiere pruebas genéticas, intervención quirúrgica ni dosis repetidas, lo que lo hace aplicable a una amplia población de pacientes con retinosis pigmentaria, a la vez que se integra en los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
“Hemos estado trabajando en la plataforma MCO durante más de una década”, añadió. Samarendra Mohanty, PhD, Presidente, Director Científico y Cofundador de Nanoscope.. “Hemos visto que esta terapia experimental ha superado nuestras expectativas tanto en el laboratorio como en pacientes que participan en ensayos clínicos, y creemos que ahora estamos un paso más cerca de poder ofrecer esta terapia pionera a todos los pacientes con retinosis pigmentaria.”
La retinosis pigmentaria (RP) es una de las principales causas de ceguera en la población en edad laboral en los Estados Unidos, afectando a más de 100 000 personas y dejando a más de 25 000 legalmente ciegas. La pérdida de visión debido a la RP depende en gran medida de la mutación subyacente presente y, en promedio, los pacientes con RP pierden una línea de visión en una tabla optométrica aproximadamente cada tres años, y la mayoría son legalmente ciegos (visión peor que 20/200) a los 60 años.
“Uno de los aspectos más desafiantes de toda mi carrera ha sido decirles a los pacientes con retinosis pigmentaria que no existe un tratamiento restaurador disponible, ya que experimentan una pérdida de visión progresiva, irreversible y permanente”, dijo. El Dr. Allen C. Ho, MD, Director de Investigación de Retina en el Wills Eye Hospital y Asesor Médico Jefe de Nanoscope.. “Basándose en la ciencia preclínica y la evidencia de los ensayos clínicos, MCO-010 representa un posible e importante cambio de paradigma para los pacientes y los especialistas en retina, ofreciendo la esperanza de una mejora significativa en la calidad de vida de los pacientes con problemas de retina más necesitados.”
En el ensayo pivotal RESTORE de fase 2b de Nanoscope, MCO-010 alcanzó sus objetivos primarios de agudeza visual corregida en ambos grupos de dosis a las 52 semanas en comparación con el grupo de control simulado, con mejoras visuales respecto al valor basal de >0,3 LogMAR, un resultado equivalente a tres o más líneas en una tabla optométrica. En el seguimiento a largo plazo en curso, se observaron mejoras en la agudeza visual durante 3 años, sin que se notificaran eventos adversos graves en los ojos tratados. Se ha programado un seguimiento plurianual adicional con estos pacientes para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo.
“Es la primera vez que la FDA evaluará una solicitud para una terapia genética independiente para una enfermedad retiniana hereditaria”, concluyó. Glenn Sblendorio, Presidente del Consejo de Administración de Nanoscope. “Confiamos en nuestros datos clínicos, que creemos marcarán el comienzo de una nueva era en el cuidado de la retina. Nuestro objetivo es devolver la esperanza a los pacientes con retinosis pigmentaria y, eventualmente, a muchos otros pacientes con enfermedades degenerativas de la retina.”
Para obtener más información sobre MCO-010 y Nanoscope Therapeutics, visite: www.nanostherapeutics.com.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética independiente del gen que restaura la visión para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD. Los programas preclínicos incluyen amaurosis congénita de Leber (LCA), en estudios preclínicos, así como un fármaco listo para la solicitud de IND para atrofia geográfica (GA).
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Terapéutica del nanoscopio
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