BEDFORD, Texas (15 de noviembre de 2021) – Terapéutica del nanoscopio Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el cofundador y presidente Samarendra Mohanty, Ph.D., hará una presentación sobre el panorama de ensayos clínicos para terapias genéticas en la Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos Europa 2021, el miércoles 17 de noviembre a las 12:10 p.m. CEST, en Barcelona, España.

Dr. Mohanty Examinará los avances recientes en el desarrollo clínico de terapias génicas, así como los desafíos que aún quedan antes de que puedan convertirse en un estándar de atención. Además, el Dr. Mohanty explorará el campo cada vez más amplio de la terapia génica que incluye avances como la tecnología de edición de genes junto con el surgimiento de plataformas de administración de genes no virales como alternativa a la terapia génica basada en vectores virales.

La charla incluirá la plataforma de terapia génica optogenética basada en AAV de Nanoscope para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas. Su producto principal, MCO-010, se encuentra en un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada de Fase 2b en los EE. UU. para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP) (NCT04945772).

en un Ensayo de etiqueta abierta de fase 1/2a de MCO-010, los 11 pacientes con RP experimentaron una restauración de la visión clínicamente significativa. MCO también está en desarrollo para la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad. La terapia genética recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para la RP y la enfermedad de Stargardt.

Otras áreas que discutirá el Dr. Mohanty incluyen desafíos en nuevos criterios de valoración clínicos y ensayos de potencia, así como efectos fuera del objetivo en lo que respecta a la seguridad a largo plazo. También examinará posibles terapias combinadas que impliquen la administración de genes junto con la activación externa. La conferencia, la reunión más grande del mundo de partes interesadas involucradas en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras, se celebrará en el Hotel Meliá Sitges del 15 al 18 de noviembre.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneraciones maculares. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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Dan Eramian
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BEDFORD, Texas, 9 de noviembre de 2021 — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el cofundador y presidente Samarendra Mohanty, Ph.D., hará una presentación en el acelerador ocular el 11 de noviembre de 2021, como parte de la reunión anual de la Academia Americana de Oftalmología (AAO) en Nueva Orleans, Luisiana. La AAO es la asociación de oftalmólogos y cirujanos más grande del mundo.

El Dr. Mohanty hablará sobre la plataforma de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO) patentada por Nanoscope para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, como la retinitis pigmentosa (RP), independientemente de las mutaciones genéticas. MCO tiene un mecanismo de acción único y características de ser rápido, de banda ancha y sensible a la luz ambiental, lo que permite restaurar la visión en diferentes entornos de luz natural o recreativa.

"Creemos que la clave para abordar las enfermedades degenerativas de la retina es generar terapias que restablezcan una visión significativa en las condiciones cotidianas", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope.

El producto principal del nanoscopio, MCO-010, se encuentra en una fase 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para el tratamiento de la RP (NCT04945772). Se esperan resultados en el cuarto trimestre de 2022. En un Ensayo de etiqueta abierta de fase 1/2a de MCO-010, todos 11 RP los pacientes experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria.

Nanoscope también está desarrollando MCO para la enfermedad de Stargardt y la atrofia geográfica. La terapia génica MCO ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para la RP y la enfermedad de Stargardt.

La presentación del Dr. Mohanty será parte de la sesión Retina Spotlight de Eyecelerator sobre “Atrofia geográfica y avances en el tratamiento optogenético en el horizonte” a partir de las 11:00:15 am a 12:00 pm en el Centro de Convenciones Ernest N. Morial.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneraciones maculares. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia MCO dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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Los datos positivos del ensayo de fase 1/2a del nanoscopio de terapia génica para restaurar la visión en pacientes cegados por retinitis pigmentosa se presentarán en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina de 2021

Dos presentaciones destacarán los datos positivos del seguimiento de 52 semanas de pacientes que recibieron una única inyección intravítrea de terapia génica con opsina multicaracterística.

BEDFORD, Texas, (8 de octubre de 2021) - Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy los hallazgos de un ensayo clínico de fase 1/2a de su opsina multicaracterística ( MCO) terapia génica para personas ciegas por retinitis pigmentosa (RP) se destacará en dos presentaciones durante el Reunión Anual 2021 de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina (ASRS) del 8 al 12 de octubre en JWMarriott San Antonio, TX.

Las presentaciones estarán a cargo del Dr. Sai Chavala, MD, profesor de la Facultad de Medicina de TCU-UNTHSC. La presentación del Dr. Chavala titulada “Restauración de la visión optogenética intravítrea AAV2 en pacientes degenerativos de la retina con ABCA4 Mutation”, será el domingo 10 de octubre de 2:46 pm a 2:50 pm, durante una En la tuberia Sesión explorando nuevas terapias.

El Dr. Chavala detallará los hallazgos de cuatro pacientes con RP con ABCA4 mutación del ensayo de Fase 1/2a que mostró una mejora general en la visión después de 52 semanas de recibir una única inyección intravítrea de MCO-010.

El Dr. Chavala discutirá los datos de los 11 pacientes con RP en el ensayo de Fase 1/2a en un Vídeo a la carta, titulado “Seguridad y eficacia de la terapia génica optogenética intravítrea para la retinitis pigmentosa avanzada”, como parte del programa de reuniones anuales virtuales de la ASRS. Los resultados mostraron que la terapia fue bien tolerada y todos los pacientes experimentaron una mejora en la visión después de la inyección de MCO-010.

MCO-010 utiliza un vector AAV2 patentado para administrar genes MCO en las células de la retina donde expresan opsinas policromáticas sensibles a la luz ambiental para restaurar la visión en entornos de diferentes colores. La terapia se centra en el fenotipo de la enfermedad, lo que permite el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina independientemente de las mutaciones genéticas.

Resultados de un ensayo multicéntrico de fase 2b, aleatorizado y doble enmascarado (NCT04945772) de MCO-010 se esperan para el cuarto trimestre de 2022. MCO-010 tiene designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y la enfermedad de Stargardt, que se sabe que están asociadas con ABCA4 mutación.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye terapias genéticas retinianas basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad.

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El presidente de Nanoscope se presentará en la exhibición de la empresa de la Cumbre de Innovación en Oftalmología (OIS) Retina 7 de octubre de 2021 en San Antonio, TX

El nanoscopio ha demostrado la restauración funcional de la visión en pacientes ciegos utilizando monoterapia genética optogenética MCO y está avanzando plataforma patentada de administración de genes láser no virales para atrofias geográficas

Los datos positivos de la terapia génica optogenética para pacientes cegados por retinitis pigmentosa se presentarán en la conferencia anual de la Retina Society

Se presentarán 52 semanas de seguimiento de MCO-010 Restauración de la visión en pacientes con degeneración de retina

Resultados de la fase en curso del nanoscopio 2b El ensayo estadounidense (RESTORE) de su terapia génica optogenética para restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria se espera para el cuarto trimestre de 2022

BEDFORD, Texas, 29 de septiembre de 2021  — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades de degeneración de la retina, anunció hoy que los hallazgos de su estudio clínico de su terapia genética optogenética para personas ciegas por la mutación ABCA4 se presentarán en Los 54 de la Sociedad Retina^th Reunión Científica Anual en chicago 29 de septiembre – 2 de octubre de 2021.

La presentación del Dr. Sai Chavala, MD, titulada “Restauración de la visión optogenética en ABCA4 Pacientes con mutación y degeneración de la retina”, está programado para viernes, 1 de octubre de 2021, en 11:03 am en el Gran Salón del Hotel Ritz Carlton en chicago. La Retina Society fue fundada en 1968 con fines educativos y científicos relacionados con el diagnóstico, atención y tratamiento de enfermedades y lesiones de la retina.

El Dr. Chavala, profesor de la Facultad de Medicina del TCU-UNTHSC en Fort Worth, Texas, EE.UU., presentará los hallazgos de pacientes con retinitis pigmentosa (RP) que recibieron dosis intravítreas de la terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope. Los pacientes con RP con mutación del gen ABCA4 recibieron una única inyección intravítrea de la terapia génica, fueron seguidos durante 52 semanas y todos los pacientes experimentaron una mejor agudeza visual y función sin eventos adversos graves.

La terapia optogenética de Nanoscope utiliza una tecnología patentada AAV2 vector para introducir genes MCO en células de la retina donde expresan opsinas policromáticas sensibles a la luz ambiental para restaurar la visión en entornos de diferentes colores. La terapia, que puede administrarse en un consultorio médico, se centra en el fenotipo de la enfermedad, lo que permite el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, como la RP, independientemente de las mutaciones genéticas.

MCO-010 se encuentra actualmente en una fase aleatoria y de doble enmascaramiento. 2b ensayo multicéntrico (NCT04945772) en los EE.UU. Se esperan resultados para el cuarto trimestre de 2022. MCO-010 tiene designaciones de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt, que se sabe que están asociadas con la mutación ABCA4.

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Nanoscope recibió una subvención SBIR $1.5M Phase2B para avanzar en la terapia génica con opsina activable por luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con DMAE

BEDFORD, TX (14 de septiembre de 2021)—Los investigadores de nanoscopios recibieron una subvención $1,5 millones de Fase 2b de Innovación en Investigación para Pequeñas Empresas (SBIR) del Instituto Nacional del Ojo (NEI) de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para avanzar en el entorno de la empresa. Terapia génica optogenética activable por luz para la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).

“Ganar la subvención de los NIH a través de un proceso de revisión altamente competitivo es un testimonio de la innovación y la importancia clínica de nuestra terapia optogenética de primera clase basada en nuestra opsina multicaracterística (MCO), que es una proteína activable por luz ambiental protegida por patente. para la restauración de la visión en personas con DMAE", afirmó Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. "Nuestro objetivo es aplicar nuestra terapia para aliviar el sufrimiento de millones de personas con DMAE en todo el mundo".

La terapia génica MCO líder de Nanoscope, MCO-010, se encuentra en un ensayo de fase 2b de última etapa para la retinitis pigmentosa (RP) en los EE. UU. MCO-010 tiene designaciones de medicamento huérfano para RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Un ensayo de fase 1/2a de MCO-010 mostró que los pacientes cegados por RP experimentaron una restauración de la visión clínicamente significativa.

La terapia génica optogenética de Nanoscope utiliza un vector AAV2 patentado para administrar genes MCO en células bipolares de la retina donde expresan MCO diseñados para ser rápidos y policromáticos, lo que permite la visión en diferentes entornos de color. Las MCO reprograman las células bipolares para que actúen como células fotorreceptoras dañadas no solo por la DMAE, sino también por toda la gama de trastornos hereditarios de la retina (IRD), independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes que causan la enfermedad. La terapia implica una única inyección intravítrea y se puede administrar en un consultorio médico.

"Nuestros datos preliminares muestran que la terapia MCO se puede aplicar de manera independiente de la mutación para IRD específicas y puede servir como una terapia de plataforma independiente de la enfermedad de la retina", dijo Samarendra Mohanty, PhD, investigador principal de la beca NIH recientemente otorgada y presidente y jefe de Nanoscope. Oficial científico. "Con esta subvención podemos acelerar el avance de nuestra terapia MCO para atrofias geográficas de la mácula tanto en jóvenes como en adultos".

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Nanoscope Therapeutics anuncia presentación de resultados positivos de la terapia génica optogenética para enfermedades degenerativas de la retina en la Conferencia Virtual EURETINA 2021

El producto principal de la compañía, una terapia génica optogenética para restaurar la visión en pacientes cegados por retinitis pigmentosa, se encuentra actualmente en ensayos de fase 2b en etapa avanzada en EE. UU.

BEDFORD, TX (8 de septiembre de 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades de degeneración de la retina, anunció hoy el Dr. Santosh Mahapatra, investigador principal del estudio clínico de la compañía sobre terapia génica optogenética para restauración de la visión en personas ciegas por diferentes mutaciones genéticas, incluidas ABCA4, presentará los resultados del estudio en la Conferencia virtual EURETINA 2021 del 9 al 12 de septiembre. La conferencia está dirigida por la Sociedad Europea de Especialistas en Retina.

Presentación del Dr. Mahapatra, “52 semanas de seguridad y eficacia de la restauración de la visión habilitada por opsina multicaracterística en pacientes con ABCA4 Mutación", es el domingo 12 de septiembre en la sesión 13 de Prize Papers sobre nuevos tratamientos y tecnologías farmacológicas.

ABCA4 Las mutaciones están asociadas con enfermedades de degeneración de la retina, incluida la retinitis pigmentosa y la enfermedad de Stargardt. Los pacientes del estudio recibieron una única inyección intravítrea de la terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope y fueron seguidos durante 52 semanas. Todos los pacientes experimentaron una mejora en la agudeza visual y la función sin eventos adversos graves.

La terapia optogenética de Nanoscope administra genes MCO en vectores AAV2 patentados en células de la retina, lo que conduce a la expresión de opsinas policromáticas sensibles a la luz ambiental para la restauración de la visión en entornos de diferentes colores. La terapia, que puede administrarse en un consultorio médico, se centra en el fenotipo de la enfermedad, lo que permite el tratamiento de enfermedades de la retina independientemente de las mutaciones genéticas.

Los investigadores de nanoscopios también desarrollaron una prueba multiparamétrica de baja visión (LVMPT) para evaluar diferentes atributos de la visión funcional. La presentación de Michael Carlson del “Prueba multiparamétrica de baja visión para monitorear la función visual de pacientes con enfermedades retinianas avanzadas” es el jueves 9 de septiembre en la sesión de Tecnología y Tratamiento de Nuevos Fármacos.

La terapia génica MCO-010 y el dispositivo LVMPT se están evaluando en un ensayo de fase 2b (NCT04945772) en los EE.UU. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt. 

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye terapias genéticas oculares basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y atrofias geográficas.

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Nanoscope Therapeutics anuncia el primer paciente que recibe una dosis en el ensayo clínico de fase 2b de monoterapia genética optogenética para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa

BEDFORD, Texas, 19 de julio de 2021 / Terapéutica del nanoscopio Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que se había administrado la dosis al primer paciente en su fase. 2b Ensayo clínico de MCO-010, una monoterapia optogenética activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP).

“Quiero felicitar al equipo de Nanoscope, a nuestros socios clínicos y a los pacientes que participan en el ensayo. Los resultados de nuestra Fase 2b El ensayo puede proporcionar la base para que la FDA considere la aprobación acelerada de MCO-010 para el tratamiento de la RP. Esperamos trabajar con la FDA y otras agencias reguladoras para poder llevar el MCO-010 a los pacientes con RP”, dijo Sulagna Bhattacharya, Director Ejecutivo de Nanoscope.

La terapia optogenética de Nanoscope utiliza una tecnología patentada administrada por vía intravítrea AAV2 vector para introducir genes de opsina multicaracterística (MCO) en las células de la retina, donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en diferentes entornos de color. La terapia se puede administrar en un consultorio médico sin necesidad de gafas u otras intervenciones. Según la evidencia preliminar del estudio de fase 1/2a de la compañía, MCO-010 es potencialmente aplicable no solo para la RP sino también para otras enfermedades degenerativas del ojo, independientemente de las mutaciones genéticas. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano para la RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la FDA.

La fase 2b ensayo (NCT04945772) incluirá 27 participantes en un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado de forma simulada en el EE.UU Inscribir pacientes con RP avanzada. El tratamiento implicará una única inyección intravítrea de MCO-010 o una simulación para confirmar la seguridad, tolerabilidad y eficacia para mejorar la visión y la función visual de los pacientes. Se espera que el estudio complete la inscripción a finales de 2021 y los resultados de 12 meses estén disponibles a finales de 2022.

“Este es un hito importante tanto para Nanoscope como para el campo de la investigación oftálmica. Seguimos firmes en nuestro compromiso de llevar una monoterapia optogenética diferenciada y segura a la comunidad oftalmológica”, afirmó el Dr. Mohamed Genead, director de desarrollo y director médico de Nanoscope. "En consecuencia, estamos entusiasmados con nuestro programa de desarrollo MCO-010, que creemos que tiene un potencial significativo para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades de la retina".

Un estudio abierto de Fase 1/2a completado de MCO-010 en 11 pacientes con RP demostraron que la monoterapia optogenética activable con luz ambiental fue bien tolerada con una mejor calidad de vida consistente con una visión funcional significativa y una mejora de la función visual en pacientes con RP avanzada.

“Estamos entusiasmados por el enorme interés recibido por parte de los pacientes, los cuidadores y la comunidad clínica de RP. Nuestro equipo está trabajando arduamente para ampliar aún más la plataforma MCO para otras degeneraciones de la retina, incluida la enfermedad de Stargardt, la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE) y otras”, dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente y director científico de Nanoscope.

Acerca de RP 
En ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles en la retina. Cuando se activan con la luz, estas opsinas desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP, vinculada a más de 60 mutaciones genéticas diferentes, abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que los fotorreceptores se degradan gradualmente, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a los millones de ciegos que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapias de regeneración de retina basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y DMAE.

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Ananta Ayyagari
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817-857-1186

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Nanoscope Therapeutics anuncia la aprobación de la FDA de IND para el ensayo clínico de fase 2b de monoterapia genética optogenética para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa

COMUNICADO DE PRENSA - BEDFORD, TX (23 de junio de 2021) - Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) ya está abierta para la fase Ensayo clínico 2b de MCO-010, una monoterapia optogenética activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) avanzada.

“Felicitaciones al equipo de Nanoscope y estoy emocionado de ser parte de él. Esperamos que nuestra terapia restablezca la visión en luz ambiental sin ningún dispositivo externo, eliminando el riesgo de fototoxicidad”, dijo Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva de Nanoscope.

Los impresionantes datos clínicos presentados en el Reunión anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología 2020 ha persistido hasta el final del estudio de Fase 1/2a. "Estos son hitos importantes para Nanoscope con beneficios potenciales para los pacientes que sufren degeneración de la retina", dijo el presidente de la junta directiva, Al Guillem, PhD.

El ensayo de fase 2b, que comienza en junio, será un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado de forma simulada en los EE. UU. En el que se inscribirán pacientes con RP avanzada. El tratamiento implicará una única inyección intravítrea de MCO-010 para confirmar su capacidad para mejorar la visión de los pacientes. MCO ha recibido designaciones de medicamento huérfano para la RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la FDA.

La terapia génica de Nanoscope utiliza un vector AAV2 para administrar los genes MCO en las células bipolares de la retina, donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en entornos de diferentes colores. La terapia se puede administrar en un consultorio. Además, la terapia es aplicable para la RP independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes.

Un estudio abierto de fase 1/2a de MCO-010 demostró que la monoterapia optogenética era segura con una mejor calidad de vida consistente con la visión funcional y la función visual en pacientes con RP avanzada.

“Nuestras terapias genéticas reprograman las células de la retina y las hacen fotosensibles para restaurar la visión. La administración de MCO con un vector viral patentado ha permitido la transducción de MCO en la retina de los pacientes, confirmada por la expresión sostenida del indicador de fluorescencia”, explicó Samarendra Mohanty, PhD, presidente y director científico de Nanoscope.

"Estamos entusiasmados con la orientación recibida de la FDA con respecto a la improvisación de la caracterización de nuestro producto, el criterio de valoración principal y los ensayos de potencia que, con suerte, acelerarán nuestro programa clínico para que el fármaco reconstituyente esté disponible para los pacientes con RP", añadió el Dr. Mohanty.

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Acerca de RP
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles y, cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP, vinculada a más de 60 mutaciones genéticas diferentes, abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que los fotorreceptores se degradan gradualmente, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. 

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad.
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La terapia genética optogenética del nanoscopio restaura la visión clínicamente significativa en 11 pacientes cegados por retinitis pigmentosa

Comunicado de prensa – Bedford TX – 3 de junio de 2021

• Primera mejora funcional clínicamente significativa informada mediante terapia optogenética
• Mejora significativa dependiente de la dosis de la agudeza visual a las 16 semanas, informada anteriormente en la reunión anual 2020 de la Academia Estadounidense de Oftalmología, continúa durante 52 semanas en pacientes con retinosis pigmentaria grave
• Restauración de la visión en el entorno de luz ambiental mediante monoterapia genética optogenética sin necesidad de implantes o explantes de retina estimulantes (gafas)
• Una terapia para muchos: la primera prueba de cómo restaurar la visión en pacientes cegados por varios defectos genéticos, tanto únicos como múltiples, de forma independiente de las mutaciones.
• Mejora significativa en múltiples tareas de movilidad y medidas de calidad de vida.
• Primera terapia genética que demuestra la transducción genética en pacientes por un reportero de fluorescencia
• La compañía espera avanzar en la terapia lanzando una fase avanzada. 2b ensayo este verano con terapia génica que administra opsina multicaracterística (MCO) a las células de la retina

Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que está desarrollando terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades de la retina, anunció hoy que las mejoras en la visión de todos los pacientes con retinitis pigmentosa (RP) avanzada evaluados persistieron durante un año después de una única inyección intravítrea en una Fase 1/2a. estudio clínico con MCO.

“Esperamos comenzar la primera fase aleatorizada, controlada con placebo y con doble enmascaramiento. 2b ensayo optogenético multicéntrico en los EE. UU. este verano para validar aún más la capacidad de nuestra terapia génica para mejorar la visión clínicamente significativa en pacientes con RP. Si tiene éxito, será el primer fármaco reconstituyente para millones de pacientes con RP en todo el mundo”, afirmó el director ejecutivo de Nanoscope. Sulagna Bhattacharya.

Tres pacientes recibieron dosis bajas (1,75 × 10¹¹ VG por ojo) y ocho recibieron una dosis alta de 3,5 × 10¹¹ VG por ojo. Las imágenes de fluorescencia de la retina revelaron una transducción genética exitosa. Al finalizar, 6 de 7 (86%) sujetos con terapia de MCO de dosis alta ganaron >0,3 logMAR (15 letras). Debido al COVID-19, uno de los sujetos con dosis altas no fue evaluado después de 31 semanas de tratamiento.

“Los resultados de seguridad y eficacia del estudio clínico han demostrado que la relación beneficio-riesgo favorece firmemente a MCO para el tratamiento de la pérdida de visión debida a RP. Los pacientes han mejorado independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes que causaron la enfermedad”, dijo el Dr. Sai Chavala, CMO y oftalmólogo de Nanoscope.

Todos los sujetos tuvieron una mejora objetiva y subjetiva en la visión funcional. La precisión de la discriminación de formas mejoró a >90% en todos los sujetos en comparación con el valor inicial. Además, el rendimiento en dos pruebas de movilidad diferentes mejoró gracias a la reducción del tiempo para tocar el panel iluminado del 50%. Los resultados de estas pruebas estuvieron altamente correlacionados con mejores resultados informados por los pacientes.

“Después del tratamiento con MCO, los pacientes informaron mejoras duraderas en la sensibilidad a la luz exterior y en las actividades diarias. Nos sorprendió gratamente que después de ocho semanas de tratamiento, algunos sujetos pudieran asistir a sus visitas de seguimiento durante el estudio sin la ayuda de un acompañante. Algunos de los pacientes incluso adquirieron la capacidad de leer letras en una pared o incluso el texto grande de un periódico, usar un teléfono celular, mirar televisión e incluso enhebrar una aguja”. dijo el Investigador Principal Dr. Santosh Mahapatra, Oftalmólogo y Cirujano Oftalmológico.

La terapia génica RP de Nanoscope, que ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., utiliza un vector AAV2 patentado para administrar los genes MCO en la retina. Esta terapia genética independiente de mutaciones implica una única inyección a través del ojo administrada en el consultorio de un médico.

Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente de Nanoscope, director científico e inventor de la tecnología, dijo: “La optogenética es una poderosa herramienta de investigación, pero tenía un alcance limitado de beneficio clínico porque las opsinas tenían una banda estrecha de activación, a diferencia del entorno de luz natural. MCO es sensible a la luz de banda ancha y se puede activar con la luz ambiental, lo que elimina el riesgo de fototoxicidad por el uso continuo a largo plazo de dispositivos externos de estimulación con luz intensa”.

Acerca de RP 
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles (ipRGC) en la retina, y cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 60 mutaciones genéticas diferentes.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio de Bedford, Texas, EE.UU., está desarrollando terapias genéticas optogenéticas utilizando moléculas sensibles a la luz para dar vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El nanoscopio utiliza moléculas de MCO para volver a sensibilizar la retina degenerada y restaurar la visión en un entorno de luz ambiental. La cartera de productos de la empresa incluye la restauración de la visión en pacientes con retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt y degeneración macular relacionada con la edad.

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Nanoscope Therapeutics anuncia nuevos nombramientos de la junta asesora clínica

BEDFORD, Texas, 19 de abril de 2021 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy una ampliación de su Consejo Asesor Clínico con el nombramiento de cuatro nuevos miembros.

El producto principal de Nanoscope es una terapia génica optogenética, vMCO-010, que administra opsina de características múltiples (MCO) sensible a la luz en las células de la retina para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) y enfermedad de Stargardt. Ambas solicitudes han recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA. De tener éxito, la terapia optogenética sería el primer tratamiento destinado a corregir estas afecciones.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica con Nanoscopios, de Bedford, Texas, EE.UU., está avanzando en la terapia génica utilizando moléculas sensibles a la luz para dar vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El nanoscopio utiliza una molécula MCO sensible a la luz ambiental para volver a sensibilizar la retina al nivel de luz ambiental. La cartera de productos de la compañía incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para la restauración de la visión en pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) seca/húmeda terminal. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

Carlos Craig
Comunicaciones Opus Biotech
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El equipo de Nanoscope® recibió el premio Retinal Organoid Challenge (ROC) de Fase II del Instituto Nacional de Salud

BEDFORD, Texas, 2 de febrero de 2021 /PRNewswire/ — Para afrontar el desafío avanzado de generar un organoide retiniano tridimensional (3D) fisiológicamente relevante, investigadores de Nanoscope^® en colaboración con la Universidad de Colorado, y Universidad de Miami Recientemente recibieron el primer premio del desafío 3D-ROC del Instituto Nacional de Salud (NIH).  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

Los organoides brindan una oportunidad única para evaluar nuevas terapias genéticas, incluida la terapia genética con opsina multicaracterística (MCO) para la restauración de la visión. Esta es un área de desarrollo terapéutico activo para Nanoscope Therapeutics para evaluar la efectividad de la terapia optogenética MCO, que se ha mostrado prometedora en la restauración de la vista en sujetos ciegos. El tratamiento basado en opsina (y otras terapias génicas) requiere una evaluación de la potencia. in vitro (para la caracterización de la liberación del fármaco) y mediciones clínicas objetivas. Si bien actualmente utilizamos imágenes de fluorescencia para la medición objetiva de la potencia del fármaco MCO, existe la necesidad de una evaluación sin etiquetas de las actividades activadas por la luz en neuronas sensibilizadas con opsina. Esto es especialmente importante porque los métodos de fluorescencia perturban inherentemente las neuronas sensibles a la luz que expresan opsina.

“El nanoscopio continúa desarrollando tecnologías innovadoras para evaluar las actividades neuronales sin el uso de luz de excitación (como se usa en la fluorescencia) y actualmente está trabajando en la implementación de este enfoque para la detección objetiva y sin etiquetas de las actividades de los fotorreceptores naturales del ojo, así como de los celulares sensibilizados por opsina. actividades en respuesta a la estimulación lumínica en vivo," dicho Samarendra Mohanty, PhD, Presidente y Director Científico.

Para el desafío 3D ROC, Nanoscope utilizó tomografía de coherencia óptica (OCT) basada en luz infrarroja cercana integrada con un dispositivo de electro y optofisiología para medir tanto la estructura como la función de las células específicas de cada capa en las regiones objetivo de la retina.
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

Esta tecnología de detección de actividad sin etiquetas ya ha atraído a varias empresas biofarmacéuticas para evaluar sus enfoques terapéuticos.

"También estamos avanzando en la tecnología de microirradiación láser dirigida guiada por OCT para crear modelos de enfermedades oculares degenerativas como la retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE seca), así como para la administración dirigida de genes terapéuticos", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope.  

Acerca de NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.

Nanoscope Therapeutics está avanzando en la terapia génica utilizando moléculas MCO sensibles a la luz para dar vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. Nuestra cartera incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para la restauración de la visión en pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y DMAE seca.

Contacto:

Sulagna Bhattacharya
Relaciones con Inversores y Comunicaciones Corporativas
817-719-2692
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