Nanoscope reçoit une subvention SBIR $1.5M Phase2B pour faire progresser la thérapie génique Opsin activable par la lumière ambiante afin de restaurer la vision des patients atteints de DMLA
BEDFORD, Texas (14 septembre 2021) — Les chercheurs de Nanoscope ont reçu une subvention Phase2b Small Business Research Innovation (SBIR) de $1,5 millions de la part du National Eye Institute (NEI) des National Institutes of Health (NIH) pour faire progresser l'environnement de l'entreprise. thérapie génique optogénétique activable par la lumière pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).
« L'obtention de la subvention du NIH via un processus d'examen hautement compétitif témoigne du caractère innovant et de l'importance clinique de notre thérapie optogénétique de première classe basée sur notre opsine multi-caractéristique (MCO), qui est une protéine activable par la lumière ambiante protégée par un brevet. pour la restauration de la vision chez les personnes atteintes de DMLA », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Notre objectif est d'appliquer notre thérapie pour soulager les souffrances de millions de personnes atteintes de DMLA dans le monde. »
La principale thérapie génique MCO de Nanoscope, MCO-010, fait actuellement l'objet d'un essai de phase 2b avancé pour la rétinite pigmentaire (RP) aux États-Unis. Le MCO-010 a la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis. Un essai de phase 1/2a du MCO-010 a montré que les patients aveuglés par la RP ont bénéficié d'une restauration de la vision cliniquement significative.
La thérapie génique optogénétique de Nanoscope utilise un vecteur AAV2 exclusif pour introduire les gènes MCO dans les cellules rétiniennes bipolaires où ils expriment des MCO conçues pour être rapides et polychromatiques, permettant la vision dans différents environnements de couleurs. Les MCO reprogramment les cellules bipolaires pour qu'elles agissent comme des cellules photoréceptrices endommagées non seulement par la DMLA, mais également par toute la gamme des troubles héréditaires de la rétine (IRD), quelles que soient les mutations génétiques sous-jacentes à l'origine de la maladie. La thérapie implique une seule injection intravitréenne et peut être administrée dans un cabinet médical.
« Nos données préliminaires montrent que la thérapie MCO peut être appliquée de manière indépendante des mutations pour des IRD spécifiques et peut servir de plate-forme thérapeutique indépendante de la maladie rétinienne », a déclaré Samarendra Mohanty, PhD, chercheur principal de la subvention NIHgrant récemment attribuée et président et chef de Nanoscope. Responsable scientifique. « Avec cette subvention, nous pouvons accélérer l’avancement de notre thérapie MCO pour les atrophies géographiques de la macula chez les juvéniles ainsi que chez les adultes. »
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et d'autres IRD, ainsi que de dégénérescence maculaire liée à l'âge.
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