BEDFORD, Texas (25 janvier 2022) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'autorisation IND de la FDA pour commencer un essai de phase 2 de sa monothérapie optogénétique activable par la lumière ambiante Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) pour restaurer la vision. chez les patients de Stargardt.

« Il s'agit d'une autre étape importante pour Nanoscope, qui nous donne l'opportunité de mener un deuxième essai clinique aux États-Unis sur notre plateforme exclusive de thérapie génique MCO, conçue pour restaurer la vision des patients souffrant de maladies dégénératives de la rétine », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. . "Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé pour ces conditions."

Cet essai clinique de phase 2 pour Stargardt devrait débuter au premier semestre 2022. Nanoscope mène actuellement une étude de phase 2b multicentrique, randomisée, contrôlée de manière fictive et en double insu sur le MCO-010 pour les patients atteints de RP. MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Stargardt est une dégénérescence maculaire (DM) touchant les enfants et les adultes. Les progrès réalisés dans l'essai du programme Stargardt de Nanoscope ont des implications pour MCO en tant que plateforme et son impact au-delà des maladies rares.

« Actuellement, tous les essais existants tentent de ralentir la progression de la perte de vision chez les patients atteints de la maladie de Stargardt. L'approche optogénétique consiste à restaurer la vision. Il s’agit peut-être d’une tentative révolutionnaire d’évaluer la thérapie génique optogénétique pour améliorer la vision chez les patients de Stargardt. Je suis enthousiasmé par le potentiel du MCO-010 pour restaurer la vision chez de nombreux patients souffrant de perte de vision causée par des dystrophies rétiniennes externes, notamment la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge », a déclaré David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group et associé. professeur clinicien d'ophtalmologie à la Keck School of Medicine de l'Université de Californie du Sud.

Stargardt est une maladie rétinienne héréditaire impliquant un dysfonctionnement/dégénérescence des photorécepteurs. La thérapie génique MCO-010 de Nanoscope reprogramme les cellules rétiniennes saines pour les rendre photosensibles. Il utilise des vecteurs AAV2 exclusifs pour introduire les gènes MCO dans les cellules où ils expriment des opsines polychromatiques permettant la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie, impliquant une seule injection intravitréenne administrée dans un cabinet médical, est applicable pour RP et Stargardt quelles que soient les mutations génétiques sous-jacentes.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de Stargardt et de DM sèche liée à l'âge.

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Dan Éramian
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