DALLAS, 22 mai 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans plusieurs présentations au Congrès mondial des médicaments orphelins, qui se déroulera 23-25 mai 2023 au Gaylord National Resort & Convention Center à Washington DC.

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Thérapie génique pionnière et indépendante des mutations pour les troubles de la rétine
Titre de la séance : Développement clinique de thérapies avancées
Date de la séance : mercredi 24 mai 2023
Temps de session: 3:20h-15h40 HE
Emplacement: Théâtre 3
Présentateur: Samarendra Mohanty, Ph.D., cofondatrice, présidente et directrice scientifique

Le Dr Mohanty discutera de la thérapie optogénétique indépendante des mutations de Nanoscope pour le traitement de diverses maladies dégénératives de la rétine. Les thérapies géniques actuelles sont destinées à traiter les patients présentant des mutations génétiques spécifiques dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable à la lumière ambiante ciblant de nombreux neurones rétiniens internes a le potentiel de restaurer la vision perdue en raison d'une rétinite pigmentaire avancée (RP) et d'une dégénérescence maculaire de Stargardt, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Données d’efficacité et de sécurité du RESTORE et les essais STARLIGHT sont conformes à ceux observé lors du précédent essai de phase 1/2 (NCT04919473), et fournissent ainsi des preuves convaincantes sur le profil bénéfice/risque du MCO-010.

Titre: Opsines multi-caractéristiques – Une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision
Titre de la séance : Emplacement et partenaire
Date de la séance : Jeudi 25 mai 2023
Temps de session: 13h00 HE
Emplacement: Théâtre 6
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, cofondatrice et directrice générale

Mme Bhattacharya fournira une mise à jour de haut niveau sur le parcours d'entreprise et de développement de Nanoscope pour commercialiser le MCO-010 pour la RP avancée, pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé disponible. Une proportion significative de patients traités par MCO-010 dans le cadre de l'essai RESTORE, randomisé, en double insu et multicentrique, a présenté des améliorations de la vision fonctionnelle. évalué par la mobilité guidée par la vision, la discrimination de forme et l'acuité visuelle, ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Une étude observationnelle (NCT05820100) est en cours pour fournir des preuves à l'appui pour valider les nouveaux paramètres de vision fonctionnelle.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
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SOURCE Nanoscope Thérapeutique