• La FDA et les régulateurs de l'UE fournissent des conseils cohérents selon lesquels l'acuité visuelle peut servir de critère d'évaluation principal pour évaluer l'efficacité du MCO-010 dans le traitement des patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) malvoyante.
• Les commentaires réglementaires clarifient le cheminement potentiel vers l’approbation aux États-Unis et dans le reste du monde. L'Europe  pour MCO-010 en RP ; Le Nanoscope se prépare pour une exécution immédiate

DALLAS, 18 janvier 2024 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique à un stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a fourni aujourd'hui une mise à jour suite aux récentes discussions réglementaires avec la Food and Drug Administration (« FDA ») des États-Unis et du Scientific Advice. réunion avec l'Agence islandaise des médicaments (« IMA ») concernant la voie réglementaire du MCO-010 pour le traitement de la RP.

Dans le cadre de la discussion productive de fin de phase 2 de type B avec la FDA, Nanoscope a reçu des commentaires sur son programme de thérapie génique optogénétique MCO-010 chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une RP avancée. La FDA a déclaré que le changement par rapport à la valeur initiale d'une mesure de l'acuité visuelle chez les patients malvoyants pourrait constituer une évaluation primaire appropriée de l'efficacité dans une étude adéquate et bien contrôlée afin de fournir des preuves substantielles du bénéfice pour soutenir l'approbation de la BLA. Le MCO-010 a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la FDA.

Nanoscope a également reçu des commentaires positifs lors d'une réunion d'avis scientifique avec l'IMA dans le cadre du processus d'approbation du MCO-010 en L'Europe .

L'IMA a approuvé l'acuité visuelle comme critère d'évaluation principal approprié pour évaluer les patients malvoyants RP après le traitement par MCO-010.

L'IMA a également approuvé un changement de logMAR de 0,3 comme étant cliniquement significatif pour les patients atteints de perte de vision sévère.

L'IMA a suggéré à Nanoscope d'explorer l'approbation conditionnelle du MCO-010 en L'Europe  sur la base des données existantes.

Sur la base de discussions réglementaires, Nanoscope est revenu à l'acuité visuelle comme critère d'évaluation principal dans la phase multicentrique randomisée, à double insu en cours. 2b étude (RESTAURER). Les données de fin d’étude sur 100 semaines devraient être publiées au premier semestre 2024.

« Les commentaires cohérents de la FDA et de l'IMA sur la possibilité que l'acuité visuelle serve de critère d'évaluation principal du programme clinique constituent une étape majeure pour Nanoscope et fournissent au MCO-010 une voie réglementaire claire aux États-Unis et en Europe. L'Europe ," dit Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et PDG de Nanoscope.

À propos de la rétinite pigmentaire
La rétinite pigmentaire (RP) englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, entraînant une déficience visuelle et éventuellement la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 100 mutations génétiques différentes. Environ 100 000 personnes aux États-Unis et environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de RP, ce qui en fait la principale cause de cécité héréditaire.

À propos du MCO-010
Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant des mutations génétiques spécifiques et sont encore limitées dans les maladies avancées caractérisées par des cellules externes dégénérées de la rétine. La monothérapie optogénétique MCO activable par la lumière ambiante cible de nombreux neurones rétiniens internes et a le potentiel de restaurer la vision définitivement perdue en raison d'une RP avancée. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'étude de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une sécurité favorable et une amélioration dose-dépendante de l'acuité visuelle. Des améliorations nominalement significatives de l'acuité visuelle chez les patients traités par MCO-010 ont été observées par rapport au groupe témoin au cours de la phase 2b Essai de restauration. Il y avait également des améliorations nominales significatives de la vision fonctionnelle, évaluées par la mobilité guidée par la vision multi-luminance et la discrimination de forme, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126 ). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique