DALLAS, 10 juillet 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et les dégénérescences maculaires liées à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans une présentation du Dr Michael Singer. au Réunion scientifique annuelle de l'ASRS 2024 aura lieu du 17 au 20 juillet 2024 au Stockholmsmässan Convention Center à Stockholm, en Suède.

Les détails de la présentation sont les suivants :

Titre du résumé : Analyse BCVA d'un traitement optogénétique agnostique de mutation MCO-010 à faible ou forte dose pour la rétinite pigmentaire : PREMIÈRE FOIS TOPLINE de 100 semaines Résultats d'un essai clinique randomisé contrôlé simulé de phase 2b/3 (RESTORE)
Type de séance : Présentation du symposium de dernière minute
Titre de la séance : Symposium 3 : Maladie rétinienne héréditaire et génétique
Date de la séance : Vendredi 19 juillet
Temps de session: 9h17 CEST
Présentateur: Dr Michael Singer

Le Dr Singer présentera les données de fin d'étude de RESTORE, un essai contrôlé randomisé de la thérapie génique optogénétique MCO de Nanoscope chez des patients présentant une perte de vision sévère liée à la rétinite pigmentaire (RP). Les sujets traités par MCO dans le cadre de RESTORE ont connu des améliorations cliniquement significatives de l'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA) de manière statistiquement significative. Le Dr Singer discutera de l'importance et de l'ampleur de la restauration de la vision observée chez les patients traités par MCO dans le cadre de RESTORE dans le contexte de l'histoire naturelle du déclin de la vision chez cette population de patients.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le principal actif de l'entreprise, le MCO-010, a récemment annoncé les données sur 100 semaines de l'essai clinique RESTORE Phase 2b/3 multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment achevé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour les atrophies géographiques secondaires à la DMLA.

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