DALLAS, 20 janvier 2025 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui plusieurs présentations par les dirigeants de l'entreprise lors de la 21^St  Conférence annuelle de la Semaine des thérapies avancées, qui se déroulera du 20 au 23 janvier 2025 au Kay Bailey Hutchinson Convention Center à Dallas, Texas. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Relever les défis des thérapies géniques pour les maladies rares
Titre de la séance : Thérapie génique pour les maladies rares
Date de la séance : 21 janvier 2025
Temps de session: 12h15 (heure du Centre)
Présentateur: Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique

Le Dr Mohanty évoquera les principaux défis auxquels sont confrontés les programmes modernes de thérapie génique pour les indications de maladies rares. Il s'agira notamment du manque général de modèles animaux adaptés, de critères cliniques établis et de processus d'analyse et de fabrication validés, qui dans la plupart des cas doivent être mis en œuvre par le développeur de thérapie génique.

Titre: Partenariat pour la commercialisation, une perspective CMC
Titre de la séance : Partenariat pour le succès de la thérapie génique
Date de la séance : 21 janvier 2025
Temps de session: 16h30 (heure du Centre)
Présentateur: Raymond Kaczmarek, directeur technique et de fabrication

Au cours de sa présentation, M. Kaczmarek soulignera plusieurs considérations internes et externes clés primordiales pour assurer une relation CDMO réussie et un programme de fabrication global pour les programmes de thérapie génique.

Titre de la séance : Convergence internationale et alignement réglementaire pour la CGT
Date de la séance : 22 janvier 2025
Temps de session: 11h00 (heure du Centre)
Chaise: Khandan Baradaran, PhD, vice-président principal en charge de la réglementation et de la qualité

Le Dr Baradaran animera une discussion au coin du feu avec le Dr. Nicole Verdun, directeur du Super Office du Bureau des produits thérapeutiques du CBER, expliquant comment les développeurs de thérapies géniques et cellulaires peuvent établir des interactions productives avec les régulateurs pour garantir un chemin efficace vers l'approbation.

Titre: Approches optiques des thérapies géniques redosables non virales
Titre de la séance : Des thérapies géniques redosables sont-elles à l’horizon ?
Date de la séance : 22 janvier 2025
Temps de session: 11h00 (heure du Centre)
Présentateur: Subrata Batabyal, Ph. D., Directeur, Développement non clinique

Au cours de sa présentation, le Dr Batabyal discutera des limites de dosage des thérapies géniques AAV et de la manière dont les technologies de dosage optique non virales de Nanoscope peuvent surmonter cette limitation en éliminant les problèmes liés à l'immunogénicité.

Titre: Thérapies géniques de première intention pour la cécité héréditaire
Titre de la séance : Présentations d'entreprises de la série Innovation
Date de la séance : 22 janvier 2025
Temps de session: 16h00 CT
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, PDG

Au cours de son exposé, Mme Bhattacharya fera le point sur les progrès récents et à venir de Nanoscope dans le cadre de ses programmes de développement. Elle abordera plus particulièrement le principal actif de Nanoscope, le MCO-010, qui devrait faire l'objet d'une demande de BLA, ainsi que l'avancement du programme Stargardt de Nanoscope vers un essai d'enregistrement de phase 3.

Titre: Assurer la flexibilité et l'évolutivité dans la fabrication de thérapies géniques AAV
Titre de la séance : Flux de travail et analyses de bioprocédés pour plus de flexibilité et d'évolutivité
Date de la séance : 22 janvier 2025
Temps de session: 17h00 (heure du Centre)
Présentateur: Victor Adeniyi, Directeur principal, CMC

Au cours de sa présentation, Adeniyi donnera un aperçu du paysage des défis analytiques et d’évolutivité en thérapie génique, et discutera de la valeur de la conception et de l’intégration de la flexibilité pour relever ces défis au fil du temps.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement curatif. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier trimestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3 au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser prêt pour l'IND pour GA, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans des études permettant l'IND.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique