DALLAS, 12 mai 2025 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui plusieurs présentations au 28^ème réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT 2025), qui se tiendra au Centre de congrès Ernest N. Morial à La Nouvelle Orléans, 13-17 mai^ème, 2025. Les présentations de Nanoscope seront centrées sur les Thérapie optogénétique MCO-010 Pour les maladies dégénératives de la rétine. Le MCO-010 est le programme le plus avancé de la plateforme MCO (opsine multi-caractéristiques) et la première et unique thérapie indépendante des mutations. démontré qu'il restaure la vision chez les patients atteints de RP avancée par une injection intravitréenne standard unique.

« Nous sommes ravis de présenter les résultats d'innocuité et d'efficacité de notre thérapie MCO pour de multiples maladies rétiniennes, notamment la dégénérescence maculaire de Stargardt dans les essais cliniques et l'atrophie géographique dans les modèles de primates non humains », a déclaré le Dr. Samarendra Mohanty, co-fondateur et président de Nanoscope.En plus de présenter des tests robustes pour garantir la puissance du MCO-010, nous sommes impatients de partager des détails sur les avantages thérapeutiques positifs observés chez les patients de Stargardt, qui étaient similaires aux effets durables gains de vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP). C'est une période passionnante chez Nanoscope alors que nous préparons le MCO-010 pour la commercialisation, y compris la soumission de BLA.

Voici les détails des présentations de la réunion :

Ordre du jour complet

Présentations sur podium :

• Mardi 13 mai^ème, 14h15 – 14h30; Salle 265-268 – Dr. Samarendra Mohanty présentation – «Sécurité et efficacité de la thérapie génique à base d'opsine multi-caractéristiques pour améliorer la vision dans le modèle NHP d'atrophie géographique“

• Mardi 13 mai^ème, 14h30 – 14h45; Salle 288-290 – Dr. Saurav Mohanty présentation – «Sécurité, tolérance, biodistribution, expression transgénique et efficacité de l'administration ciblée non virale d'opsine multi-caractéristiques dans la rétine des singes verts africains, guidée par imagerie laser“

• Mercredi 14 mai^ème, 16h00 – 16h15; Salle 265-268– Dr. Subrata Batabyal présentation – «Développement de tests de puissance orthogonaux pour la thérapie génique à base d'opsine multi-caractéristiques : expression génique et activité stimulée par la lumière“

Présentations par affiches :

• Mardi 13 mai^ème,  18h00 – 19h30; Salle des affiches – Dr. Vinit Mahajan Présentation – « Administration de cellules rétiniennes humaines d'une protéine synthétique bio-ingénieuse sensible à plusieurs longueurs d'onde de la lumière chez les patients atteints de la maladie de Stargardt », affiche n° 584

• Mercredi 14 mai^ème, 17h30 – 19h00; Salle des affiches – Dr. Amir Singh Présentation – « Études de dégradation forcée d'un médicament de thérapie génique à base d'opsine multi-caractéristiques », affiche n° 1380

• Jeudi 15 mai^ème, 17h30 – 19h00; Salle des affiches – Dr. Ananta Ayyagari Présentation – « Approbations réglementaires accélérées en thérapie cellulaire et génique », affiche n° 1856

Les membres de l'équipe Nanoscope seront également disponibles pour des réunions pendant la conférence ASGCT.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques, indépendantes des mutations, permettant de restaurer la vue pour les millions de patients atteints de cécité due à des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique de phase IIb RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP en 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3, également en 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track et orpheline de la FDA pour les RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser et prêt pour une demande d'IND pour le traitement de l'AG, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans le cadre d'études permettant une demande d'IND.

Contact investisseurs :
Nanoscope Thérapeutique
(817) 857-1186
[email protected]

SOURCE Nanoscope Thérapeutique