Nanoscope Therapeutics annonce l'approbation par la FDA de l'IND pour l'essai clinique de phase 2b sur la monothérapie génique optogénétique pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire

COMMUNIQUÉ DE PRESSE – BEDFORD, TX (23 juin 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa demande de médicament nouveau de recherche (IND) est désormais ouverte pour la phase Essai clinique 2b de MCO-010, une monothérapie optogénétique activable par la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) avancée.

« Félicitations à l'équipe du Nanoscope et je suis ravi d'en faire partie. Nous espérons que notre thérapie restaurera la vision à la lumière ambiante sans aucun appareil externe, éliminant ainsi le risque de phototoxicité », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.

Les données cliniques impressionnantes présentées au Réunion annuelle de l'American Academy of Ophthalmology 2020 a persisté jusqu'à la fin de l'étude de phase 1/2a. « Il s'agit d'étapes majeures pour Nanoscope, avec des bénéfices potentiels pour les patients souffrant de dégénérescence rétinienne », a déclaré le président du conseil d'administration, Al Guillem, PhD.

L'essai de phase 2b, qui débutera en juin, sera un essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé de manière fictive, aux États-Unis, recrutant des patients atteints de RP avancée. Le traitement impliquera une seule injection intravitréenne de MCO-010 pour confirmer sa capacité à améliorer la vision des patients. MCO a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt.

La thérapie génique de Nanoscope utilise un vecteur AAV2 pour introduire les gènes MCO dans les cellules rétiniennes bipolaires, où ils expriment des opsines polychromatiques permettant la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie peut être administrée en cabinet. De plus, le traitement est applicable à la RP quelles que soient les mutations génétiques sous-jacentes.

Une étude ouverte de phase 1/2a sur MCO-010 ont démontré que la monothérapie optogénétique était sûre avec une qualité de vie améliorée compatible avec la vision fonctionnelle et la fonction visuelle chez les patients atteints de RP avancée.

« Nos thérapies géniques reprogramment les cellules rétiniennes et les rendent photosensibles pour restaurer la vision. L'administration de MCO avec un vecteur viral exclusif a permis la transduction de MCO dans la rétine des patients, confirmée par l'expression soutenue du rapporteur de fluorescence », a expliqué Samarendra Mohanty, PhD, président et directeur scientifique de Nanoscope.

"Nous sommes enthousiasmés par les conseils reçus de la FDA concernant l'improvisation de la caractérisation de notre produit, du critère d'évaluation principal et des tests d'activité qui, espérons-le, accéléreront notre programme clinique visant à rendre le médicament réparateur disponible pour les patients atteints de RP", a ajouté le Dr Mohanty.

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À propos de RP
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP, liée à plus de 60 mutations génétiques différentes, englobe un groupe de troubles génétiques rares dans lesquels les photorécepteurs se dégradent progressivement, entraînant une déficience visuelle et éventuellement la cécité. 

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge.
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La thérapie génique optogénétique de Nanoscope rétablit une vision cliniquement significative chez 11 patients aveuglés par une rétinite pigmentaire

Communiqué de presse – Bedford TX – 3 juin 2021

• Première amélioration fonctionnelle cliniquement significative rapportée par la thérapie optogénétique
• Amélioration significative, dépendante de la dose, de l'acuité visuelle à 16 semaines, rapportée précédemment à la réunion annuelle 2020 de l'American Academy of Ophthalmology, se poursuit pendant 52 semaines chez les patients atteints de rétinite pigmentaire sévère
• Restauration de la vision dans un environnement de lumière ambiante par monothérapie génique optogénétique sans avoir besoin de stimuler des implants ou des explants rétiniens (lunettes)
• Une thérapie pour plusieurs – La première preuve de la restauration de la vision chez des patients aveuglés par diverses anomalies génétiques uniques ou multiples, indépendamment des mutations.
• Amélioration significative des multiples tâches de mobilité et mesures de la qualité de vie
• Première thérapie génique démontrant la transduction génique chez des patients par un reporter de fluorescence
• La Société prévoit de faire progresser la thérapie en lançant une phase avancée 2b essai cet été avec une thérapie génique qui délivre de l'opsine multi-caractéristique (MCO) aux cellules rétiniennes

Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour le traitement des maladies de la rétine, a annoncé aujourd'hui que l'amélioration de la vision de tous les patients atteints de rétinite pigmentaire avancée (RP) évaluée a persisté pendant un an après une seule injection intravitréenne dans le cadre d'une étude de phase 1/2a. étude clinique avec MCO.

« Nous prévoyons de commencer la première phase randomisée, contrôlée par placebo et à double insu. 2b essai optogénétique multicentrique aux États-Unis cet été pour valider davantage la capacité de notre thérapie génique à améliorer la vision cliniquement significative chez les patients atteints de RP. En cas de succès, ce sera le tout premier médicament réparateur pour des millions de patients atteints de RP dans le monde », a déclaré le PDG de Nanoscope. Sulagna Bhattacharya.

Trois patients ont reçu une faible dose (1,75 × 10¹¹ VG par œil) et huit ont reçu une dose élevée de 3,5 × 10¹¹ VG par œil. L’imagerie de fluorescence de la rétine a révélé une transduction génétique réussie. À la fin, 6 sujets sur 7 (86%) traités par MCO à haute dose ont gagné > 0,3 logMAR (15 lettres). En raison de la COVID-19, l’un des sujets ayant reçu la dose élevée n’a pas été évalué après 31 semaines de traitement.

« Les résultats de sécurité et d'efficacité de l'étude clinique ont démontré que le rapport bénéfice-risque est fortement en faveur du MCO pour le traitement de la perte de vision due à la RP. Les patients se sont améliorés, quelle que soit la ou les mutations génétiques sous-jacentes à l’origine de la maladie », a déclaré le directeur marketing et ophtalmologiste de Nanoscope, Sai Chavala, MD.

Tous les sujets présentaient une amélioration objective et subjective de la vision fonctionnelle. La précision de la discrimination de forme s'est améliorée jusqu'à > 901 TP3T chez tous les sujets par rapport à la ligne de base. De plus, les performances dans deux tests de mobilité différents ont été améliorées par la réduction du temps nécessaire au contact du panneau éclairé par le 50%. Ces résultats de tests étaient fortement corrélés à l’amélioration des résultats rapportés par les patients.

« Après le traitement MCO, les patients ont signalé des améliorations durables de leur sensibilité à la lumière extérieure et de leurs activités quotidiennes. Nous avons été agréablement surpris qu'après huit semaines de traitement, certains sujets puissent assister à leurs visites de suivi au cours de l'étude sans l'aide d'un accompagnateur. Certains patients ont même acquis la capacité de lire des lettres sur un mur ou même des gros textes dans un journal, d’utiliser un téléphone portable, de regarder la télévision et même d’enfiler une aiguille. a déclaré le chercheur principal, le Dr. Santosh Mahapatra, ophtalmologiste et chirurgien ophtalmologiste.

La thérapie génique RP de Nanoscope, qui a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis, utilise un vecteur AAV2 exclusif pour introduire les gènes MCO dans la rétine. Cette thérapie génique indépendante des mutations implique une seule injection à travers l'œil administrée dans un cabinet médical.

Samarendra Mohanty, Ph.D., président de Nanoscope, directeur scientifique et inventeur de la technologie, a déclaré : « L'optogénétique est un outil de recherche puissant, mais son bénéfice clinique est limité car les opsines ont une bande d'activation étroite, contrairement à l'environnement de lumière naturelle. MCO est sensible à la lumière à large bande et peut être activé par la lumière ambiante, éliminant ainsi le risque de phototoxicité lié à l’utilisation continue à long terme de dispositifs externes de stimulation par lumière intense.

À propos de RP 
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles (ipRGC) dans la rétine et, lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 60 mutations génétiques différentes.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Thérapeutique de Bedford, Texas, développe des thérapies géniques optogénétiques utilisant des molécules photosensibles pour redonner la vue à des millions d'individus aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Nanoscope utilise des molécules MCO pour resensibiliser la rétine dégénérée afin de restaurer la vision dans un environnement de lumière ambiante. Le portefeuille de produits de la société comprend la restauration de la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire liée à l'âge.

Plus d’informations sur les thérapies Nanoscope 

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Nanoscope Therapeutics annonce de nouvelles nominations au conseil consultatif clinique

BEDFORD, Texas, 19 avril 2021 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui l'élargissement de son conseil consultatif clinique avec la nomination de quatre nouveaux membres.

Le produit phare de Nanoscope est une thérapie génique optogénétique, vMCO-010, qui délivre de l'opsine multi-caractéristiques (MCO) sensible à la lumière dans les cellules rétiniennes pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) et de la maladie de Stargardt. Les deux demandes ont reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA. En cas de succès, la thérapie optogénétique serait le premier traitement visant à corriger ces conditions.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics, de Bedford, Texas, fait progresser la thérapie génique utilisant des molécules sensibles à la lumière pour redonner la vue à des millions d'individus aveugles souffrant d'une maladie dégénérative de la rétine, pour laquelle il n'existe aucun remède. Le Nanoscope utilise une molécule MCO sensible à la lumière ambiante pour resensibiliser la rétine au niveau de lumière ambiante. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour la restauration de la vision chez les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) sèche/humide en phase terminale. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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L'équipe Nanoscope® reçoit le prix Retinal Organoid Challenge (ROC) de Phase II décerné par le National Institute of Health

BEDFORD, Texas, 2 février 2021 /PRNewswire/ — Pour relever le défi avancé de la génération d'un organoïde rétinien tridimensionnel (3D) physiologiquement pertinent, les chercheurs du Nanoscope^® en collaboration avec l'Université de Colorado, et Université de Miami ont récemment reçu le premier prix du défi 3D-ROC décerné par le National Institute of Health (NIH).  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

Les organoïdes offrent une opportunité unique d’évaluer de nouvelles thérapies géniques, notamment la thérapie génique multi-caractéristique Opsin (MCO) pour la restauration de la vision. Il s'agit d'un domaine de développement thérapeutique actif pour Nanoscope Therapeutics visant à évaluer l'efficacité de la thérapie optogénétique MCO, qui s'est révélée prometteuse pour restaurer la vue chez les sujets aveugles. Le traitement à base d'opsine (et autres thérapies géniques) nécessite une évaluation de la puissance in vitro (pour la caractérisation de la libération du médicament) et des mesures cliniques objectives. Alors que nous utilisons actuellement l'imagerie par fluorescence pour mesurer objectivement la puissance du médicament MCO, il est nécessaire de procéder à une évaluation sans étiquette des activités activées par la lumière dans les neurones sensibilisés à l'opsine. Ceci est particulièrement important car les méthodes de fluorescence perturbent intrinsèquement les neurones exprimant l’opsine sensibles à la lumière.

« Nanoscope continue de développer des technologies révolutionnaires pour évaluer les activités neuronales sans utiliser de lumière d'excitation (telle qu'utilisée en fluorescence) et travaille actuellement à la mise en œuvre de cette approche pour une détection objective et sans étiquette des activités des photorécepteurs naturels de l'œil ainsi que des cellules cellulaires sensibilisées à l'opsine. activités en réponse à une stimulation lumineuse in vivo," dit Samarendra Mohanty, PhD, président et directeur scientifique.

Pour le défi 3D ROC, Nanoscope a utilisé une tomographie par cohérence optique (OCT) basée sur la lumière proche infrarouge intégrée à un dispositif électro et opto-physiologique pour mesurer à la fois la structure et la fonction des cellules spécifiques à une couche dans les régions ciblées de la rétine.
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

Cette technologie de détection d'activité sans étiquette a déjà incité plusieurs sociétés biopharmaceutiques à évaluer leurs approches thérapeutiques.

« Nous faisons également progresser la technologie de microirradiation laser ciblée guidée par OCT pour créer des modèles de maladies oculaires dégénératives telles que la rétinite pigmentaire (RP) et la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA sèche), ainsi que pour l'administration ciblée de gènes thérapeutiques », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.  

À propos de NANOSCOPE THÉRAPEUTIQUE Inc.

Nanoscope Therapeutics fait progresser la thérapie génique en utilisant des molécules MCO sensibles à la lumière pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant d'une maladie dégénérative de la rétine, pour laquelle il n'existe aucun remède. Notre pipeline comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour la restauration de la vision chez les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de DMLA sèche.

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