Le président de Nanoscope prononcera une conférence sur la thérapie génique pour les maladies de la rétine lors de la conférence de l'Association for Ocular Pharmacology and Therapeutics
Il s'agit du deuxième programme basé sur la plateforme Opsin multi-caractéristiques de Nanoscope à recevoir la désignation orpheline. Cette désignation met en évidence le besoin non satisfait de thérapie pour les patients atteints d'une forme rare de dégénérescence maculaire héréditaire.
BEDFORD, Texas, 25 janvier 2021 /PRNewswire/ — NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc., une société de biotechnologie au stade clinique déterminée à changer des vies grâce à la thérapie génique oculaire, a annoncé aujourd'hui avoir reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement par thérapie génique de la maladie de Stargardt, une forme de maladie dégénérative rétinienne héréditaire causée par une mutation génétique et transmise aux enfants.
La perte de vision centrale due au mauvais fonctionnement des cellules RPE et à la perte de photorécepteurs dans la macula est la marque de la maladie de Stargardt. Selon la Federation for Fighting Blindness, la maladie de Stargardt est la forme la plus courante de dégénérescence maculaire héréditaire, touchant environ 30 000 personnes aux États-Unis. La perte de vision est dévastatrice pour les enfants et les adultes et a un impact significatif sur leur qualité de vie. Il existe un immense besoin de restaurer la vision chez ces patients.
"Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé pour la maladie de Stargardt", a déclaré Sulagna Bhattacharya, président-directeur général de Nanoscope. "Nous sommes enthousiasmés par le potentiel de la photosensibilisation basée sur l'opsine multi-caractéristique (MCO) activable par la lumière ambiante des neurones rétiniens pour traiter la maladie de Stargardt d'une manière indépendante des gènes."
« vMCO-010 élargit le portefeuille de désignations de médicaments orphelins obtenues dans le cadre de plusieurs programmes en cours, élargissant ainsi son potentiel thérapeutique de la rétinite pigmentaire (RP) avec dégénérescence rétinienne périphérique à la dégénérescence maculaire comme dans la maladie de Stargardt », a déclaré Al Guillem, président du conseil d'administration de Nanoscope Therapeutics.
Sai Chavala, médecin-chef de Nanoscope, a commenté : « Nous sommes impatients de développer nos technologies innovantes de plateforme optogénétique pour les patients malvoyants grâce à une interaction continue avec la FDA. La désignation orpheline contribuera à accélérer notre programme de développement clinique.
La loi sur les médicaments orphelins encourage le développement de médicaments contre les maladies rares et les avantages comprennent des crédits d'impôt et des dispenses de frais de dossier destinés à compenser les coûts de développement clinique, ainsi que l'éligibilité à sept ans d'exclusivité commerciale après approbation.
« Nous sommes extrêmement enthousiastes et heureux d'annoncer une deuxième désignation de médicament orphelin pour le traitement des maladies de la rétine à base d'OMC. Étant donné que la pathologie de la macula dégénérée dans la maladie de Stargardt est similaire à celle de la DMLA sèche, nous sommes très enthousiasmés par l'opportunité d'apprendre de notre programme Stargardt et de faire progresser le programme de DMLA sèche basé sur MCO », a déclaré Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique de Nanoscope qui a reçu une désignation orpheline en 2017 pour MCO pour le traitement de la RP.
À propos de NANOSCOPE THÉRAPEUTIQUE Inc.
Nanoscope Therapeutics fait progresser la thérapie génique en utilisant des molécules sensibles à la lumière pour redonner la vue à des millions d'individus aveugles souffrant d'une maladie dégénérative de la rétine, pour laquelle il n'existe aucun remède. Nous utilisons une molécule MCO sensible à la lumière ambiante pour resensibiliser la rétine au niveau de lumière ambiante. Notre pipeline comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour la restauration de la vision chez les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de DMLA sèche.
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