Essais cliniques

ÉTUDE EN RECRUTEMENT ACTIVE

Étude observationnelle en cours sur la RP avancée

NCT05820100 (recrutement actif), est une étude observationnelle multicentrique chez des patients atteints de RP avancée 

NE RECRUT PAS ACTIVEMENT et ÉTUDES CLINIQUES COMPLÈTES

STARLIGHT : Résultats de phase 2 sur 6 mois pour le MCO-010 à Stargardt

STARLIGHT (6 patients traités, sans recrutement actif) est un essai de phase 2 du MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126).  

Efficacité

• Les patients présentant une atrophie à prédominance maculaire ont présenté améliorations cliniquement significatives de l'acuité visuelle (BCVA)
• Patients MCO-010 exposés ~ Gain de 3 dB en sensibilité moyenne mesuré par périmétrie du champ visuel Octopus
• Ligne de base élevée mobilité guidée par la vision (MLYMT) et reconnaissance d'objets (MLSDT) les performances ont été maintenues tout au long de l’étude
• Patients Stargardt traités par MCO-010 signalés significatif améliorations des scores des domaines clés des mesures des résultats rapportés par les patients : Lecture, couleur et contraste

Sécurité

• Bien toléré, sans événements indésirables graves
• Profil de sécurité cohérent avec le profil favorable observé dans les études Ph1/2a et Ph2b MCO-010

Points à retenir et prochaines étapes

Potentiel de répondre à d’importants besoins non satisfaits: Bénéfice substantiel pour les patients présentant une perte de vision due à la dégénérescence maculaire de Stargardt (aucun traitement disponible à ce jour)

Cohérence de la réponse : Améliorations de la fonction visuelle conformes à l'étude MCO-010 de phase 1/2 et à l'ECR de phase 2b en RP

Prochaines étapes: Collaborer avec la FDA et d'autres agences de réglementation sur l'avenir du MCO-010, dans le but de fournir rapidement cette nouvelle thérapie aux patients.

RESTAURATION : premiers résultats de la phase 2b pour MCO-010 dans le RP avancé

RESTORE (18 patients traités, sans recrutement actif) est un essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). 

Efficacité

• 88,9% (16/18) des patients traités ont présenté cliniquement significatif 2 niveaux de luminance ou plus amélioration de la mobilité guidée par la vision (MLYMT) ou de la reconnaissance d'objets (MLSDT)
• 94,4% (17/18) des patients traités ont présenté amélioration cliniquement significative du MLYMT ou de l'acuité visuelle (BCVA)
• 1 001 TP3T (18/18) des patients traités ont présenté amélioration cliniquement significative du MLYMT, du MLSDT ou du BCVA
• Les patients traités ont éprouvé une amélioration cliniquement significative de la BCVA par une moyenne de -0,34 LogMAR

Sécurité

• Bien toléré sans problème grave ou sévère événements indésirables oculaires ou systémiques signalés
• Un EIG s'est produit dans un patient traité par placebo
• Incidence comparable des TEAE1dans tous les groupes d'étude

Points à retenir et prochaines étapes

Potentiel de répondre à d’importants besoins non satisfaits: Bénéfice substantiel pour les patients présentant une perte de vision sévère due à une RP avancée (aucun traitement disponible aujourd'hui)

Cohérence de la réponse: Améliorations de la fonction visuelle et profil de sécurité conformes à la précédente étude MCO-010 Phase 1/2

Prochaines étapes: Collaborer avec la FDA et d'autres agences de réglementation sur l'avenir du MCO-010, dans le but de fournir rapidement cette nouvelle thérapie aux patients ; Déposer une demande RMAT avril 2023

Essai de phase 1/2a terminé en RP avancé

NCT04919473 (terminé, 11 patients ont reçu une dose), était un essai clinique monocentrique de phase 1/2a sur la rétinite pigmentaire

Efficacité

• 82% (9/11) des patients traités ont présenté amélioration cliniquement significative en mobilité guidée par la vision ou en acuité visuelle (BCVA)
• 64% (7/11) des patients traités ont présenté amélioration cliniquement significative de la BCVA
• Les patients traités ont éprouvé une amélioration cliniquement significative de la BCVA par une moyenne de -0,38 LogMAR

Sécurité

• Bien toléré sans problème grave ou sévère événements indésirables oculaires ou systémiques signalés
• Inflammation légère à modérée, principalement auto-résolvante

Points à retenir et prochaines étapes

Premier dans l'étude humaine: Bénéfice substantiel pour les patients présentant une perte de vision sévère due à une RP avancée (aucun traitement disponible aujourd'hui)

Sécurité favorable: Traitement bien toléré par tous les sujets, aucun patient prenant un traitement concomitant à la semaine 52

Une efficacité prometteuse: Améliorations des fonctions visuelles dans les mesures de navigation et de vision fine

1. Événements indésirables survenus pendant le traitement