Nanoscope Therapeutics が光遺伝学的遺伝子単独療法の第 2b 相臨床試験に対する FDA の IND 承認を発表 網膜色素変性症患者の視力を回復する
プレスリリース – テキサス州ベッドフォード (2021 年 6 月 23 日) — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、同社の治験薬申請 (IND) が第 3 相申請を開始したことを発表しました。進行性網膜色素変性症（RP）患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な光遺伝学的単独療法であるMCO-010の2b臨床試験。
「Nanoscope チームの皆さん、おめでとうございます。その一員になれることに興奮しています。私たちの治療法により、外部機器を使わずに周囲光の下で視力が回復し、光毒性のリスクが排除されることを願っています」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。
で発表された印象的な臨床データ 米国眼科学会2020年年次総会 フェーズ1/2a試験の終了まで持続しました。 「これらはナノスコープにとって大きなマイルストーンであり、網膜変性症に苦しむ患者にとって潜在的な利益をもたらす可能性があります」と理事長のアル・ギレム博士は述べた。
6月に開始される第2b相試験は、米国で進行性RP患者を登録する無作為化二重盲検偽対照多施設共同試験となる。この治療では、患者の視力を改善するMCO-010の能力を確認するために、MCO-010を1回硝子体内に注射する。 MCO は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。
Nanoscope の遺伝子治療では、AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を双極性網膜細胞に送達し、そこで多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療はオフィス環境でも実施できます。さらに、この治療法は、根底にある遺伝子変異に関係なく、RP にも適用できます。
MCO-010 の第 1/2a 相非盲検試験 は、光遺伝学的単独療法が安全であり、進行性RP患者の機能的視覚および視覚機能と一致して生活の質が改善されることを実証した。
「私たちの遺伝子治療は網膜細胞を再プログラムし、光感受性を高めて視力を回復します。独自のウイルスベクターを使用した MCO 送達により、患者の網膜への MCO 形質導入が可能となり、蛍光レポーターの発現が持続することで確認されました」と Nanoscope の社長兼最高科学責任者であるサマレンドラ モハンティ博士は説明しました。
「私たちは、RP患者が回復薬を利用できるようにするための私たちの臨床プログラムを加速させることを期待する、当社の製品の特性評価、主要評価項目、および効力アッセイに関する即時的な改善に関してFDAから受け取ったガイダンスに興奮しています」とモハンティ博士は付け加えた。
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RPについて
正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP は 60 以上の異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が徐々に劣化して視力障害や最終的には失明に至る一連の稀な遺伝性疾患を含んでいます。
ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。
私たちのウェブサイトにアクセスしてください: nanostherapeutics.com
接触：
チャールズ・クレイグ
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
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