ナノスコープ・セラピューティクス、網膜色素変性症患者の視力回復を目的とした光遺伝学的遺伝子単独療法の第2b相臨床試験で最初の患者に投与されたことを発表
テキサス州ベッドフォード, 2021年7月19日 / ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInc.は本日、最初の患者にその段階で投与されたと発表した。 2b 網膜色素変性症（RP）患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な光遺伝学単独療法であるMCO-010の臨床試験。
「Nanscope チーム、臨床パートナー、そして治験に参加している患者たちを祝福したいと思います。フェーズの結果 2b この試験は、FDA による RP 治療用 MCO-010 の早期承認を検討するための根拠となる可能性があります。 MCO-010をRP患者に提供できるよう、FDAやその他の規制当局と協力することを楽しみにしています」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの最高経営責任者。
ナノスコープの光遺伝学療法では、硝子体内に送達される独自の AAV2 多特性オプシン (MCO) 遺伝子を網膜細胞に送達するためのベクター。そこで MCO 遺伝子は多色オプシンを発現し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療は、ゴーグルやその他の介入を必要とせずに、医療オフィスの環境で実施できます。同社の第 1/2a 相試験の予備的証拠に基づくと、MCO-010 は遺伝子変異に関係なく、RP だけでなく他の眼の変性疾患にも適用できる可能性があります。 MCO-010 は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。
フェーズ 2b トライアル （NCT04945772）には、無作為化、二重盲検、偽対照、多施設共同試験の参加者 27 名が参加します。 アメリカ合衆国 進行性RP患者の登録。この治療には、安全性、忍容性、患者の視力と視覚機能の改善における有効性を確認するために、MCO-010または偽の1回の硝子体内注射が含まれます。この研究は2021年末までに登録が完了し、2022年末までに12か月の結果が得られる予定です。
「これはナノスコープと眼科研究分野の両方にとって重要なマイルストーンです。当社は、安全で差別化された光遺伝学的単独療法を眼科コミュニティに提供するというコミットメントを堅持し続けます」とナノスコープの開発最高責任者兼最高医療責任者であるモハメド・ジェネアド博士は述べています。 「したがって、私たちはMCO-010開発プログラムに熱心に取り組んでおり、このプログラムには幅広い網膜疾患の治療に大きな可能性があると考えています。」
MCO-010 のフェーズ 1/2a 非盲検試験が完了 11人のRP患者を対象とした研究では、周囲光活性化型光遺伝学的単独療法が忍容性が良好で、進行したRP患者における機能的視覚および視覚機能の大幅な改善と一致して生活の質が改善されたことが実証されました。
「私たちは、RP患者、介護者、臨床コミュニティから寄せられた多大な関心に興奮しています。私たちのチームは、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症（dAMD）などを含む他の網膜変性に対するMCOプラットフォームをさらに拡大するために懸命に取り組んでいます。」 サマレンドラ・モハンティ、Ph.D.、Nanoscope の社長兼最高科学責任者。
RPについて
正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現されます。光によって活性化されると、これらのオプシンは視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP は 60 以上の異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が徐々に劣化して視力障害や最終的には失明に至る一連の稀な遺伝性疾患を含んでいます。
ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、dAMDの患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。
接触：
アナンタ・アヤガリ
pr@nanostherapeutics.com
817-857-1186
