テキサス州ダラス (2022 年 3 月 28 日) — ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患を治療するための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInc.は本日、共同創設者、社長、最高科学責任者のサマレンドラ・モハンティ博士が講演することを発表しました。 遺伝子治療の進歩 2022 サミットは2022年3月28日から30日まで、マサチューセッツ州ウォーバーンのヒルトン・ボストン・ウォーバーンで開催されます。

モハンティ博士のプレゼンテーションは「視力回復のための光遺伝学治療の新たな波の開拓」と題され、3月30日水曜日（東部時間午後2時15分～午後2時40分）に開催され、眼疾患に対する遺伝子治療に関するサミットのセッションの一部となる。 。

Nanoscope は、健康な網膜細胞を再プログラムし、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患で失明した人々の視力を回復するために感光性を持たせる独自の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームを開発しています。 MCO 療法には、診療所で行われる 1 回の硝子体内注射が含まれます。同社の主要資産である MCO-010 は、網膜色素変性症 (RP) を対象として開発中です。ナノスコープはシュタルガルトと乾性加齢黄斑変性症（ドライAMD）の後続プログラムも展開しており、RPとシュタルガルトについてはFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けている。

MCO-010 のフェーズ 1/2a 試験が完了 11 人の RP 患者において、MCO 療法が安全であり、進行した RP 患者の生活の質の向上 (機能的視覚の大幅な改善) をもたらすことが実証されました。同社の多施設共同無作為化二重マスク偽対照第2b相臨床試験（NCT04945772）は2021年6月に発売され、完全登録されており、トップラインの結果は2023年第1四半期に期待されています。ナノスコープはまた、シュタルガルト黄斑変性症に対するMCO-010の第2相臨床試験についてFDA IND認可も取得しています。試験は 2022 年上半期に開始される予定です。

Advancing Gene Therapy 2022 サミットは、 バイオゲート科学センター 製薬企業、バイオテクノロジー企業、学術界、政府機関からの国際的な専門家グループが参加します。このサミットは、開発と製造の進歩、品質管理方法と規制の側面など、遺伝子治療アプローチの挑戦的な分野に焦点を当てています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者の視力を回復するための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性AMD患者向けの光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。詳細については、こちらをご覧ください https://nanostherapeutics.com/

接触：

ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
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