ダラス, 2022 年 5 月 13 日  — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、同社の臨床開発および研究プログラムに関する4件のプレゼンテーションを発表した。 25^番目 米国遺伝子細胞治療学会年次総会 (ASGCT)、 2022年5月16日～19日、ウォルター E ワシントン コンベンション センターにて ワシントン, DC 国際会議（対面およびバーチャル）には、何千人もの科学者、患者擁護者、医師、政府関係者が集まります。

「ナノスコープは、網膜疾患で失明した人々の視力回復を実証したMCO-010臨床遺伝子治療プログラムと、地理的萎縮および神経疾患の光遺伝学的調節に対するMCO-020遺伝子治療の先駆的な非ウイルスレーザー送達を強調する予定です」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。

ASGCT では、MCO-010 に関する 2 つのプレゼンテーションと MCO-020 に関する 2 つのプレゼンテーションが行われます (時間はすべて米国 EDT)。

5月16日月曜日, 午後3時45分 – 午後5:30、サロンH
合成ナノ粒子ベースの遺伝子導入口頭抄録発表
マウス遺伝子の NHP への in vivo 空間標的非ウイルス光学送達, 5月16日月曜日、4:15 – 4:30
午後 – キム・サンフン、博士号

5月16日月曜日, 午後5:30 – 午後6時30分、ホールD
眼・聴覚疾患ポスターセッション
遺伝子に依存しない方法での遺伝性網膜疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療 [Board No.
M-174】 – スブラタ・バタビアル、博士号

神経疾患I ポスターセッション
痛みに対する中枢神経系の光遺伝学的調節 [ボード番号 M-152] – ダリル・ナルシス、医学博士

5月17日火曜日, 午後5:30 – 午後6時30分、ホールD
進行中の遺伝子および細胞療法の治験ポスターセッション
重度網膜ジストロフィー患者の視力回復のための AAV 硝子体内光遺伝学療法 [理事会
No.Tu-306] – サマレンドラ・モハンティ、博士号

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、網膜変性疾患に苦しむ何百万もの患者に視力を与えるための光遺伝学的治療を開発しています。 Nanoscope の主力製品である MCO-010 は、網膜変性による重度の視力喪失患者の機能的視覚を回復するために設計された治験中の AAV 遺伝子治療です。第 1/2a 相オープンラベル試験中 (NCT04919473）進行性RP患者（n=11）におけるMCO-010の試験では、MCO-010は良好な安全性プロフィールを示し、 数人の患者が、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復したことを経験しました。多中心、ランダム化、二重マスク、偽制御フェーズ 2b RP 治療のための MCO-010 の臨床試験 (NCT04945772）は完全に登録されており（N=27）、経過観察中です。一次データは 2023 年上半期に予想されます。同社は2022年第2四半期にシュタルガルト黄斑変性症の第2相臨床試験を開始する。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

接触：
ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

5月 13, 2022 で   /   ナノスコープのプレスリリース, ホームページ