ナノスコープのトップエグゼクティブチームが世界希少疾病用医薬品会議米国会議に参加し講演

網膜色素変性症に対するフェーズ2b RESTORE試験の結果と6か月データ シュタルガルト病に対する第2相STARLIGHT試験は2023年第1四半期に予定

テキサス州ダラス (2022 年 7 月 11 日) — 網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、幹部チームのメンバー 2 名が会議に参加し、講演することを発表しました。 世界オーファンドラッグ会議、7月11日から13日までボストンのハインズセンターで開催されます。

詳細は以下のとおりです。

希少疾患に対する遺伝子非依存的な光遺伝学的治療: 網膜疾患治療の開発課題を克服する
講演者: サマレンドラ モハンティ博士、Nanscope 社長兼最高科学責任者
セッション： 先進的治療薬の製造,
日時：2022年7月12日（火曜日）午前11時35分 – 午前11時55分（東部標準時間）

モハンティ博士は、いくつかの孤児疾患のニーズに対処するための、Nanoscope の遺伝子に依存しない光遺伝学プラットフォームについて説明します。また、ウイルスベクターベースの再投与と大きな遺伝子ペイロードの送達の限界を克服するための非ウイルスレーザー遺伝子送達プラットフォームについても紹介します。網膜色素変性症患者からのランダム化対照RESTORE試験の結果と、シュタルガルト患者からの第2相STARLIGHT試験からの6か月の重要なデータは、2023年第1四半期に発表される予定です。

希少疾患に対する画期的な製品の発売
議長: Michael Marquez、Nanscope 最高財務責任者
セッション： 先進的治療法 コマーシャル,
日時：2022年7月13日（水曜日）午前11時05分～午後12時35分（東部標準時）

マルケス氏は、業界の主要リーダーが世界市場における孤児や希少疾患のための画期的な遺伝子および再生医療製品の商業化についてプレゼンテーションを行うセッションの議長を務めます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。