ダラス, 2023 年 5 月 22 日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームが、開催される世界希少疾病用医薬品会議での複数のプレゼンテーションで取り上げられることを発表した。 2023 年 5 月 23 ～ 25 日 ゲイロード ナショナル リゾート & コンベンション センターにて ワシントンDC.

講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 網膜疾患に対する先駆的な変異非依存性遺伝子治療
セッションタイトル: 先進療法の臨床開発
セッション日: 2023年5月24日水曜日
セッション時間: 3:東部標準時午後 20 時から 3 時 40 分
位置： シアター3
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、共同創設者、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士は、さまざまな網膜変性疾患の治療のためのナノスコープの変異に依存しない光遺伝学的治療について説明します。現在の遺伝子治療は、網膜外細胞に特定の遺伝子変異を持つ患者の治療を目的としているが、豊富な網膜内ニューロンを標的とする周囲光で活性化可能なMCO光遺伝学的単独療法は、進行性網膜色素変性症（RP）およびシュタルガルト黄斑変性症によって失われた視力を回復する可能性がある。変性した網膜外側細胞を伴う。 MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec、硝子体内注射用懸濁液) は、現在臨床試験中の唯一の広帯域、高速、最も光感受性の高いオプシンです。 RESTORE からの有効性と安全性データ STARLIGHT 試験はそれらと一致しています。 以前の第1/2相試験で観察された (NCT04919473）、したがって、MCO-010の利益とリスクのプロファイルに関する説得力のある証拠を提供します。

タイトル： 多特性オプシン – 視力回復のための光遺伝学治療の新しい波
セッションタイトル: ピッチとパートナー
セッション日: 2023年5月25日（木）
セッション時間: 東部標準時間午後 1 時
位置： シアター6
プレゼンター： Sulagna Bhattacharya、共同創設者兼最高経営責任者

バタチャリヤ女史は、現在承認された治療法が存在しない高度な RP 向けに MCO-010 を商品化するための Nanoscope の企業および開発経路に関する高レベルの最新情報を提供します。 無作為化二重マスク多施設RESTORE試験でMCO-010で治療された患者のかなりの割合で機能的視覚の改善が見られた 視覚に基づいた可動性、形状識別、視力、および良好な安全性プロファイルによって評価されます。観察研究 (NCT05820100）は、新しい機能的視覚エンドポイントを検証するための裏付けとなる証拠を提供するために継続的に取り組んでいます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス