テキサス州ダラス (2023 年 9 月 28 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、最高医療責任者のサム・バローネ博士がナノスコープの多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームの臨床開発についてプレゼンテーションを行うと発表しました。 4^番目 年次眼疾患遺伝子治療サミット 10月3日から5日までマサチューセッツ州ボストンで開催される。プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

タイトル： クリニックを通じた光遺伝学的遺伝子治療の進歩

セッションタイトル: 臨床現場における光遺伝学と変異に依存しない視力回復
セッション日: 2023 年 10 月 4 日
セッション時間: 午後12時20分（東部標準時）
位置： ヒルトン ボストン バック ベイ
プレゼンター： サム・バローネ医師、最高医療責任者

バローネ博士はプレゼンテーション中に、遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）患者に対するナノスコープ独自のMCO遺伝子治療の利点を紹介し、強調します。さらに、Barone 博士は、進行性網膜炎患者を対象としたリード資産 MCO-010 の Ph2b 多施設ランダム化比較試験である RESTORE からの臨床データについても議論します。色素変性症。進行性シュタルガルト黄斑変性症患者を対象としたMCO-010の第2相多施設非盲検試験であるSTARLIGHTからの最近の臨床経過も発表される予定. 

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験のための研究終了時の訪問も完了しました (NCT05417126）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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