• FDAとEU規制当局は、視力が弱視の網膜色素変性症（RP）患者の治療におけるMCO-010の有効性を評価するための主要評価項目として機能する可能性があるという一貫したアドバイスを提供している
• 規制当局からのフィードバックにより、米国およびその他の国での承認に至る潜在的な道筋が明確になります。 ヨーロッパ RP の MCO-010 用。 Nanoscope は即時実行に向けて準備中

ダラス, 2024 年 1 月 18 日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発する後期臨床バイオテクノロジー企業である同社は本日、米国食品医薬品局（「FDA」）との最近の規制に関する議論およびScientific Adviceからの最新情報を提供しました。 RPの治療におけるMCO-010の規制の方向性に関して、アイスランド医薬品庁（「IMA」）との会合。

FDA とのタイプ B フェーズ 2 終了に関する生産的な議論に関連して、Nanoscope は、進行性 RP による重度の視力喪失患者における MCO-010 光遺伝学的遺伝子治療プログラムに関するフィードバックを受け取りました。 FDAは、弱視患者の視力測定におけるベースラインからの変化は、適切かつよく管理された研究における適切な一次有効性評価となり、BLAの承認を裏付ける有益性の実質的な証拠を提供できると述べた。 MCO-010 は、FDA から希少疾病用医薬品とファストトラックの両方の指定を受けています。

Nanoscope は、MCO-010 の承認プロセスの一環として、IMA との科学的アドバイス会議からも肯定的なフィードバックを受けました。 ヨーロッパ.

IMA は、MCO-010 治療後の弱視 RP 患者を評価するための適切な主要評価項目として視力を承認しました。

IMAはまた、0.3 logMARの変化は重度の視力喪失RP患者にとって臨床的に意味があると支持した。

IMA は、ナノスコープが MCO-010 の条件付き承認を検討することを提案しました。 ヨーロッパ 既存のデータに基づいています。

規制当局の議論に基づいて、ナノスコープは進行中のランダム化、二重マスク、多施設フェーズの主要評価項目として視力に戻りました。 2b 勉強（復元）します。研究終了時の 100 週間データは 2024 年上半期に報告される予定です。

「臨床プログラムの主要評価項目として視力が機能する可能性について、FDA と IMA の両方から一貫した意見が得られたことは、Nanscope にとって大きなマイルストーンであり、MCO-010 に米国および米国における明確な規制の道筋を提供します。 ヨーロッパ、" 言った スラニャ・バタチャリヤ、ナノスコープの共同創設者兼CEO。

網膜色素変性症について
網膜色素変性症 (RP) は、時間の経過とともに網膜の光受容体細胞が劣化し、視力障害や最終的には失明に至る一連の稀な遺伝性疾患を指します。これらの疾患は、100 を超える異なる遺伝子変異に関連していると考えられています。米国では約10万人、世界中では推定200万人がRPに苦しんでおり、遺伝性失明の主な原因となっている。

MCO-010について
現在の遺伝子治療は、特定の遺伝子変異を持つ患者の治療を目的としているが、網膜外層細胞が変性した進行性疾患ではさらに限界がある。周囲光で活性化可能な MCO 光遺伝学的単独療法は、豊富な網膜内ニューロンを標的とし、進行した RP により永久に失われた視力を回復する可能性があります。 MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec、硝子体内注射用懸濁液) は、現在臨床試験中の唯一の広帯域、高速、最も光感受性の高いオプシンです。 MCO-010 発現カセットは、mGluR6 プロモーターエンハンサーを介した双極細胞ターゲティングを備え、現実世界の環境で高品質の視力を回復するように設計されています。独自の AAV2 ベクターにより、硝子体内注射による双極細胞への MCO-010 の強力な形質導入が可能になります。進行RP患者を対象としたMCO-010の第1/2相試験では、良好な安全性と用量依存的な視力の改善が実証されました。 MCO-010治療を受けた患者では、対照群と比較して、名目上有意な視力の改善が観察されました。 2b 復元トライアル。また、多輝度視覚に基づく可動性と形状識別によって評価されるように、名目上大幅な機能的視覚の改善が見られ、好ましい安全性プロファイルも得られました。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126 ）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルト病の両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス