テキサス州ダラス (2024 年 2 月 7 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、ビクター・ゴンザレス博士が講演することを発表しました。 第47回黄斑学会年次総会、2月7日から10日までカリフォルニア州パームスプリングスのラキンタリゾート＆クラブで開催されます。プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

タイトル： MCO-010 シュタルガルト病を治療する光遺伝学療法：第 2a 相 STARLIGHT 臨床試験の 48 週目までの安全性と有効性
セッションタイトル: 遺伝性網膜ジストロフィー I (治療試験)
日付： 2024 年 2 月 7 日
時間： 午後 6 時 18 分～午後 6 時 25 分（太平洋時間）
位置： メインホール
プレゼンター： Victor Gonzalez 博士、バレー網膜研究所、テキサス州マッカレン

ゴンザレス博士はプレゼンテーション中に、STARLIGHT からの試験デザインと 48 週間のデータの概要を説明します (NCT05417126）、シュタルガルト病による重度の視力喪失に対する光遺伝学的治療の最初の臨床研究。ゴンザレス博士は、MCO-010 を 1 回硝子体内に注射した後の、ETDRS チャートで測定した STARLIGHT 患者の最高矯正視力 (BCVA) の改善について説明します。ゴンザレス博士はまた、フェーズ 3 に進むナノスコープのシュタルガルト プログラムの今後の臨床開発に、STARLIGHT の結果がどのように役立つかについての考えを共有します。

STARLIGHT 臨床試験の主な結果

• MCO-010 は忍容性が高く、重篤な有害事象 (SAE) は 48 週間維持されました
• 主に黄斑疾患を患う患者は、BCVA において臨床的に意味のある改善を経験しました
• 改善は視野と患者報告の結果（読書、色とコントラスト）で示されました。

シュタルガルト病について
シュタルガルト病は、黄斑内の脂肪沈着によって引き起こされるまれな遺伝性の眼疾患で、中心視野の喪失につながります。米国では約 8,000 ～ 10,000 人の患者が罹患しており、多くの場合、小児期または青年期に症状が始まります。現在、FDA が承認した治療法はありません。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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