ダラス、2024 年 2 月 12 日 — ナノスコープ・セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、アミール・シン博士が、 68で発表します^番目 生物物理学会年次総会 2024 年 2 月 10 日から 14 日まで、フィラデルフィアのペンシルバニア コンベンション センターで開催されます。この会議は、研究者が生物物理学における最新の発見や革新を共有するためのプラットフォームを提供します。

シン博士はプレゼンテーション中に、MCO 分子 (MCO-010) の生物物理学的特性を詳しく掘り下げます。彼は、MCO-010 の独特の作用機序を明らかにするとともに、その独特のバイオインフォマティクス、分子構造、感光特性について詳しく説明します。このプレゼンテーションは、生物物理学研究の重要性と、視力回復療法の理解を進める上でのその潜在的な影響を強調しています。

プレゼンテーションの詳細
タイトル： 広帯域のスペクトル応答性と神経活動を調節する高速な反応速度を備え、高度に生物工学的に作製された周囲光感受性分子である、多特性オプシンの構造的および機能的独自性を解明する
日付： 2024年2月14日水曜日
時間： 午前10時30分（東部標準時間）
位置： 展示ホールAB
プレゼンター： アミール・クマール・シン博士

MCO-010 の特徴的な構造により、広帯域の光感度、高ダイナミック レンジ、迅速な活性化動態などの機能が可能となり、変性網膜疾患の患者の視力回復が期待できます。外部刺激装置を使用せずに周囲照明の中で機能する機能により、視力回復の新たな可能性が開かれます。この新しい光遺伝学的アプローチは、異常な神経回路活動を伴う神経疾患の治療に向けた重要な一歩となります。

MCO-010について
現在の遺伝子治療は、特定の遺伝子変異を持つ患者の治療を目的としているが、網膜外層細胞が変性した進行性疾患ではさらに限界がある。周囲光で活性化可能な MCO 光遺伝学的単独療法は、豊富な網膜内ニューロンを標的とし、進行した RP により永久に失われた視力を回復する可能性があります。 MCO-010 (ソンピレチゲネ・イステパルボベク、硝子体内注射用懸濁液）は、現在臨床試験中の唯一の広帯域、高速、高光感受性オプシンです。 MCO-010 発現カセットは、mGluR6 プロモーターエンハンサーを介した双極細胞ターゲティングにより、現実世界の環境で高品質の視力を回復するように設計されています。独自の AAV2 ベクターにより、硝子体内注射による双極細胞への MCO-010 の強力な形質導入が可能になります。進行RP患者を対象としたMCO-010の第1/2相試験では、良好な安全性と用量依存的な視力の改善が実証されました。第 2b 相 RESTORE 試験では、対照と比較して、MCO-010 治療患者の名目上有意な視力改善が観察されました。また、多輝度視覚に基づく可動性と形状識別によって評価されるように、名目上大幅な機能的視覚の改善が見られ、好ましい安全性プロファイルも得られました。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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