ナノスコープ・セラピューティクス、ASGCT年次総会および世界網膜会議での発表を発表
ダラス, 2024年5月7日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるは、本日、ウイルスおよびレーザー送達型多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームが、 2024 ASGCT年次総会 そしてその 網膜世界会議、開催中 メリーランド州ボルチモア そして フロリダ州フォートローダーデール、それぞれ5月に。
詳細は以下のとおりです。
要約タイトル: 網膜色素変性症に対する低用量または高用量MCO-010変異非依存型光遺伝学的治療におけるBCVAと近接場物体認識の縦断的分析：フェーズ1試験の12か月の結果 2b/3 ランダム化、偽対照、患者および評価者盲検臨床試験 (RESTORE)
要旨/ポスター番号: 917
セッションタイプ: ポスターセッション
セッションタイトル: 水曜日のポスター: 遺伝子治療試験 - 生体内改変
セッション日: 2024年5月8日
セッション時間: 12:00～ 午後7時（東部標準時）
プレゼンター： サミュエル・バローネ医学博士、最高医療責任者
プレゼンテーションタイトル: 地図状萎縮症の治療のための多特性オプシン遺伝子の非ウイルス標的レーザー送達
プレゼンテーション番号: 426
セッションタイプ: 口頭発表セッション
セッションタイトル: 治療への応用に向けた非ウイルスアプローチ
セッション日: 2024年5月11日
セッション時間: 11:15 – 午前11時30分（東部標準時）
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者
この講演では、モハンティ博士が、加齢黄斑変性症（AMD）に伴う地図状萎縮症（GA）の治療のための近赤外線レーザー送達MCO-020プラットフォームの進歩について説明します。
セッションタイトル: IRD に対する遺伝子治療、薬物療法、光遺伝学
セッション日: 2024年5月9日
セッション時間: 9:05 – 午前9時35分（東部標準時）
位置： フォートローダーデール マリオット ハーバー ビーチ ホテル
プレゼンター: サマレンドラ・モハンティ博士、最高科学責任者
モハンティ博士は、遺伝性網膜変性症 (IRD) 患者の視力回復を目的とした、ナノスコープ社の変異非依存型 MCO-010 遺伝子治療に関する企業最新情報を発表します。その後、クリーブランド クリニック ラーナー医科大学コール眼科研究所眼科学教授のピーター カイザー医学博士が司会を務めるパネル ディスカッションが行われます。
プレゼンテーションタイトル: 網膜色素変性症に対する変異非依存型MCO-010光遺伝学的療法の長期的BCVAと安全性分析：フェーズ1の患者事例 2b ランダム化、模擬対照、患者および評価者盲検臨床試験 (RESTORE)
セッションタイトル: 遺伝子および細胞治療
セッション日: 2024年5月10日
セッション時間: 2:21 – 午後2時26分
位置： フォートローダーデール マリオット ハーバー ビーチ ホテル
プレゼンター: クリスティン・ケイ医学博士、ゲインズビルのVitreoretinal Associatesの電気生理学、網膜遺伝学、臨床試験のディレクター、 フロリダ、および大学准教授 南フロリダ.
ケイ博士は、RESTORE 試験で MCO-010 による治療を受けた進行性網膜色素変性症 (RP) 患者において長期的に観察された、統計的に有意かつ臨床的に意味のある視力改善について詳しく説明します。
ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、遺伝性網膜疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発している。同社の主力製品であるMCO-010は、 最近発表された100週間のデータによると、 復元フェーズ 2b 米国におけるRPに対する多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126）。MCO-010 は、RP とシュタルガルト病の両方に対して FDA のファストトラック指定と FDA の希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、AMD による GA に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス
