ダラス, 2024年9月9日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業であるは、本日、 網膜学会57^番目 年次学術会議 そして アドバンスト・セラピーズ・ヨーロッパ 2の間に行われる^nd 9月の週 リスボン、ポルトガル。講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 網膜色素変性症に対する低用量または高用量MCO-010変異非依存型光遺伝学的療法を受けた患者のBCVA分析：フェーズ1試験の100週間のTOPLINE結果 2b/3 ランダム化偽薬対照臨床試験（RESTORE）
セッションタイトル: 遺伝性疾患、ジストロフィー、変性
セッション日: 2024年9月11日
セッション時間: 午後4時25分 西
位置： ペドロ レイタオ ボールルーム、フォーシーズンズ ホテル リッツ、 リスボン
プレゼンター： アナト・ローウェンシュタイン、医学博士、医学博士、眼科部門教授兼部長、 テルアビブ大学

プレゼンテーションでは、Loewenstein 博士は、網膜色素変性症による重度の視力喪失に対する、変異に依存しない多特性オプシン (MCO) 療法の研究終了時の 100 週間の RESTORE データを紹介します。

タイトル： 神経変性疾患に対する遺伝子治療の民主化
セッションタイトル:  遺伝子治療：開発とブレークスルーに注目
セッション日: 2024年9月11日
セッション時間: 午後4時15分（西時間）
位置： エストリルコンベンションセンター、 リスボン
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士はプレゼンテーションの中で、遺伝性網膜ジストロフィーの視力回復のための変異に依存しない光遺伝学的遺伝子治療と、地図状萎縮の治療のための画像誘導による空間標的レーザー遺伝子送達プラットフォームに関する最近の開発と進歩を強調します。プレゼンテーションの後は、 午後4時45分モハンティ博士はまた、 “2024 年 9 月 12 日午後 1 時 45 分～午後 3 時 (米国西部時間) に「柔軟性の実践: 遺伝子治療製造のための適応型ベクター プラットフォームの活用」を開催します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772同社はまた、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
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(212) 600-1902
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