第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データは 2023 年上半期に予定
ダラス, 2022 年 9 月 13 日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、盲目の患者の視力を回復するための周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法であるMCO-010の第2相臨床試験の完全登録を発表した。 、シュタルガルト病の場合。第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月間のデータは 2023 年上半期に得られる予定です。
“「我々は、これまでの前臨床試験および臨床試験からの確かなデータに裏付けられたMCO-010の治療可能性に期待を寄せている」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ社のCEOは次のように述べています。「MCO-010の硝子体内注射1回投与の安全性と効果を評価するこの第2相臨床試験の被験者登録をわずか2ヶ月で完了できたことは、幅広い治療応用が可能なこの新しい治療法の開発において、また一つ大きな前進となります。」“
第2相STARLIGHT非盲検試験（NCT05417126本研究では、スターガルト病の臨床的または遺伝的診断により視力低下が進行した6名の被験者を登録した。本研究では、すべての被験者に、当社が実施した第1相試験で使用したのと同じ、MCO-010の単回硝子体内投与量1.2E11gc/眼を投与した。 2b 網膜色素変性症（RP）の研究。
“「スターガルト病は、大人にも子供にも発症する失明の原因となる疾患です。最も一般的な黄斑ジストロフィーであり、確立された治療法はありません」と、ロバート・Z・アンド・ナンシー・J・グリーン記念講座教授で眼科学教授のバイロン・ラム医師は述べています。 マイアミ大学 また、第2相STARLIGHT試験の治験責任医師も務めています。「MCO-010は網膜色素変性症およびスターガルト病患者の視機能改善に効果がある可能性があり、本試験のデータを楽しみにしています。」“
ナノスコープ社の光遺伝学療法は独自の技術を使用しています AAV2 MCO遺伝子を網膜細胞に導入し、様々な色環境下での視覚を可能にするベクター。この治療法は、他の機器や処置を必要とせず、診療所で単回硝子体内注射として投与される。MCO-010は、網膜色素変性症（RP）およびスターガルト病に対する希少疾病用医薬品としてFDAから指定を受けており、同時にNanoscope社の第1相臨床試験で評価されている。 2b RP患者を対象としたRESTORE試験。試験結果も2023年上半期に予定されている。
ナノスコープ・セラピューティクス社は、網膜変性疾患によって失明した数百万人の患者に対し、遺伝子に依存しない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発している。これらの疾患には治療法が存在しない。同社の主要開発候補であるMCO-010は現在、第1相臨床試験段階にある。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス