ナノスコープ社プレスリリース

ナノスコープ・セラピューティクス、第21回先進治療週間カンファレンスで発表

ダラス, 2025年1月20日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化により、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業である同社は、本日、同社の経営陣によるいくつかのプレゼンテーションを発表しました。 21^セント年次先進治療週間会議2025年1月20日から23日まで、ケイ・ベイリー・ハッチンソン・コンベンションセンターで開催されます。テキサス州ダラス。講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 希少疾患に対する遺伝子治療の課題を乗り越える
セッションタイトル: 希少疾患に対する遺伝子治療
セッション日: 2025年1月21日
セッション時間: 午後12時15分（中部標準時）
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ, 博士号取得、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士は、希少疾患の適応症に対する現代の遺伝子治療プログラムの主な課題について説明します。これには、適切な動物モデル、確立された臨床エンドポイント、検証済みの分析および製造プロセスの一般的な不足が含まれますが、ほとんどの場合、これらは遺伝子治療開発者によって実装される必要があります。

タイトル： 商業化に向けた提携、CMCの展望
セッションタイトル: 遺伝子治療の成功に向けたパートナーシップ
セッション日: 2025年1月21日
セッション時間: 午後4時30分（中部標準時）
プレゼンター： レイモンド・カツマレク、最高技術製造責任者

プレゼンテーションの中で、カツマレク氏は、遺伝子治療プログラムにおける CDMO 関係と全体的な製造プログラムを確実に成功させるために最も重要な、いくつかの重要な内部および外部の考慮事項について説明します。

セッションタイトル: CGT の国際的収束と規制の整合
セッション日: 2025年1月22日
セッション時間: 午前11時（中部標準時）
椅子： カンダーン・バラダラン、博士、規制および品質担当上級副社長

バラダラン博士は、博士との炉辺談話を主催します。ニコール・ヴェルダンCBER 治療製品局のスーパーオフィスディレクターである彼は、遺伝子および細胞治療の開発者が規制当局と生産的なやり取りを築き、承認までの効率的な道筋を確保する方法について議論しました。

タイトル： 非ウイルス性再投与遺伝子治療への光学的アプローチ
セッションタイトル: 再実行可能な遺伝子治療は近い将来に実現するか？
セッション日: 2025年1月22日
セッション時間: 午前11時（中部標準時）
プレゼンター： スブラタ・バタビアル博士、非臨床開発ディレクター

バタビヤル博士は講演の中で、AAV遺伝子治療における投与量の制限について、そしてナノスコープ社の非ウイルス性光学的投与技術が、免疫原性に関する懸念を解消することで、この制限をどのように克服できるかについて論じる予定です。.

タイトル： 遺伝性失明に対する第一選択遺伝子治療
セッションタイトル: イノベーションシリーズ企業プレゼンテーション
セッション日: 2025年1月22日
セッション時間: 午後4時（中部標準時）
プレゼンター： スラニャ・バタチャリヤ、最高経営責任者（CEO

バタチャリヤ氏は講演の中で、ナノスコープ社のパイプラインプログラムにおける最近の進捗状況と今後の予定について、企業としての最新情報を提供します。特に、生物製剤承認申請（BLA）が予定されているナノスコープ社の主要開発候補であるMCO-010、およびナノスコープ社のスターガルト病プログラムが承認申請に向けた第3相臨床試験へと進展したことについて詳しく説明する予定です。.

タイトル： AAV遺伝子治療製造における柔軟性と拡張性の確保
セッションタイトル: 柔軟性と拡張性を実現するバイオプロセスワークフローと分析
セッション日: 2025年1月22日
セッション時間: 午後5時（中部標準時）
プレゼンター： ヴィクトル・アデニイCMC シニアディレクター

プレゼンテーションでは、Adeniyi 氏が遺伝子治療における分析とスケーラビリティの課題の概要を説明し、時間の経過とともにこれらの課題に対処するために柔軟性を設計して組み込むことの価値について説明します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND対応のGA向け非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、IND対応研究中のLeber先天性黒内障向けAAV資産が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
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出典ナノスコープ・セラピューティクス