ナノスコープ・セラピューティクス社、網膜色素変性症治療のための初の遺伝子非依存型治療薬MCO-010の生物製剤承認申請をFDAに段階的に提出

テキサス州ダラス、2025年7月14日 – ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性疾患による重度の視力喪失に苦しむ患者のための、遺伝子に依存しない新規治療法の開発と商業化に取り組むバイオテクノロジー企業は本日、網膜色素変性症（RP）による重度の視力喪失の治療を目的とした主力治験薬MCO-010について、米国食品医薬品局（FDA）への生物製剤承認申請（BLA）の段階的提出を開始したことを発表しました。.

これは、規制上の重要な節目となる。 遺伝子非依存型として初めて提出されたBLA 遺伝子 治療 網膜疾患. 遺伝子非依存的であるということは、MCO-010が網膜色素変性症（RP）の幅広い遺伝的多様性に対処するように設計されていることを意味する。RPは100以上の既知の遺伝子と1,000以上の異なる変異に関連する疾患である。根本的な変異に関係なく.

FDAはNanoscope社の生物製剤承認申請（BLA）についてローリングレビューを承認しており、最初のモジュールは既に提出済みで、BLA全体の提出は2026年初頭に完了する見込みです。この申請は、プログラムのファストトラック指定に基づき、優先審査の対象となります。.

承認されれば、MCO-010は、法的失明状態にある網膜色素変性症患者の視力を回復させる初の遺伝子非依存型治療法となるだろう。, これは、大きな市場機会を提供する可能性があり、さらに重要なことに、網膜色素変性症による視覚障害に苦しむ患者に対する標準治療を確立する可能性がある。.

“「初めて、永久失明に至ると考えられていた患者が視力を回復するチャンスを得るかもしれない」と述べた。 ナノスコープのCEO兼共同創設者、スラガナ・バッタチャリヤ. 「私たちは、視力を回復させ、暗闇の中で生きる人々の生活に光を取り戻すという使命に揺るぎなく取り組んでいく中で、FDA（米国食品医薬品局）の指導に深く感謝しています。」“

ナノスコープ社独自の多機能オプシン（MCO）であるMCO-010は、診療所で1回硝子体内注射によって投与されます。注射後、MCO-010は高密度の双極網膜細胞を活性化し、光受容体細胞の死滅後に残存する視覚回路を利用して光感受性を高めます。MCO-010は、遺伝子検査、外科的介入、または繰り返し投与を必要としないという独自のアプローチを提供するように設計されており、幅広い網膜色素変性症患者に適用可能であり、既存の網膜診療ワークフローにも適合します。.

“「私たちは10年以上MCOプラットフォームの開発に取り組んできました」と付け加えた。 サマレンドラ・モハンティ博士、ナノスコープ社社長、最高科学責任者、共同創業者. 「この治験薬は、研究室での実験結果と臨床試験における患者さんの反応の両方で、私たちの予想を上回る効果を示しており、この画期的な治療法をすべての網膜色素変性症患者さんに提供できる可能性に、一歩近づいたと考えています。」“

網膜色素変性症（RP）は、米国における労働年齢人口の失明の主要原因の一つであり、10万人以上が罹患し、2万5千人以上が法的失明状態にある。RPによる視力低下は、存在する根本的な遺伝子変異に大きく依存し、平均してRP患者は3年ごとに視力検査表で1行ずつ視力が低下し、60歳までに大多数が法的失明状態（視力20/200未満）となる。.

“「私のキャリアの中で最も困難なことの一つは、進行性で不可逆的な永久的な視力喪失を経験している網膜色素変性症の患者に、回復治療は不可能だと伝えることでした」と ウィルズ眼科病院の網膜研究部長であり、ナノスコープ社の最高医療顧問を務めるアレン・C・ホー医師（医学博士）. 「前臨床研究および臨床試験におけるエビデンスに基づくと、MCO-010は患者と網膜専門医にとって潜在的に重要なパラダイムシフトをもたらす可能性があり、最も治療を必要とする網膜疾患患者の生活の質の著しい改善への希望を与えるものです。」“

ナノスコープ社が実施した重要なRESTORE第2b相臨床試験において、MCO-010は、両投与群ともに52週時点でプラセボ対照群と比較して、最良矯正視力の主要評価項目を達成しました。ベースラインからの視力改善は0.3 LogMAR以上であり、これは視力検査表で3行以上の改善に相当します。現在進行中の長期追跡調査では、3年間にわたり視力改善が認められ、治療眼において重篤な有害事象は報告されていません。これらの患者については、長期的な有効性と安全性を評価するため、今後複数年にわたる追跡調査が予定されています。.

“「FDAが遺伝性網膜疾患に対する遺伝子非依存型治療法の申請を評価するのは今回が初めてだ」と結論付けた。 ナノスコープ社取締役会長、グレン・スブレンドリオ氏. 「私たちは、今回の臨床データに自信を持っており、これが網膜疾患治療における新時代の幕開けとなるものと確信しています。私たちの目標は、網膜色素変性症（RP）患者、そして将来的には他の多くの網膜変性疾患患者に希望の光を取り戻すことです。」“  

MCO-010およびNanoscope Therapeuticsに関する詳細については、以下をご覧ください。 www.nanostherapeutics.com.

ナノスコープ・セラピューティクスについて

ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、遺伝子に依存しない視力回復光遺伝学療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に発売予定のMCO-010は、網膜色素変性症（RP）と脊髄性筋萎縮症（SD）の両方でFDAのファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND申請に向けた研究段階にあるレーバー先天性黒内障（LCA）のほか、地図状萎縮症（GA）に対するIND申請準備段階の薬剤が含まれています。. 

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