ダラス, 2025年11月4日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社 本日、同社の長期安全性に関する良好な結果を発表しました。 伸ばす 本研究は、以前の第1/2a相臨床試験でMCO-010の硝子体内注射を1回受けた参加者を5年間追跡調査したものである。.
EXTEND試験では、進行性網膜色素変性症（RP）患者10名を対象に、ナノスコープ社独自の多特性オプシン（MCO）プラットフォームを用いて視力を回復させる光遺伝学的治療法であるMCO-010を以前に投与した症例を追跡調査した。.
EXTENDは、 MCO-010の硝子体内単回注射は、5年間にわたり安全で忍容性が高い。, 重大な副作用や新たな安全性の兆候はなく、 同じ5年間で生活の質の改善が見られた.
長期にわたる優れた安全性プロファイル
5年間にわたり、安全性プロファイルは第1/2a相試験と長期追跡期間の間で一貫しており、管理可能な一過性の炎症、投与中止例なし、新たな安全性シグナルなしという結果であった。.
“「これらの結果は、MCO-010の優れた長期的な安全性と忍容性を示しており、1回の注射から5年後でもその効果が持続する」と述べた。 サマレンドラ・モハンティ博士、ナノスコープ社社長兼最高科学責任者. 「重大な安全性の兆候が見られず、被験者の継続率も高いことから、MCO-010は重度の視力喪失を伴う網膜色素変性症患者に対する、持続性のある非侵襲的な治療法として有望であることが示唆される。」“
持続的な有効性
初期試験では、MCO-010の高用量を投与された参加者は、1年後に視力の統計的に有意な改善を示した。参加者は引き続き、 視覚関連の生活の質が安定または改善している この5年間で、特に遠隔活動や視覚に特化した自立度評価において顕著な改善が見られた。.
このデータは最近発表された 34番目 硝子体網膜学会年次総会 – インド.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクス社は、網膜変性疾患で失明した数百万人の患者を対象に、疾患の種類を問わず視力を回復させる光遺伝学的治療法を開発しています。ナノスコープ社は、網膜色素変性症による重度の視力喪失患者の治療薬として、主力製品であるMCO-010の生物製剤承認申請（BLA）をFDAに段階的に提出し始めました。承認されれば、MCO-010は網膜色素変性症患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、MCO-010がスターガルト病（SD）の治療にも有望な結果を示しています。MCO-010は、網膜色素変性症とスターガルト病の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受けており、さらにスターガルト病ではRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象としたEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地図状萎縮症（GA）に対するMCOの第2相臨床試験は、2025年末までに開始される予定です。.
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス