Nanoscope Therapeutics が光遺伝学的遺伝子単独療法の第 2b 相臨床試験に対する FDA の IND 承認を発表 網膜色素変性症患者の視力を回復する

プレスリリース – テキサス州ベッドフォード (2021 年 6 月 23 日) — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、同社の治験薬申請 (IND) が第 3 相申請を開始したことを発表しました。進行性網膜色素変性症（RP）患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な光遺伝学的単独療法であるMCO-010の2b臨床試験。

「Nanoscope チームの皆さん、おめでとうございます。その一員になれることに興奮しています。私たちの治療法により、外部機器を使わずに周囲光の下で視力が回復し、光毒性のリスクが排除されることを願っています」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。

で発表された印象的な臨床データ 米国眼科学会2020年年次総会 フェーズ1/2a試験の終了まで持続しました。 「これらはナノスコープにとって大きなマイルストーンであり、網膜変性症に苦しむ患者にとって潜在的な利益をもたらす可能性があります」と理事長のアル・ギレム博士は述べた。

6月に開始される第2b相試験は、米国で進行性RP患者を登録する無作為化二重盲検偽対照多施設共同試験となる。この治療では、患者の視力を改善するMCO-010の能力を確認するために、MCO-010を1回硝子体内に注射する。 MCO は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。

Nanoscope の遺伝子治療では、AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を双極性網膜細胞に送達し、そこで多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療はオフィス環境でも実施できます。さらに、この治療法は、根底にある遺伝子変異に関係なく、RP にも適用できます。

MCO-010 の第 1/2a 相非盲検試験 は、光遺伝学的単独療法が安全であり、進行性RP患者の機能的視覚および視覚機能と一致して生活の質が改善されることを実証した。

「私たちの遺伝子治療は網膜細胞を再プログラムし、光感受性を高めて視力を回復します。独自のウイルスベクターを使用した MCO 送達により、患者の網膜への MCO 形質導入が可能となり、蛍光レポーターの発現が持続することで確認されました」と Nanoscope の社長兼最高科学責任者であるサマレンドラ モハンティ博士は説明しました。

「私たちは、RP患者が回復薬を利用できるようにするための私たちの臨床プログラムを加速させることを期待する、当社の製品の特性評価、主要評価項目、および効力アッセイに関する即時的な改善に関してFDAから受け取ったガイダンスに興奮しています」とモハンティ博士は付け加えた。

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RPについて
正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP は 60 以上の異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が徐々に劣化して視力障害や最終的には失明に至る一連の稀な遺伝性疾患を含んでいます。 

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。
私たちのウェブサイトにアクセスしてください: nanostherapeutics.com

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チャールズ・クレイグ
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
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ナノスコープの光遺伝学的遺伝子治療により、網膜色素変性症で失明した11人の患者の臨床的に意味のある視力が回復

プレスリリース – テキサス州ベッドフォード – 2021 年 6 月 3 日

• 光遺伝療法による臨床的に意味のある機能改善が初めて報告された
• 以前に報告された、16週間での用量依存的な視力の大幅な改善 米国眼科学会2020年年次総会にて、重度の網膜色素変性症患者では52週間継続します。
• 網膜インプラントや外植片（ゴーグル）を刺激する必要のない、光遺伝学的遺伝子単独療法を使用した周囲光環境での視力回復
• 1 つの治療法で多くの人に – 単一および複数のさまざまな遺伝子欠損により失明した患者の視力が、変異に依存しない方法で回復することを初めて証明
• 複数のモビリティタスクと生活の質の測定における大幅な改善
• 蛍光レポーターによる患者への遺伝子導入を実証する初の遺伝子治療
• 当社は、後期段階の開始により治療を進歩させることを期待しています。 2b 多特性オプシン（MCO）を網膜細胞に送達する遺伝子治療を今夏治験

ナノスコープ セラピューティクス社網膜疾患の治療のための遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、評価されたすべての進行性網膜色素変性症（RP）患者の視力改善が、フェーズ1/2aでの1回の硝子体内注射後1年間持続したと発表しました。 MCOによる臨床研究。

「私たちは、最初の無作為化、プラセボ対照、二重マスク段階を開始すると予想しています。 2b RP患者の臨床的に有意義な視力を改善する当社の遺伝子治療の能力をさらに検証するために、この夏米国で多施設共同光遺伝学試験が行われる。成功すれば、世界中の何百万人ものRP患者にとって史上初の回復薬となるでしょう」とナノスコープCEOは語った。 スラニャ・バタチャリヤ.

3 人の患者は低用量 (1.75 × 10¹¹ 片目あたり VG）、8 人には 3.5 × 10 の高線量が投与されました¹¹ 片目あたりの VG。網膜の蛍光イメージングにより、遺伝子導入の成功が明らかになりました。完了時には、高用量 MCO 療法を受けた 7 名中 6 名 (86%) で >0.3 logMAR (15 文字) が得られました。新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の影響で、高用量被験者の1人は31週間の治療後に評価されなかった。

「臨床研究の安全性と有効性の結果は、利益とリスクのバランスがRPによる視力喪失の治療においてMCOに非常に有利であることを実証しました。病気の原因となった根本的な遺伝子変異に関係なく、患者は改善しました」とナノスコープのCMO兼眼科医のサイ・チャバラ医師は述べた。

すべての被験者は機能的視覚において客観的および主観的な改善を示しました。ベースラインと比較して、すべての被験者で形状識別精度が >90% に向上しました。さらに、2 つの異なるモビリティ テストにおけるパフォーマンスは、50% によって照明パネルにタッチする時間が短縮されたことにより向上しました。これらの検査結果は、患者が報告した転帰の改善と高度に相関していました。

「MCO治療後、患者たちは屋外の光に対する感受性と日常活動の長期にわたる改善を報告しました。 8週間の治療後、一部の被験者が付き添いの助けなしで研究期間中のフォローアップ訪問に参加できたことには、我々は嬉しい驚きを覚えた。患者の中には、壁の文字や新聞の大きな文字さえ読めるようになり、携帯電話を使い、テレビを見たり、針に糸を通すことさえできるようになった人もいます。」と主任研究員の博士は語った。 サントシュ・マハパトラ, 眼科医および眼外科医。

米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けているナノスコープの RP 遺伝子治療は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜に送達します。この突然変異に依存しない遺伝子治療には、診療所で行われる目からの 1 回の注射が含まれます。

サマレンドラ・モハンティナノスコープの社長兼最高科学責任者であり、この技術の発明者である博士は、「オプトジェネティクスは強力な研究ツールですが、自然光環境とは異なり、オプシンの活性化帯域が狭いため、臨床上の利点が限られていました。」と述べています。 MCO は広帯域光に敏感で、周囲光によって活性化されるため、外部からの強力な光刺激装置の長期連続使用による光毒性のリスクが排除されます。」

RPについて 
正常な目では、オプシンは網膜内の光受容細胞および本質的に光感受性の網膜神経節細胞 (ipRGC) によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP には、網膜の光受容細胞が時間の経過とともに劣化し、視力障害や最終的には失明に至る一連のまれな遺伝性疾患が含まれます。これらの障害は、60 を超える異なる遺伝子変異に関連していると考えられています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス の テキサス州ベッドフォードは、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるため、光感受性分子を使用した光遺伝学的遺伝子治療を開発しています。ナノスコープは、MCO 分子を利用して変性した網膜を再感作させ、周囲光環境での視力を回復します。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、加齢黄斑変性症の患者の視力回復が含まれます。

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Nanoscope Therapeutics が新たな臨床諮問委員会の任命を発表

テキサス州ベッドフォード, 2021年4月19日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、臨床諮問委員会の拡大を発表し、新たに4人の委員を任命した。

Nanoscope の主力製品は、光遺伝学的遺伝子治療である vMCO-010 です。これは、光感受性の多特性オプシン (MCO) を網膜細胞に送達し、網膜色素変性症 (RP) およびシュタルガルト病の患者の視力を回復します。どちらの申請も FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。成功すれば、光遺伝学療法は、これらの状態を矯正することを目的とした最初の治療法となるでしょう。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス、 テキサス州ベッドフォードは、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性分子を使用した遺伝子治療を進めています。 Nanoscope は、周囲光に敏感な MCO 分子を利用して、周囲光レベルに対して網膜を再感受性させます。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性/末期滲出性加齢黄斑変性症（AMD）患者の視力回復のための光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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Nanoscope® チームが国立衛生研究所より第 II 相網膜オルガノイドチャレンジ (ROC) 賞を受賞

テキサス州ベッドフォード、 2021年2月2日 /PRNewswire/ — 生理学的に適切な三次元 (3D) 網膜オルガノイドを生成するという先進的な課題に対処するために、Nanscope 研究者らは^® 大学との協力により コロラド、 そして マイアミ大学 は最近、国立衛生研究所 (NIH) による 3D-ROC チャレンジで最高賞を受賞しました。  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

オルガノイドは、視力回復のための多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療を含む新規遺伝子治療を評価するユニークな機会を提供します。これは、視覚障害者の視力回復に期待が持てる MCO 光遺伝療法の有効性を評価するための、Nanoscope Therapeutics の積極的な治療開発分野です。オプシンベースの（および他の遺伝子治療）治療には効力の評価が必要です 試験管内で （薬物の放出特性評価用）および客観的な臨床測定。私たちは現在、MCO 薬剤の効力を客観的に測定するために蛍光イメージングを使用していますが、オプシン感作ニューロンの光活性化活動をラベルフリーで評価する必要があります。蛍光法は本質的に光感受性のオプシン発現ニューロンを混乱させるため、これは特に重要です。

「ナノスコープは、（蛍光で使用されるような）励起光を使用せずに神経活動を評価する画期的な技術の開発を続けており、現在、目の天然光受容体およびオプシン感作細胞の活動をラベルフリーで客観的に検出するためのこのアプローチの実装に取り組んでいます。」光刺激に反応する活動 生体内、" 言った サマレンドラ・モハンティ、博士、社長兼最高科学責任者。

3D ROC の課題では、Nanscope は、電気および光生理学デバイスと統合された近赤外光ベースの光コヒーレンストモグラフィー (OCT) を使用して、網膜の標的領域内の層固有の細胞の構造と機能の両方を測定しました。
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

このラベルフリーの活性検出技術は、すでにいくつかのバイオ医薬品企業を魅了し、その治療アプローチを評価しています。

「私たちはまた、網膜色素変性症（RP）や乾性加齢黄斑変性症（dry-AMD）などの眼変性疾患のモデルの作成や、治療遺伝子の標的送達のための、OCTガイドによる標的レーザー微小照射技術も進歩させています。」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。  

ナノスコープ・セラピューティクス株式会社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法のない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性 MCO 分子を使用した遺伝子治療を進めています。当社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性AMD患者の視力回復のための光遺伝学に基づいた網膜再生療法が含まれています。

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スラニャ・バタチャリヤ
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