Nanoscope 的光遗传学基因疗法使 11 名因视网膜色素变性失明的患者恢复了具有临床意义的视力
新闻稿 – 德克萨斯州贝德福德 – 2021 年 6 月 3 日
- 首次报道光遗传学疗法具有临床意义的功能改善
- 先前报道，16 周时视力出现显着的剂量依赖性改善 在美国眼科学会2020年年会上，在严重色素性视网膜炎患者中持续 52 周
- 使用光遗传学基因单一疗法在环境光环境下恢复视力，无需刺激视网膜植入物或外植体（护目镜）
- 一种疗法适用于许多人——第一个以与突变无关的方式恢复因各种单一和多重遗传缺陷而失明的患者视力的证据
- 多项行动任务和生活质量指标显着改善
- 首个通过荧光报告基因证明患者基因转导的基因疗法
- 该公司预计通过启动后期阶段来推进该疗法 2b 今年夏天进行的基因疗法试验可向视网膜细胞提供多特征视蛋白 (MCO)
纳米视野治疗公司. 是一家临床阶段生物技术公司，正在开发用于治疗视网膜疾病的基因疗法，今天宣布，在 1/2a 期单次玻璃体内注射后，所有经过评估的晚期色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力改善持续了一年MCO 的临床研究。
“我们预计将开始第一个随机、安慰剂对照、双盲阶段 2b 今年夏天在美国进行了多中心光遗传学试验，以进一步验证我们的基因疗法改善 RP 患者具有临床意义的视力的能力。如果成功，它将成为全球数百万 RP 患者的第一个恢复药物。”Nanscope 首席执行官说道 苏拉格纳·巴塔查亚.
三名患者接受低剂量（1.75 × 1011 每只眼睛 VG），其中 8 只接受了 3.5 × 10 的高剂量11 每只眼睛的 VG。视网膜荧光成像显示基因转导成功。完成时，7 名 (86%) 高剂量 MCO 治疗受试者中有 6 名获得 >0.3 logMAR（15 个字母）。由于 COVID-19，其中一名高剂量受试者在治疗 31 周后未进行评估。
“临床研究的安全性和有效性结果表明，利益-风险平衡强烈支持 MCO 治疗 RP 引起的视力丧失。无论导致疾病的潜在基因突变如何，患者的病情都有所改善。”Nanscope 首席营销官兼眼科医生 Sai Chavala 医学博士说道。
所有受试者的功能性视力均有客观和主观改善。与基线相比，所有受试者的形状辨别准确度均提高至 >90%。此外，50% 缩短了触摸发光面板的时间，从而提高了两项不同移动性测试中的性能。这些测试结果与改善的患者报告结果高度相关。
“经过 MCO 治疗后，患者报告户外光敏感度和日常活动得到了持久改善。我们惊喜地发现，经过八周的治疗后，一些受试者可以在研究期间进行随访，而无需监护人的帮助。有些患者甚至能够阅读墙上的字母，甚至报纸上的大字，使用手机，看电视，甚至可以穿针。”首席研究员博士说。 桑托什·玛哈帕特拉、眼科医生和眼外科医生。
Nanoscope 的 RP 基因疗法已获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定，该疗法使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到视网膜中。这种与突变无关的基因疗法需要在医生办公室通过眼睛进行单次注射。
萨马伦德拉·莫汉蒂Nanoscope 总裁、首席科学官兼该技术发明人博士表示：“光遗传学是一种强大的研究工具，但其临床益处范围有限，因为与自然光环境不同，视蛋白的激活范围较窄。 MCO对宽带光敏感，可被环境光激活，从而消除了长期连续使用外部强光刺激设备产生光毒性的风险。”
关于RP
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和固有光敏视网膜神经节细胞（ipRGC）表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 60 多种不同的基因突变有关。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 的 德克萨斯州贝德福德正在开发利用光敏分子的光遗传学基因疗法，使数百万患有视网膜退行性疾病的盲人重见光明，而这种疾病目前尚无治愈方法。 Nanoscope 利用 MCO 分子使退化的视网膜重新敏感，以恢复周围光环境中的视力。该公司的产品线包括色素性视网膜炎、斯塔加特病和年龄相关性黄斑变性患者的视力恢复。
接触：
查尔斯·克雷格
Opus 生物技术通讯
查尔斯[email protected]
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