达拉斯, 德克萨斯州— 2024 年 10 月 10 日  — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其临床项目 FDA 会议取得了丰硕成果，该项目评估了 MCO-010 治疗视网膜色素变性 (RP) 的效果。根据会议提供的监管反馈，Nanoscope 将于 2025 年第一季度开始提交生物制品许可申请 (BLA)。

在此次会议上，FDA 认可了 Nanoscope 提出的下一步措施，即促进 MCO-010 的生物制品许可申请提交，用于治疗 RP 导致的严重视力丧失。Nanoscope 概述了其计划，即根据其快速通道资格，滚动提交 MCO-010 生物制品许可申请，用于治疗 RP 导致的严重视力丧失。

患有视网膜黄斑水肿的患者通常会出现严重的视力丧失，最终导致失明。目前的治疗模式侧重于视力康复，但患者仍会终生忍受渐进性视力障碍，从而严重影响生活质量。

“数年内保持基线视力代表着一种重要的治疗效果，与 RP 的预期自然病程有所不同，” 何志安医学博士、美国外科医师学会院士、美国眼科学会院士、威尔斯眼科医院视网膜研究主任兼视网膜服务联席主任，以及 Nanoscope 首席医疗顾问。“FDA 的反馈已为 Nanoscope 的 BLA 提交计划提供了信息，从而为因一系列渐进性视网膜变性（包括 RP）而丧失视力的患者提供了一种可行的恢复性选择。”

“我们很高兴与 FDA 进行了积极的互动，这要归功于 Nanoscope 团队的卓越专业知识和不懈承诺，” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope 联合创始人兼首席执行官。“我们共同的目标是改变生活，我们共同推动 MCO-010 进入 BLA 提交阶段。每向前迈出一步，我们都专注于等待有意义的视力恢复的患者。我们的团队期待与我们的合作伙伴一起继续我们已经开始的重要工作，将这种疗法带给有重大未满足需求的患者。”

“此次与 FDA 的富有成效的会谈也是我们最近举行的 Stargardt 黄斑变性项目第 2 阶段结束会议之后的一次会议，该项目正在推进到第 3 阶段注册试验，” 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，Nanoscope 总裁兼首席科学官。“RESTORE 和 REMAIN 研究显示，3 年来视力改善的证据增强了我们为患者提供这种变革性疗法的承诺。”

关于色素性视网膜炎
视网膜色素变性是一组影响视网膜的罕见眼部疾病，在儿童时期出现症状，是工作年龄成人失明的主要原因。这是一种遗传性疾病，这意味着它会通过父母的缺陷基因遗传给孩子。已发现有数百种基因突变可导致视网膜色素变性。在视网膜色素变性患者中，感光细胞会退化，导致视力丧失。目前，尚无针对视网膜色素变性导致的严重视力丧失的获批治疗方法。减缓或防止视网膜色素变性患者视力进一步恶化是治疗目标。

关于MCO-010
MCO-010（松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克，用于玻璃体内注射的悬浮液）是目前临床试验中唯一宽频、快速且最灵敏的视蛋白。目前的基因疗法旨在治疗外层视网膜细胞发生特定基因突变的患者，而针对丰富内层视网膜神经元的环境光可激活 MCO 光遗传学单一疗法有可能恢复因晚期 RP 和退化的外层视网膜细胞而导致的视力丧失。通过 mGluR6 启动子增强子靶向双极细胞，MCO-010 表达盒旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体允许在玻璃体内注射后在双极细胞中稳定转导 MCO-010。MCO-010 在晚期 RP 患者中进行的 1/2 期试验表明，视觉引导移动性、形状辨别和视力都有所改善。在随机双盲多中心 RESTORE 试验中，接受 MCO-010 治疗的患者中相当一部分表现出最佳矫正视力的改善以及通过视觉引导移动性和形状辨别评估的功能性视力的改善，同时具有良好的安全性。

其他临床更新
该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 治疗的 STARLIGHT 第 2 阶段试验（NCT05417126）以及最近 宣布计划启动第三阶段 2025 年第一季度进行注册试验。

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国针对视网膜色素变性的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的顶线结果（NCT04945772)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 9 月 30 日 — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病 (IRD) 和继发于黄斑变性的地图状萎缩的基因疗法，该公司今天宣布，该公司已从马克斯·普朗克学会的技术转让组织 Max Planck Innovation 获得了 CatCh 技术的许可。该技术基于马克斯·普朗克生物物理研究所的研究成果以及马克斯·普朗克教授的开创性工作。 恩斯特·班贝格 在光遗传学领域，这项专利技术增强了多特性视蛋白（MCO-010，一种包括 CatCh 的三蛋白融合复合物）的光敏感性，该视蛋白由 Nanoscope 开发，是一种基因疗法，用于恢复患有遗传性视力障碍的患者的视力。Nanoscope 的突破性 MCO 平台是第一个结合多种光敏成分的光遗传学方法，这些成分的总和产生一种融合蛋白，该融合蛋白在环境光水平下对可见光谱敏感且动力学迅速。Nanoscope 已经成功完成了针对两种主要遗传性视网膜退行性疾病：视网膜色素变性 (RP) 和 Stargardt 病的 MCO-010 的多项临床研究。该公司目前计划寻求该疗法的批准并扩展到广泛的治疗适应症。

“我们很高兴看到 MCO 平台的增强优势，它采用了马克斯普朗克生物物理研究所的 CatCh 技术，为患有严重退行性视网膜疾病的人恢复视力带来了新的希望。” 萨马伦德拉·莫汉蒂，Nanoscope Therapeutics 联合创始人兼总裁。“我们与 Max Planck Innovation 达成的协议使我们能够将突破性的科学发现转化为有效的治疗解决方案。通过高效病毒递送最复杂的生物工程非哺乳动物 MCO-010 融合蛋白来治疗由多种不同基因突变引起的严重退行性视网膜疾病，我们即将治疗具有大量未满足需求的患者并持续改善他们的生活质量。”

马克斯普朗克创新公司专利和许可经理 Mareike Göritz 博士补充道：“CatCh 的先进特性与 Nanoscope 的专有技术相结合，使其成为一种非常有前景的视网膜相关视力障碍基因治疗方法。我们很高兴关注进一步的发展，如果患者最终能从这种创新方法中受益，我们将非常高兴。”

视网膜色素变性、斯塔加特病和老年性黄斑变性等遗传性眼病导致的失明和视力障碍是全球面临的重大医疗挑战。这些疾病通常会导致视力逐渐丧失，并对患者的生活质量产生重大影响。由于目前的治疗选择有限，MCO 平台等创新方法现在带来了新的希望。Nanoscope 的技术平台能够通过基因疗法部分恢复视力，可能代表治疗这些严重眼病的重大突破。

治疗应用和临床试验

现已获得授权的 CatCh 技术已被 Nanoscope Therapeutics 整合为 MCO-010 融合蛋白的三个亚基之一，每个亚基都具有互补的光激活特性，共同形成一种有可能在日常环境中恢复视力的治疗方法。Nanoscope 的新型 MCO-010 治疗方法已在多项针对 RP 和 Stargardt 病的临床研究中成功测试。此外，MCO 平台已在非人类灵长类动物中进行了测试，并被证明对因晚期老年性黄斑变性 (AMD) 而导致地图样萎缩 (GA) 的非人类灵长类动物有效。

MCO-010 的进一步开发和审批途径目前正在接受严格审查。Nanoscope Therapeutics 旨在获得批准，并正在与美国食品药品管理局 (FDA) 讨论可能的加速上市途径。这些努力可能有助于让这种创新疗法更快地为急需新治疗方案的患者所用。

CatCh（钙转运通道视紫红质）技术是由教授开发的。 恩斯特·班贝格光遗传学领域的先驱之一，以及马克斯普朗克生物物理研究所的同事。CatCh 是通道视紫红质-2 的突变体，具有改进的特性，具有更快的动力学和更高的蓝光灵敏度等显著优势。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突变不可知基因疗法，用于治疗导致视力障碍和失明的视网膜退行性疾病，目前尚无治愈方法。该公司 最近公布了100周数据 美国针对视网膜色素变性的 RESTORE 2b/3 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗 AMD 继发性 GA 的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 9 月 19 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病 (IRD) 和继发于黄斑变性的地图样萎缩的基因疗法，今天在 24^th 欧洲视网膜大会 发生在 9 月 19 日^th-22^ND 在 西班牙巴塞罗那.

演讲详情如下：

标题： 接受低剂量或高剂量 MCO-010 突变不可知光遗传学疗法治疗视网膜色素变性患者的 BCVA 纵向 AUC 分析：100 周 TOPLINE 结果 2b/3 随机、假对照临床试验 (RESTORE)
会议日期： 2024 年 9 月 21 日
会议时间： 上午 9:36（欧洲中部夏令时）
地点：115, 巴塞罗那国际会议中心
主持人： Jordi Monés，医学博士、哲学博士、黄斑研究所和巴塞罗那黄斑基金会主任（西班牙)

除了在单个时间点（主要和关键次要终点）进行典型的疗效测量外，Monés 博士还将介绍多特征视蛋白 (MCO-010) 治疗的视网膜色素变性患者的最佳矫正视力 (BCVA) 的疗效分析，使用曲线下面积 (AUC) 方法捕捉 RESTORE 整个 2 年观察期内的治疗效益。Jordi Monés 教授（西班牙）还将主持 卫星研讨会 本次研讨会主要探讨IRD和地图样萎缩的光遗传学治疗。研讨会的详细内容如下。

研讨会标题： 视网膜退行性疾病的光遗传学治疗——临床发展和更新
日期： 2024 年 9 月 20 日
时间： 上午 9:45 至上午 10:45（欧洲中部夏令时间）
欧洲中部夏令时间上午 09:45：开幕致辞，Jordi Monés，医学博士、哲学博士（西班牙)
上午 09:48 CEST：退行性视网膜疾病，Arshad Khanani，马萨诸塞州、医学博士、FASRS（美国)
上午 09:58 CEST：IRD 的光遗传学疗法， 保罗·斯坦加，医学博士（英国）
上午 10:08（中欧夏令时间）：黄斑变性的光遗传学疗法，Jordi Monés，医学博士、哲学博士（西班牙)
上午 10:18（欧洲中部夏令时间）: 光遗传学治疗低视力患者的影像学和疗效评估， 乌莎·查克拉瓦蒂，医学博士（英国）
10:28 CEST：问答环节，全体发言者，由 Francesco Bandello 教授（医学博士）主持（意大利)
地点：118/119, 巴塞罗那国际会议中心

管理团队将出席会议并参加会议。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772该公司还完成了 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）并最近宣布 计划启动第三阶段注册试验. MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 9 月 16 日  — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病和地图样萎缩的基因疗法，今天在 Euretina 创新聚焦 以及 眼科未来论坛 18日举行^th 九月 西班牙巴塞罗那。演讲详情如下：

标题： 视力恢复的突破：针对遗传性视网膜疾病和地图样萎缩的突变不可知光遗传学
会议标题： 非新生血管性 AMD 和 IRD
会议日期： 2024 年 9 月 18 日
会议时间： 下午 14:35（欧洲中部夏令时间）
地点： 巴塞罗那国际会议中心
主持人： Samuel Barone 医学博士，首席医疗官

在他的演讲和随后的小组讨论中，Barone 博士将重点介绍 Nanoscope 的多特性视蛋白 (MCO) 治疗方法，用于治疗因视网膜色素变性、Stargardt 黄斑变性和地图状萎缩引起的严重视力丧失。

标题： 视网膜退行性疾病基因治疗的民主化
会议标题： 公司介绍 3
会议日期： 2024 年 9 月 18 日
会议时间： 下午 17:55（欧洲中部夏令时间）
地点： 巴塞罗那埃斯费里克酒店
主持人： Samarendra Mohanty 博士、总裁兼首席科学官

在演讲中，Mohanty 博士将重点介绍用于遗传性视网膜营养不良和地图样萎缩的视力恢复的突变不可知光遗传基因疗法。他还将参加由教授主持的小组讨论。 多米尼克·菲舍尔，教授 牛津大学.

面板标题： 眼底疾病的基因和细胞治疗前景：这真的是一门生意吗？
座谈会日期： 2024 年 9 月 18 日
座谈会时间： 18:40 – 下午 19:10（欧洲中部夏令时间）
地点： 巴塞罗那埃斯费里克酒店
嘉宾： Samarendra Mohanty 博士、总裁兼首席科学官

这两项活动都为与行业领袖、临床医生、创新者、监管机构和投资者建立联系提供了机会。管理团队将出席这些活动并参加会议。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772该公司还完成了 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 9 月 12 日  — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发视网膜退行性疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布与美国食品药品管理局 (FDA) 举行了富有成效的 2 期结束 (EOP2) 会议，对其临床项目进行了评估 MCO-010 用于治疗斯塔加特黄斑变性 (SMD) 导致的严重视力丧失的疗效，支持 MCO-010 推进到 3 期注册试验。

EOP2 会议讨论的主要成果包括：

• FDA 就拟议的 SMD 患者 3 期注册试验提供了明确意见，旨在支持 MCO-010 的安全性和有效性。拟议的研究设计将包括一个 MCO-010 玻璃体内注射剂量组，以 1:1 的比例随机分配至接受假注射的对照组。
• FDA 确认，采用 ETDRS 图表测试的最佳矫正视力 (BCVA) 变化适用于评估拟议的 3 期试验中从基线到第 52 周的变化的主要疗效终点。
• FDA 为拟议的主要和次要终点的统计方法提供了宝贵的意见，这将为与 FDA 的进一步合作提供信息，以协调统计分析。
• FDA 表示将继续进行讨论并提供帮助，计划进一步评估多亮度形状辨别测试，以支持将其用作关键次要终点。
• 在即将开展的研究中，视力低于 20/200、最小 12 岁的法定盲人患者入组工作已达成一致，扩大了第 2 阶段研究的评估人群。
• FDA 同意当前的非临床包足以支持未来的 BLA 提交。

“患有 Stargardt 黄斑变性的患者面临着巨大的疾病负担，目前还没有可用的修复治疗方法，” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope 联合创始人兼首席执行官。“继 2 期 STARLIGHT 临床试验取得积极成果之后，此次会议的结果增强了我们推进 MCO-010 临床开发的信心。我们感谢 FDA 的指导，并期待完成 3 期试验的准备工作。”

“目前治疗 Stargardt 病的模式是先诊断，然后进行视力康复，最后终生视力下降直至严重失明。Nanoscope 的 Stargardt 突破性疗法进入 3 期注册试验，使我们更接近为因这种可怕疾病而失去视力的患者提供可行的恢复选择，” 塞缪尔·巴罗内，医学博士，首席医疗官。

计划中的 3 期试验将是针对 Stargardt 病的首个随机对照基因治疗试验。Nanoscope 的突变无关治疗方法有可能改善许多其他严重视力丧失患者的视力，包括黄斑变性患者。

关于斯塔加特病
斯塔加特病，通常称为青少年黄斑营养不良症，是一种儿童期出现的眼部疾病，是儿童和青少年视力丧失的主要原因。这是一种遗传性疾病，这意味着它会通过父母的缺陷基因遗传给孩子。在患有斯塔加特病的患者中，黄斑中的感光光感受器细胞会退化，导致中央视力丧失。目前，尚无获批的治疗方法。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国针对视网膜色素变性 (RP) 的 RESTORE 第 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的顶线结果（NCT04945772该公司还完成了 MCO-010 在 Stargardt 病患者中的 STARLIGHT 第 2 期临床试验（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 9 月 9 日  — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病的基因疗法，今天在 视网膜学会 57^th 年度科学会议 以及 欧洲先进疗法 发生在 2^ND 九月的那一周 葡萄牙里斯本。演讲详情如下：

标题： 接受低剂量或高剂量 MCO-010 突变不可知光遗传疗法治疗视网膜色素变性患者的 BCVA 分析：100 周 TOPLINE 阶段性结果 2b/3 随机、假对照临床试验 (RESTORE)
会议标题： 遗传疾病、营养不良和退化
会议日期： 2024 年 9 月 11 日
会议时间： 下午 4:25 西方
地点： 佩德罗·雷涛宴会厅，丽兹四季酒店， 里斯本
主持人： 阿纳特·洛文斯坦，医学博士，医学硕士，眼科部教授兼主任， 特拉维夫大学

在她的演讲中，Loewenstein 博士将重点介绍因视网膜色素变性导致的严重视力丧失而采用突变不可知的多特征视蛋白 (MCO) 疗法进行的研究结束时的 100 周 RESTORE 数据。

标题： 神经退行性疾病基因治疗的民主化
会议标题：  基因治疗：聚焦发展与突破
会议日期： 2024 年 9 月 11 日
会议时间： 西部时间下午 4:15
地点： 埃斯托里尔会议中心， 里斯本
主持人： Samarendra Mohanty 博士、总裁兼首席科学官

在演讲中，Mohanty 博士将重点介绍用于恢复遗传性视网膜营养不良症视力的突变不可知光遗传基因治疗的最新进展和突破，以及用于治疗地图样萎缩的图像引导空间靶向激光基因递送平台。演讲结束后，将在 下午 4:45. Mohanty 博士还将主持一场题为 “灵活性在行动：利用自适应载体平台进行基因治疗制造” 将于 2024 年 9 月 12 日西部时间下午 1:45 至 3:00 举行。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772该公司还完成了 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 德克萨斯州— 2024 年 8 月 8 日  — 纳米视野治疗公司一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布 苏拉格纳·巴塔查亚，首席执行官兼 萨马伦德拉·莫汉蒂Nanoscope Therapeutics 总裁将出席并参加 2024 HC 温赖特 4^th 年度眼科虚拟会议，发生在 2024 年 8 月 15 日.

演示详情如下：

会话类型： 推介会
会议日期： 8 月 15 日，星期四
会议时间： 美国东部时间上午 7:00
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚、首席执行官和 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士，总裁

Bhattacharya 女士和 Mohanty 博士将介绍 Nanoscope 即将开展的活动，此前该公司针对视网膜色素变性 (RP) 患者的 MCO-010 随机临床试验和针对 Stargardt 病的 2 期试验获得了积极的研究结果。此次演讲还将介绍用于治疗 AMD 继发性地图样萎缩 (GA) 的非病毒基因治疗的新一代 MCO-020 激光输送平台。随后将举行小组讨论，讨论针对视网膜适应症的先进临床计划，由 HC Wainright 股票研究部董事总经理 Yi Chen 博士主持。小组讨论的详情如下：

会议标题： 视网膜疾病晚期候选药物风险降低
会话类型： 小组讨论会
会议日期： 8 月 15 日，星期四 
会议时间： 美国东部时间上午 11:00,
嘉宾： 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士，总裁

小组成员将讨论他们为各自的项目迈向临床发展所开辟的道路。其中包括对在获得批准和商业化上市的道路上如何应对制造、监管和卫生经济学的见解。

要注册观看现场网络直播，请联系您的 HC Wainwright 代表。活动结束后，HC Wainwright 将在有限时间内提供网络直播重播。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近公布了100周数据 恢复阶段 2b/3 美国针对视网膜色素变性的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗 AMD 继发性 GA 的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 7 月 10 日  — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病和老年性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台将在 Michael Singer 博士的演讲中展示。 2024 年 ASRS 年度科学会议 将于 2024 年 7 月 17 日至 7 月 20 日在瑞典斯德哥尔摩的 Stockholmsmässan 会议中心举行。

演示详情如下：

摘要标题： 低剂量或高剂量 MCO-010 突变不可知光遗传学疗法治疗视网膜色素变性的 BCVA 分析：2b/3 期随机假对照临床试验 (RESTORE) 的首次 100 周 TOPLINE 结果
会话类型： 最新研讨会报告
会议标题： 研讨会 3：遗传性视网膜疾病和遗传学
会议日期： 7 月 19 日，星期五
会议时间： 上午 9:17（欧洲中部夏令时间）
主持人： 迈克尔·辛格博士

Singer 博士将介绍 RESTORE 的试验结束数据，RESTORE 是 Nanoscope 的 MCO 光遗传学基因疗法的一项随机对照试验，试验对象为因视网膜色素变性 (RP) 而视力严重丧失的患者。接受 RESTORE 治疗的 MCO 受试者的最佳矫正视力 (BCVA) 得到了具有临床意义的改善，且改善程度具有统计学意义。Singer 博士将结合该患者群体视力下降的自然历史，讨论 RESTORE 治疗中 MCO 患者视力恢复的重要性和程度。

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达拉斯, 2024 年 6 月 18 日  — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布管理层将参加 2024 年 Leerink Partners Biopharma Private Company Connect 与投资者的一对一会议，该会议将于 2024 年 6 月 25 日至 26 日.

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达拉斯, 2024 年 5 月 29 日 —  纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布管理层将在 国际生物大会，发生 2024 年 6 月 3 日至 6 日， 在 加利福尼亚州圣地亚哥.

演讲详情如下：

会议日期： 2024 年 6 月 5 日，星期三
会议时间： 4:30 – 太平洋时间下午 4:45
地点： 圣地亚哥 会议中心、公司演示厅 1
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚，联合创始人兼首席执行官

Bhattacharya 女士目前担任 BIO 董事会成员。在演讲中，她将重点介绍 Nanoscope 的多特性视蛋白平台，并概述该公司的突变无关方法。她还将详细介绍该公司正在进行的企业活动。Nanoscope 领导层将在会议期间出席会议。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近公布了恢复阶段的 100 周数据 2b/3 在美国针对 RP 进行的多中心、随机、双盲、假对照临床试验 (NCT04945772)。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验 (NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗 AMD 继发性地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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德克萨斯州达拉斯（2024 年 5 月 14 日）— 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发用于遗传性视网膜疾病和老年性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布任命 Khandan Baradaran 博士为监管和质量高级副总裁。Baradaran 博士在基因治疗产品的制造和监管审查方面拥有近二十年的丰富经验，包括监管化学、制造和控制 (CMC) 经验。

Nanoscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“Khandan 在领导罕见遗传病生物制药公司的质量和合规性方面的经验将非常宝贵，因为我们将继续推进多功能 MCO 平台，包括 MCO-010，该平台正在推动我们不断扩大的项目渠道。这项任命支持我们继续推进突变无关疗法，以恢复数百万因视网膜疾病而失明的人的视力，并凸显了我们作为一家公司的持续增长。”

Baradaran 博士表示：“我很荣幸能够加入 Nanoscope 充满干劲的团队，共同开发治疗视网膜退行性疾病的新方法。在视网膜色素变性 (RP) 的随机对照试验中，我们取得了令人印象深刻的持久疗效和安全性结果，我热切期待为 Nanoscope 的进步做出贡献，我们将迎接即将到来的监管里程碑，为商业化做好准备。”

Baradaran 博士最近担任 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 的监管 CMC 副总裁，该公司是一家生物制药公司，致力于研究和开发用于治疗罕见和极罕见遗传病的新产品。此前，Baradaran 博士曾担任 Dimension Therapeutics 的副总裁兼质量主管，这是一家专注于开发罕见疾病新疗法的基因治疗公司。在此之前，她曾在 Biogen、Novartis 和 Dyax 担任 CMC 和监管职位。她拥有哈佛大学病毒学博士学位和韦尔斯利学院分子生物学学士学位。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近公布了100周数据 美国 RESTORE 2b/3 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗 RP（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126 )。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗 AMD 继发性地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 5 月 7 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的后期临床生物技术公司，今天宣布其病毒和激光递送的多特性视蛋白 (MCO) 基因治疗平台将在 2024 ASGCT 年会 和 世界视网膜大会，在 马里兰州巴尔的摩 和 佛罗里达州劳德代尔堡分别在五月。

详情如下：

2024 年美国基因+细胞治疗学会 (ASGCT) 年会

摘要标题： 低剂量或高剂量 MCO-010 突变不可知性视网膜色素变性光遗传疗法中 BCVA 和近场物体识别的纵向分析：阶段性研究的 12 个月结果 2b/3 随机、假对照、患者和评估者盲法临床试验 (RESTORE)
摘要/海报编号： 917
会话类型： 海报会议
会议标题： 周三海报：基因治疗试验 - 体内改造
会议日期： 2024 年 5 月 8 日
会议时间： 12:00 – 美国东部时间下午 7:00
主持人： Samuel Barone 医学博士，首席医疗官

演讲题目： 非病毒靶向激光递送多特征视蛋白基因用于治疗地图样萎缩
演示编号： 426
会话类型： 口头摘要会议
会议标题： 用于治疗应用的非病毒方法
会议日期： 2024 年 5 月 11 日
会议时间： 11:15 – 美国东部时间上午 11:30
主持人： Samarendra Mohanty 博士、总裁兼首席科学官

在本次演讲中，Mohanty 博士将重点介绍近红外激光传输的 MCO-020 平台在治疗因年龄相关性黄斑变性 (AMD) 继发的地图状萎缩 (GA) 方面的进展。

2024 年视网膜世界大会

会议标题： IRD 的基因治疗、药物治疗和光遗传学
会议日期： 2024 年 5 月 9 日
会议时间： 9:05 – 美国东部时间上午 9:35
地点： 劳德代尔堡海港海滩万豪酒店
主持人: Samarendra Mohanty 博士，首席科学官

Mohanty 博士将介绍 Nanoscope 的突变不可知 MCO-010 基因疗法的最新进展，该疗法可帮助患有遗传性视网膜变性 (IRD) 的患者恢复视力。随后将举行小组讨论，由克利夫兰诊所勒纳医学院科尔眼科研究所眼科学教授 Peter Kaiser 医学博士主持。

演讲题目： 突变不可知的 MCO-010 视网膜色素变性光遗传疗法的纵向 BCVA 和安全性分析：来自 A 期的患者病例 2b 随机、假对照、患者和评估者盲法临床试验 (RESTORE)
会议标题： 基因和细胞治疗
会议日期： 2024 年 5 月 10 日
会议时间： 2:21 – 美国东部时间下午 2:26
地点： 劳德代尔堡海港海滩万豪酒店
主持人: Christine Kay 医学博士，盖恩斯维尔玻璃体视网膜协会电生理学、视网膜遗传学和临床试验主任， 佛罗里达，以及 南佛罗里达.

Kay 博士将详细介绍在 RESTORE 试验中用 MCO-010 治疗的晚期视网膜色素变性 (RP) 患者纵向观察到的具有统计学意义和临床意义的视力改善。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近公布了100周数据 恢复阶段 2b 美国针对 RP 的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗 AMD 引起的 GA 的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 5 月 2 日  — 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的后期临床生物技术公司，今天宣布其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台将在 ARVO 年度会议，发生 2024 年 5 月 5 日至 9 日 在 西雅图。管理团队将出席此次会议，并可在 Nanoscope Therapeutics 展位 #4620 会面。

演讲详情如下：

演讲题目： 低剂量或高剂量 MCO-010 突变不可知光遗传学治疗视网膜色素变性的纵向 BCVA 分析：第一阶段的 12 个月结果 2b/3 随机、假对照、患者和评估者盲法临床试验 (RESTORE)
演示编号： 2137
演示类型： 论文会议
会议标题： 色素性视网膜炎
会议日期： 2024 年 5 月 6 日
会议时间： 4:15 – 太平洋时间下午 4:30
地点： 612 – 西雅图 会议中心 – 拱门大厦
主持人： Allen C. Ho 医学博士，首席医学顾问

摘要标题： 弗莱堡超低视力视力测试的重测一致性
摘要/海报编号： A0223
会话类型： 海报会议
会议标题： 低视力表现评估
会议日期： 2024 年 5 月 7 日
会议时间： 1:15 – 太平洋时间下午 3:00
地点： 展览厅 – 西雅图 会议中心
主持人： Samuel Barone 医学博士，首席医疗官

摘要标题： 接受突变不可知光遗传疗法 MCO-010 治疗的 Stargardt 病和黄斑变性患者的纵向 BCVA 分析：第 2a 阶段临床试验 (STARLIGHT) 的 48 周结果
摘要/海报编号： B0094
会话类型： 海报会议
会议标题： 儿童眼科和遗传性眼病
会议日期： 2024 年 5 月 8 日
会议时间： 2:15 – 太平洋时间下午 4:00
地点： 展览厅 – 西雅图 会议中心
主持人： Vinit B. Mahajan 医学博士、哲学博士，眼科学教授 斯坦福大学

摘要标题： 多特征视蛋白基因治疗可减轻视网膜色素变性小鼠模型的视网膜变性并恢复视力
摘要/海报编号： B0293
会话类型： 海报会议
会议标题： 基因和细胞疗法以及其他新型疗法 I
会议日期： 2024 年 5 月 8 日
会议时间： 2:15 – 太平洋时间下午 4:00
地点： 展览厅 – 西雅图 会议中心
主持人： Subrata Batabyal 博士，非临床开发总监

摘要标题： 表征宽带环境光可激活的多特性视蛋白，支持其在恢复视力方面的卓越性能
摘要/海报编号： B0924
会话类型： 海报会议
会议标题： 基因和细胞疗法及其他新型疗法 II
会议日期： 2024 年 5 月 9 日
会议时间： 8:00 – 太平洋时间上午 9:45
地点： 展览厅 – 西雅图 会议中心
主持人： Samarendra Mohanty 博士，总裁兼首席科学官

摘要标题： 新型多特性视蛋白 (MCO-010) 在莱伯先天性黑蒙小鼠模型中的体内疗效
摘要/海报编号： B0942
会话类型： 海报会议
会议标题： 基因和细胞疗法及其他新型疗法 II
会议日期： 2024 年 5 月 9 日
会议时间： 8:00 – 太平洋时间上午 9:45
地点： 展览厅 – 西雅图 会议中心
主持人： Najam Sharif 博士、理学博士，全球研发副总裁

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近公布了100周数据 恢复阶段 2b/3 美国针对视网膜色素变性的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括非病毒激光递送的 MCO-020 基因疗法，用于治疗因老年性黄斑变性而导致的地图样萎缩。

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达拉斯, 2024 年 4 月 29 日  — 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的后期临床生物技术公司，今天宣布 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士，联合创始人兼总裁，将在 2024 年视网膜细胞与基因治疗创新峰会 和 眼科创新源（OIS）视网膜创新峰会均在西雅图举行， 华盛顿管理团队将出席这些活动。演讲详情如下：

2024 年抗盲基金会视网膜细胞和基因治疗创新峰会
演讲题目： 应对推进基因治疗的监管挑战
会议标题： 临床试验设计：监管
会议日期： 2024 年 5 月 3 日
会议时间： 4:55 – 太平洋时间下午 5:10
地点： 西雅图凯悦酒店
主持人: Samarendra Mohanty 博士，联合创始人兼总裁

在演讲中，Mohanty 博士将介绍推进视网膜疾病基因疗法的制造和临床监管挑战。他将分享与监管机构合作设计和开发用于衡量基因治疗产品效力和临床试验疗效终点的检测方法的经验教训。

眼科创新源（OIS）视网膜创新峰会
演讲题目： 视网膜变性患者的突变无关视力恢复
会议标题： 聚焦再生医学
会议日期： 2024 年 5 月 4 日
会议时间： 3:00 – 太平洋时间下午 4:05
地点： 西雅图四季酒店
主持人: Samarendra Mohanty 博士，联合创始人兼总裁

Mohanty 博士将介绍 Nanoscope 即将开展的活动，此前该公司对多特性视蛋白 (MCO) 治疗视网膜色素变性 (RP) 的随机临床试验取得了积极的研究结果。随后将举行再生医学小组讨论，由眼科学教授、眼科中心联席主任 Mark S. Humayun 博士主持。南加州大学 罗斯基眼科研究所。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近公布的100周数据 恢复阶段 2b/3 在美国针对 RP 进行的多中心、随机、双盲、假对照临床试验 (NCT04945772)。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验 (NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括非病毒激光递送的 MCO-020 基因疗法，用于治疗年龄相关性黄斑变性引起的地图样萎缩。

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达拉斯, 2024 年 4 月 25 日  — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布任命 何志安医学博士、美国外科医师学会院士、美国眼科学会院士，担任首席医疗顾问，他将帮助制定基因突变无关疗法的开发策略。何医生是威尔斯眼科医院主治外科医生和视网膜研究主任，也是威尔斯眼科医院视网膜服务的联席主任。

“我们很高兴有 Dr. 何志安 加入Nanoscope担任首席医疗顾问，” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope 联合创始人兼首席执行官。“作为世界知名的视网膜专家和视网膜疾病创新治疗领域的领导者，他的见解对 Nanoscope 来说非常宝贵。MCO-010 有可能成为首个可用于晚期视网膜色素变性 (RP) 患者的基因疗法，而何博士的贡献将有助于确保这一潜力。我们还期待在我们 2 期 STARLIGHT 临床试验的良好结果的基础上，将他的观点融入我们针对 Stargardt 病的 MCO-010 的开发中。”

“我期待与 Nanoscope 的团队成员和领导层进行更密切的合作，他们在过去十年中一直致力于研究针对视网膜疾病的环境光敏感光遗传学策略，”Ho 博士说。“他们最近发布的为期两年的临床研究 2b RESTORE 试验数据对视网膜界来说是一个重要时刻，我很高兴能够帮助提供这种变革性治疗，为晚期视网膜病变患者提供服务。此外，我还对 Nanoscope 管道和 MCO-020 图像引导非病毒激光输送的转化潜力感到兴奋，该疗法可改善因老年性黄斑变性而出现地图状萎缩的患者视力”。

何志安，医学博士，FACS，FASRS
何志安 医学博士、美国外科医师学会院士，威尔斯眼科医院主治外科医生、视网膜研究主任、视网膜服务联席主任，眼科学教授 托马斯杰斐逊大学 和 Mid Atlantic Retina 的合伙人。他对黄斑疾病、糖尿病视网膜病变、手术性视网膜疾病以及研究玻璃体视网膜疾病新疗法的临床试验特别感兴趣，包括基因和细胞疗法以及新的手术药物输送设备和技术。他的经验包括合作转化和临床试验临床研究，擅长研究设计、方法学测试、数据分析、手术器械和程序开发、这些研究及其研究结果的执行和交流，以及专注于患者获得护理的商业化。何博士曾任美国 FDA 眼科设备小组、美国眼科学会 (AAO) 创新工作组、AAO 眼科视网膜技术评估委员会、AAO 视网膜测量组、AAO IRIS 注册委员会成员，并且是世界上最大的眼科创新会议 Eyecelerator 的领导者。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b/3 美国针对视网膜色素变性的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772该公司最近还完成了针对 Stargardt 病患者的 MCO-010 疗法的 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束访问（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。要了解更多信息，请访问 www.nanostherapeutics.com 并关注他们 领英.

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达拉斯, 2024 年 4 月 17 日  — 纳米视野治疗公司一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布 苏拉格纳·巴塔查亚，首席执行官兼 萨马伦德拉·莫汉蒂博士、Nanoscope Therapeutics 总裁兼首席科学官将出席 2024 年世界孤儿药大会并参加小组讨论，大会将于 2024 年 4 月 23 日至 25 日 在 马萨诸塞州波士顿。演讲详情如下：

标题： 革命性的视力恢复：针对遗传性视网膜疾病的突变独立的光遗传疗法
会议标题：  推介和合作伙伴
会议日期： 4 月 23 日星期二^RD
会议时间： 3:00 PM。 美东时间，C厅，4号剧场
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚， 首席执行官

Bhattacharya 女士将介绍 Nanoscope 多特性视蛋白 (MCO) 平台的开发和应用，该平台旨在对遗传性视网膜营养不良 (IRD) 领域的多种罕见病进行突变不可知的修复性治疗。Bhattacharya 女士还将与 Nanoscope 首席科学官一起参加小组讨论， 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士。小组详细信息如下：

标题： 打破障碍：神经退行性疾病患者获得基因治疗的机会
会议标题: 罕见疾病倡导世界
会议日期： 4 月 23 日星期二^RD
会议时间： 下午 3 点 20 分。美东时间，C厅，剧院1
讨论嘉宾： 苏拉格纳·巴塔查亚、首席执行官和 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士，首席科学官

该小组将讨论基因疗法开发商在寻求解决罕见神经退行性疾病方面面临的障碍。这些适应症包括 Nanoscope 专注于解决的视网膜退行性疾病。具体来说，Bhattacharya 女士和 Mohanty 博士将分享 Nanoscope 的主要资产 MCO-010（用于治疗突变无关的视网膜色素变性）的开发过程中遇到的经验和挑战，以及此类基因无关疗法如何扩大患者治疗范围。

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达拉斯, 2024 年 3 月 26 日 — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天在完成 2 年阶段后宣布了积极的顶线结果 2b RESTORE 主导项目 MCO-010 的随机对照临床试验, 一种针对因晚期色素性视网膜炎（RP）导致永久性和严重视力丧失的患者的突变不可知基因疗法。

该试验达到了主要终点，表明高剂量（0.337 LogMAR；p=0.021）和低剂量（0.382 LogMAR；p=0.029）在第 52 周时最佳矫正视力（BCVA）均有统计学显着改善。治疗组与假对照组相比（0.050 LogMAR）。阶段 2b RESTORE 试验是视网膜退行性疾病中唯一一项以统计显着方式证明改善超过临床重要 BCVA > 0.3 LogMAR 阈值的随机对照试验。

在研究的第 52 周后，视功能的改善持续或增加，证明了单次玻璃体内注射 MCO-010 的持久效果。与对照组相比，第 76 周时高剂量治疗组的 BCVA 改善（关键的次要终点）具有统计学意义（0.539 LogMAR；p=0.001）。第 76 周时，与对照组相比，低剂量治疗组 BCVA 的改善没有统计学意义（0.374 LogMAR；p=0.065）. 这些结果与之前在早期 1/2a 期开放标签研究中观察到的结果一致。高剂量MCO-010（1.2E11gc/眼）计划作为商业剂量。

在另一个预先指定的次要终点中，新型多亮度形状辨别和 y 迁移率测试的复合功能终点显示，第 52 周时高剂量和低剂量治疗组的响应率为 89%，为视力提供了进一步支持MCO-010 管理后的改善。该临床试验的更多数据将在未来几个月的一系列科学会议上公布，首先是在视觉和眼科研究协会年度科学会议上介绍 2024 年 5 月 6 日， 在 华盛顿州西雅图， 经过 何艾伦医学博士、威尔斯眼科医院视网膜研究主任兼视网膜服务联席主任。

MCO-010 总体耐受性良好，没有报告与治疗相关的严重不良事件，这与之前的研究一致。最常见的不良事件是轻度或中度前房细胞和高眼压。治疗组中没有报告与眼内炎症相关的特别令人感兴趣的不良事件，例如眼内炎、视网膜炎、视网膜血管炎、视网膜闭塞性血管炎或眼压过低。

“我们观察到许多严重视力丧失的患者，包括完全失明的患者，视力显着恢复，”说 大卫·博耶，医学博士，该试验的调查员和眼科的兼职临床教授 南加州大学 凯克医学院。 “许多接受 MCO-010 治疗的患者在初级视觉功能测试中获得了可测量的具有临床意义的益处，并且这种效果通过功能性视力评估的平行改善得到了证实。如果获得批准，MCO-010 有望对受这种衰弱性疾病影响的患者的生活产生积极、有意义的影响。”

基于这些结果，Nanscope 计划于 2024 年下半年向美国 FDA 提交 BLA，作为执行其全球监管和商业化战略的第一步。

“我很高兴看到 MCO-010 有潜力改善晚期 RP 患者的视力，”说 阿沙德·M·卡纳尼，医学博士、硕士、FASRS、Sierra Eye Associates 临床研究总监和临床教授 内华达大学里诺分校 医学院。 “对于眼部基因治疗领域来说，这是一个关键时刻，为 RP 提供一种潜在的玻璃体内突变不可知治疗方法，RP 是一种目前没有可用治疗方法并导致永久性视力丧失的疾病。”

“Nanoscope 处于将光遗传学发展为 RP 患者切实治疗解决方案的前沿，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。 “来自 RESTORE 试验第 76 周最新分析的令人信服的数据为 Nanoscope 的多功能 MCO 平台提供了额外的验证，这正在推动我们不断扩大 Stargardt 病和年龄相关性黄斑变性引起的地图样萎缩 (GA) 的治疗方案。 （AMD）。我们向试验参与者及其家人、研究人员以及所有为这项开创性试验及其成功完成做出贡献的人表示衷心的感谢。”

这些结果代表了突变不可知基因疗法对遗传病的有效性的第一个证据。这些结果反映了 MCO-010 项目十多年来在各个方面的创新，包括载体设计、制造和临床试验设计，以及针对严重视力丧失人群的新型功能性视力终点的开发。

“这些结果是众多敬业人士十多年来工作的结晶，凸显了我们独特的宽带、高光敏性和快速 MCO-010 平台的潜力，” 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，Nanscope 联合创始人、总裁兼首席科学官。 “这一成就标志着突变不可知基因治疗领域的一个重要里程碑，坚定地确立了光遗传学作为一种治疗方式的前景。我们衷心感谢美国国立卫生研究院 (NIH) 国家眼科研究所及其合作者在实现 MCO 疗法的治疗潜力方面做出的宝贵贡献，为患者带来视力恢复的希望，无论其潜在的基因突变如何。”

恢复试用详细信息
多中心、阶段 2b 该试验对 28 名患有严重视力丧失并确诊为 RP 临床诊断的受试者进行了随机分组。一名在基线测量和研究干预之前撤回同意的随机受试者未被纳入 mITT 人群。报告的结果来自 mITT 人群，其中包括所有在研究眼中接受干预的随机受试者（MCO-010 或对照）：MCO-010 组中有 18 名受试者，对照组有 9 名受试者。对于主要和关键次要终点，在两年内的多个时间点对受试者进行评估，以评估通过弗莱堡视力测试测量的 BCVA。

• 对主要和关键次要终点进行重复测量的线性混合效应模型（MMRM），其中所有基线后访视的视敏度数据均包含在模型中，并以基线视敏度作为协变量。
• 使用 Hochberg 程序进行治疗组之间的比较，以调整与对照的多重比较。使用从 MMRM 模型获得的结果， p-MCO-010 组与对照组的两次比较的值按从最大到最小的顺序排列。
• 报告的主要和关键次要视力终点结果基于监管讨论， 正如之前宣布的 2024 年 1 月 18 日，并使研究终点与最初预期的研究目标保持一致。修订后的统计分析计划 (SAP) 在研究第 76 周及之后的时间点完成之前最终确定并提交给监管机构。
• 通过评估受试者在日常生活活动中遇到的各种光照水平下的物体识别或导航移动过程的表现来评估功能性视力。

顶线疗效结果总结如下：

达拉斯, 2024 年 2 月 21 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布 苏拉格纳·巴塔查亚Nanoscope Therapeutics 首席执行官及其高级管理团队的其他成员将参加即将举行的两次会议。详情如下：

生物首席执行官 & 投资者大会

会议日期： 2024 年 2 月 26 日星期一
会议时间： 4:45 – 美国东部时间下午 4:58
地点： 纽约马奎斯万豪酒店
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚，首席执行官

Bhattacharya 女士目前担任 BIO 董事会成员。在她的演讲中，她将概述 Nanoscope 的多特征视蛋白平台，并重点介绍该公司的基因不可知方法。 Nanoscope 领导层也将出席会议期间的会议。

Evercore ISI 2024 新兴私营生物技术会议

会议日期： 2024 年 2 月 28 日星期三
会议时间： 1:40 – 东部时间下午 2:10
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚， 首席执行官

在炉边谈话中，Bhattacharya 女士将讨论 Nanoscope 的多特征视蛋白平台以及针对晚期色素性视网膜炎和 Stargardt 病患者的临床试验的最新临床数据。 Nanoscope 领导层还将在会议期间参加 1×1 会议。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因无法治愈的遗传性视网膜疾病致盲的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

投资者联系方式：
隐语合伙人
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

消息来源 Nanoscope Therapeutics

达拉斯, 2024 年 2 月 14 日 — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病的基因疗法，很高兴在第四届会议上宣布其角色 年度基因治疗比较峰会 将于 2024 年 2 月 13 日至 15 日在波士顿举行。今年的峰会将重点关注实施有效的可比性研究，以克服战略和技术障碍并加快新型基因疗法的批准。

Nanoscope 总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士将主持此次活动。在他的演讲和会议中，Mohanty 博士将提供有关工艺修改和前瞻性策略的见解，以过渡到商业上可行的工艺，同时确保可比性。

演示详情如下：
会议： 基因治疗工艺开发的创新有助于可比性
标题： 炉边谈话：引导流程变化并保证全面测试，以尽量减少基因治疗可比性方面的挑战
日期： 2024 年 2 月 14 日星期三
时间： 美国东部时间下午 3:30

会议： 深入研究分析挑战以克服可比性问题
标题： 应对 CMC 包提交中的挑战
日期： 2024 年 2 月 15 日，星期四
时间： 美国东部时间上午 11:30

Nanoscope 仍然致力于突破基因治疗的界限，以提高患者的治疗效果，并热切期待在本次会议上与尊敬的同行进行激动人心的讨论。

如需了解更多详情并进行注册，请访问 https://genetherapy-comparability.com/

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因无法治愈的遗传性视网膜疾病致盲的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯，2024 年 2 月 12 日 — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布 Amir Singh 博士。将出席第68届^th 生物物理学会年度会议 将于 2024 年 2 月 10 日至 14 日在费城宾夕法尼亚会议中心举行。此次会议为研究人员提供了一个分享生物物理学最新发现和创新的平台。

在演讲中，Singh 博士将深入研究 MCO 分子 (MCO-010) 的生物物理特性。他将揭示MCO-010独特的作用机制，同时详细介绍其独特的生物信息学、分子结构和光敏特性。该演讲强调了生物物理学研究的重要性及其对增进我们对视力恢复疗法的理解的潜在影响。

演示细节
标题： 阐明多特征视蛋白的结构和功能独特性，视蛋白是一种高度生物工程化的环境光敏感分子，具有宽带光谱响应性和快速动力学来调节神经活动
日期： 2024 年 2 月 14 日星期三
时间： 美国东部时间上午 10:30
地点： 展厅AB
主持人： 阿米尔·库马尔·辛格博士

MCO-010 独特的结构具有宽带光敏感性、高动态范围和快速激活动力学等功能，使其有望恢复患有退行性视网膜疾病的患者的视力。它无需外部刺激设备即可在环境照明下发挥作用，为视力恢复开辟了新的可能性。这种新颖的光遗传学方法是治疗涉及异常神经回路活动的神经系统疾病的重要一步。

关于MCO-010
目前的基因疗法旨在治疗具有特定基因突变的患者，并且进一步局限于外层视网膜细胞退化的晚期疾病。环境光可激活的 MCO 光遗传学单一疗法以丰富的视网膜内神经元为目标，有可能恢复因晚期 RP 导致永久丧失的视力。 MCO-010（松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克，玻璃体内注射悬浮液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、高光敏视蛋白。 MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期研究证明了良好的安全性和剂量依赖性的视力改善。在 2b 期 RESTORE 试验中，与对照组相比，观察到 MCO-010 治疗患者的视力名义上有显着改善。通过多亮度视觉引导移动性和形状辨别评估，名义上功能性视力也有显着改善，并且安全性良好。

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因无法治愈的遗传性视网膜疾病致盲的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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