Nanoscope Therapeutics 宣布 FDA 批准光遗传学基因单一疗法 2b 期临床试验 IND 恢复色素性视网膜炎患者的视力
新闻稿 – 德克萨斯州贝德福德（2021 年 6 月 23 日）— Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其研究性新药申请 (IND) 现已进入二期临床阶段MCO-010 的 2b 临床试验是一种环境光可激活的光遗传学单一疗法，用于恢复晚期色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力。
“祝贺 Nanoscope 团队，我很高兴能成为其中的一员。我们希望我们的疗法能够在没有任何外部设备的情况下恢复环境光下的视力，消除光毒性的风险。”Nanscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说道。
会上展示的令人印象深刻的临床数据 美国眼科学会2020年年会 一直持续到Phase1/2a研究结束。董事会主席 Al Guillem 博士表示：“这些是 Nanoscope 的重要里程碑，对患有视网膜变性的患者具有潜在的益处。”
2b 期试验将于 6 月开始，将是在美国进行的一项随机、双盲、假对照、多中心试验，招募晚期 RP 患者。该治疗将涉及单次玻璃体内注射 MCO-010，以确认其改善患者视力的能力。 MCO 已获得 FDA 授予的针对 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。
Nanoscope 的基因疗法使用 AAV2 载体将 MCO 基因传递到双极视网膜细胞中，在双极视网膜细胞中表达多色视蛋白，从而实现不同颜色环境下的视力。该疗法可以在办公室环境中进行。此外，无论潜在的基因突变如何，该疗法都适用于 RP。
MCO-010 的 1/2a 期开放标签研究 证明光遗传学单一疗法是安全的，可以改善晚期 RP 患者的生活质量，与功能性视力和视功能一致。
“我们的基因疗法对视网膜细胞进行重新编程，使它们具有光敏性，从而恢复视力。使用专有病毒载体进行 MCO 递送，可以在患者视网膜中进行 MCO 转导，这一点已通过持续的荧光报告基因表达得到证实。”Nanoscope 总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士解释道。
Mohanty 博士补充道：“我们对 FDA 提供的关于改进我们产品的表征、主要终点和效力测定的指导感到兴奋，这将有望加速我们的临床计划，使恢复性药物可供 RP 患者使用。”
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关于RP
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和本质上感光的视网膜神经节细胞表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 与 60 多种不同的基因突变有关，包括一组罕见的遗传性疾病，其中光感受器逐渐退化，导致视力受损并最终失明。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和干性年龄相关性黄斑变性患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。
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